Ils fabriquent des cellules souches sanguines prêtes à être transplantées chez l’homme.

La recherche, dirigée par Institut de recherche sur les enfants Murdoch (MCRI) et publié dans ‘Biotechnologie de la nature ‘, a surmonté un obstacle majeur à la production de cellules souches du sang humain, capables de créer des globules rouges, des globules blancs et des plaquettes très similaires à ceux de l’embryon humain. De plus, cela ouvre la voie au traitement de divers troubles sanguins.

Le professeur associé du MCRI Elizabeth Ng explique que l’équipe a fait une découverte importante dans le développement de cellules souches sanguines humaines, ouvrant la voie à l’utilisation de ces cellules cultivées en laboratoire dans les greffes de cellules souches sanguines et de moelle osseuse.

«La possibilité d’obtenir n’importe quelle cellule d’un patient, reprogrammerla la convertir en cellule souche puis la transformer en cellules sanguines spécifiquement compatibles pour la transplantation aura un impact énorme sur la vie de ces patients”, souligne-t-il.

Avant cette étude, il n’était pas possible de développer en laboratoire des cellules souches sanguines humaines pouvant être transplantées dans un modèle animal ne possédant pas suffisamment de moelle osseuse pour produire des cellules sanguines saines. “Nous avons développé un flux de travail qui a permis de créer des cellules souches sanguines transplantables qui reflètent étroitement celles de l’embryon humain.”

De plus, souligne-t-il, « ces cellules humaines peuvent être créées à l’échelle et avec la pureté requises pour une utilisation clinique ».

Dans l’étude, des cellules souches de sang humain modifiées en laboratoire ont été injectées à des souris immunodéficientes. Il a été constaté que les cellules souches sanguines se transformaient en moelle osseuse fonctionnelle à des niveaux similaires à ceux observés dans les greffes de cellules sanguines de cordon ombilical, un paramètre de réussite prouvé.

La recherche a également révélé que les cellules souches cultivées en laboratoire pouvaient être congelées avant d’être transplantées avec succès chez des souris. Cela imitait le processus de préservation des cellules souches du sang d’un donneur avant de les transplanter chez des patients.

Le professeur du MCRI, Ed Stanleypensent que les résultats pourraient conduire à de nouvelles options de traitement pour divers troubles sanguins. “Les globules rouges sont essentiels au transport de l’oxygène et les globules blancs constituent notre défense immunitaire, tandis que les plaquettes empêchent la coagulation de saigner.” Comprendre comment ces cellules se développent et fonctionnent, c’est comme résoudre un puzzle complexe.

Selon lui, en perfectionnant les méthodes de cellules souches qui imitent le développement des cellules souches sanguines normales présentes dans notre corps, « nous pouvons comprendre et développer des traitements personnalisés pour une variété de maladies du sang, notamment les leucémies et l’insuffisance cardiaque de la moelle osseuse.

Les greffes de cellules souches sanguines constituent parfois un élément clé du traitement salvateur des troubles sanguins chez l’enfant.; Cependant, tout le monde n’a pas trouvé un donneur idéalement compatible.

“Les cellules immunitaires du donneur non équivalentes provenant de la greffe peuvent attaquer les propres tissus du receveur, provoquant une maladie grave, voire la mort”, dit-il. André Eléphantprofesseur au MCRI. “Le développement de cellules souches sanguines personnalisées et spécifiques à chaque patient permettra de prévenir ces complications, de remédier à la pénurie de donneurs et, avec l’édition du génome, d’aider à corriger les causes sous-jacentes des maladies du sang.”

La prochaine étape, probablement dans environ cinq ans, consisterait à mener un essai clinique de phase un pour tester la sécurité de l’utilisation de ces cellules sanguines cultivées en laboratoire chez l’homme.