2024-05-17 20:09:00
Une équipe dirigée par des chercheurs du Massachusetts General Hospital a utilisé un nouveau médicament pour sauver la vie d’un patient atteint de purpura thrombocytopénique thrombotique immunitaire (iTTP), une maladie rare caractérisée par une coagulation incontrôlée dans les petits vaisseaux sanguins.
L’iTTP résulte d’une attaque auto-immune contre une enzyme appelée ADAMTS13, responsable du clivage d’une grosse protéine impliquée dans la coagulation sanguine. Le traitement principal actuel de cette maladie sanguine potentiellement mortelle est l’échange plasmatique, qui élimine les auto-anticorps nocifs et fournit un ADAMTS13 supplémentaire.
L’échange plasmatique induit une réponse clinique chez la plupart des patients, mais ne peut, au mieux, restaurer qu’environ la moitié de l’activité normale d’ADAMTS13. En revanche, une forme recombinante d’ADAMTS13 humain (rADAMTS13) offre la possibilité d’une délivrance d’ADAMTS13 beaucoup plus élevée.
rADAMTS13 a été récemment approuvé pour les patients atteints de purpura thrombocytopénique thrombotique congénital, qui survient chez les patients nés avec une perte complète du gène ADAMTS13.
Il est douteux que rADAMTS13 puisse être efficace dans l’iTTP étant donné la présence d’autoanticorps inhibiteurs anti-ADAMTS13. Par conséquent, dans l’étude, les enquêteurs ont utilisé rADAMTS13 donné par le fabricant dans le cadre d’un protocole d’utilisation compassionnelle chez un patient mourant atteint d’iTTP réfractaire.
rADAMTS13 a rapidement inversé le processus pathologique de ce patient malgré le dogme actuel selon lequel des autoanticorps inhibiteurs contre ADAMTS13 rendraient le médicament inutile dans cette condition. Il a également vaincu les auto-anticorps inhibiteurs chez le patient et inversé les effets thrombotiques de l’iTTP. Cet impact a été observé presque immédiatement après l’administration de rADAMTS13, après que l’échange plasmatique quotidien n’ait pas réussi à induire une rémission.
Un essai clinique randomisé de phase IIb sur rADAMTS13 dans l’iTTP a été lancé.
Le groupe décrit la première utilisation clinique du médicament pour l’iTTP dans le Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre.
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