Ils retirent un médicament controversé récemment approuvé contre la SLA

Le fabricant du dernier traitement approuvé contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA) a annoncé jeudi qu’il retirerait le médicament du marché parce qu’un vaste essai clinique n’a produit aucune preuve que le traitement fonctionne mieux qu’un placebo.

L’entreprise Amylyx Pharmaceutiquerapporte dans un communiqué, a entamé le processus de retrait du médicament aux États-Unis, où il est appelé Relyvrioet au Canada, où on l’appelle Albriosa. À partir de jeudi, aucun nouveau patient ne pourra commencer à prendre le médicament, tandis que les patients actuels qui souhaitent continuer à le prendre pourront bénéficier d’un programme de médicaments gratuits, indique la société.

Ce médicament est l’un des rares traitements contre ce trouble neurologique grave. Lorsque la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis l’a approuvé en septembre 2022, l’agence a conclu qu’il n’y avait pas encore suffisamment de preuves que le médicament pourrait aider les patients à vivre plus longtemps ou ralentir la progression de la maladie.

Il a quand même décidé de donner le feu vert au médicament, plutôt que d’attendre deux ans les résultats d’un vaste essai clinique, citant des données montrant que le traitement était sûr et par désespoir parmi les patients SLA, qui n’ont actuellement aucun remède. La maladie les prive de leur capacité à contrôler leurs muscles, à parler et à respirer sans assistance et entraîne souvent la mort dans un délai de deux à cinq ans.

Depuis lors, environ 4 000 patients aux États-Unis ont reçu ce traitement, une poudre mélangée à de l’eau et bue ou avalée par une sonde d’alimentation. Son prix était de 158 000 $ par an.

Le médicament est une combinaison de deux produits existants: Le phénylbutyrate de sodium, prescrit pour traiter un trouble métabolique, et le taurursodiol, un supplément en vente libre utilisé pour aider à prévenir les maladies du foie.

Le mois dernier, Amylyx, de Cambridge, Massachusetts, a annoncé que les résultats d’un essai de 48 semaines portant sur 664 patients montraient que le traitement n’a pas mieux fonctionné qu’un placebo. La société a ensuite déclaré qu’elle envisagerait de retirer le médicament du marché.