Une femme de l’Illinois est l’un des trois Américains qui ont été guéris de leur diabète de type 1 grâce à un essai clinique qui a « changé leur vie ».
Après avoir pris de l’insuline pendant 25 ans, Marlaina Goedel, 30 ans, n’a plus besoin de piqûres quotidiennes et peut enfin à nouveau profiter du sucre après avoir reçu une thérapie pionnière à base de cellules souches.
Elle était l’une des trois personnes à avoir subi une greffe de cellules d’îlots, une perfusion unique qui impliquait la transplantation de cellules métamorphes dans son foie pour aider son corps à produire lui-même de l’insuline.
En seulement quatre semaines, Mme Goedel n’a plus eu besoin de prendre l’hormone de contrôle du sucre, son médecin l’appelant pour lui dire : « Arrêtez toute insuline. Vous êtes guéri.
Un autre patient n’a plus qu’un tiers de sa dose habituelle d’insuline, et un tiers a complètement arrêté de prendre le médicament en seulement deux semaines.
Mme Goedel a déclaré à DailyMail.com le traitement : “Le remède existe.”
La mère d’un enfant n’avait que cinq ans lorsqu’elle a été diagnostiquée et les médecins lui ont dit qu’elle « aurait dû être dans le coma » parce que sa glycémie était très élevée.
Son état était si extrême qu’elle se sentait privée d’une enfance normale, déclarant à DailyMail.com qu’elle était hospitalisée à plusieurs reprises avec une acidocétose diabétique potentiellement mortelle, qui provoque une accumulation de produits chimiques toxiques dans le sang en raison du manque d’insuline.
Marlaina Goedel (photo ici), 30 ans, n’avait que cinq ans lorsqu’on lui a diagnostiqué un diabète de type 1, ce qui la faisait constamment s’inquiéter de savoir si elle se réveillerait le lendemain. Elle a maintenant été guérie grâce à une greffe de cellules d’îlots
Son “point de bascule”, a-t-elle déclaré à DailyMail.com, a eu lieu lorsque sa fille (photographiée ici avec Mme Goedel et son partenaire) l’a trouvée évanouie par terre au milieu de la nuit à cause d’une chute de glycémie.
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À l’âge adulte, Mme Goedel a percuté avec sa voiture un immeuble en brique lors d’une crise de diabète.
Cette maladie l’a également privée de sa chance d’avoir d’autres enfants, car les fluctuations de sa glycémie la rendaient sujette aux fausses couches.
Mais c’est lorsque sa fille de 12 ans l’a trouvée évanouie sur le sol de la cuisine au milieu de la nuit après avoir subi une crise qu’elle a déclaré : « Il fallait changer quelque chose ».
“C’était mon point de bascule”, a-t-elle déclaré à DailyMail.com.
Après avoir recherché de nouvelles thérapies en ligne, Mme Goedel s’est inscrite à l’essai BESTOW, mené à l’Institut de transplantation médicale de l’Université de Chicago.
Les patients ont reçu un médicament expérimental appelé tegoprubart, fabriqué à partir d’anticorps fabriqués en laboratoire qui trompent le système immunitaire en lui faisant croire que le corps fabrique lui-même les cellules, empêchant ainsi leur rejet.
L’étape suivante était une greffe de cellules souches.
Les cellules souches sont une sorte de cellule vierge qui peut être transformée en de nombreux types de cellules dont le corps a besoin pour fonctionner.
Dans de bonnes conditions, les cellules souches peuvent se transformer en tissus cérébraux, musculaires, rénaux ou même pancréatiques.
Ce traitement utilisait un nouveau cocktail chimique pour transformer les cellules souches du patient en cellules pancréatiques.
Ils ont été perfusés dans de petits vaisseaux sanguins du foie du receveur via un cathéter.
Ces cellules se sont ensuite logées dans les vaisseaux sanguins et ont commencé à produire de l’insuline.
Mme Goedel a déclaré que la procédure était « d’entrée et de sortie » et ne durait qu’une heure.
Mme Goedel appelle le Dr Witkowski (photo ici), qui a mené le procès, son « super-héros » pour avoir défendu sa cause.
Mme Goedel a maintenant hâte de rattraper le temps perdu, de retourner à l’école et de monter à cheval sans se soucier d’une chute.
Elle a déclaré que le principal effet secondaire était « l’impression d’avoir reçu un coup de poing dans les côtes ».
Mais quatre semaines plus tard, les cellules ont commencé à produire de l’insuline.
Le 15 août, elle a reçu un appel du Dr Witkowski qui lui a dit : « C’est le grand jour. Marquez votre calendrier. Arrêtez toute insuline. Vous êtes guéri.
“Il dit:” Va le dire à ta famille, va le dire à tes amis et va profiter de la vie sans insuline.
Après deux décennies et demie à se demander si elle allait se réveiller le lendemain, Mme Goedel est prête à ouvrir un nouveau chapitre de sa vie et à rattraper le temps perdu.
Elle envisage de retourner à l’école et de monter à cheval sans craindre de subir une attaque et de provoquer un accident.
Le Dr Piotr Witkowski, chercheur principal de l’essai, a déclaré qu’il s’agissait « d’une nouvelle étape dans notre quête visant à parvenir à des guérisons fonctionnelles du diabète de type 1 ».
Des essais supplémentaires sont prévus pour tester le traitement. Des thérapies similaires ont connu du succès ailleurs, notamment chez une femme en Chine qui n’a plus reçu d’insuline depuis un an.
Le Dr David-Alexandre C Gros, directeur général du fabricant de tegoprubart Eledon Pharmaceuticals, a déclaré à DailyMail.com que ce traitement est destiné aux diabétiques comme Mme Goedel dont la glycémie est gravement instable et mal contrôlée avec l’insuline standard.
Ces patients souffrent de ce qu’on appelle un diabète fragile, qui provoque de fréquents épisodes d’hyperglycémie et d’hypoglycémie.
Environ trois diabétiques de type 1 sur 1 000 souffrent de diabète fragile.
Le Dr Gros a déclaré: “Pour ces patients, la transplantation d’îlots pourrait aider à restaurer la production endogène d’insuline, permettant ainsi un contrôle glycémique normalisé et potentiellement les libérant de la dépendance quotidienne à l’insuline.”
Les chercheurs ont également déclaré que la fonction de transplantation était trois à cinq fois supérieure à celle de trois autres patients ayant reçu un type d’immunosuppression différent.
Ils ont déclaré que cela suggère que le nouveau médicament pourrait être moins toxique que prévu pour les îlots transplantés.
Le Dr Gros a déclaré : « Nous sommes très encouragés par les niveaux d’intérêt suscités par le tegoprubart et nous travaillons activement pour faire avancer ce programme de développement afin de proposer cette nouvelle option d’immunosuppression aux patients transplantés le plus rapidement possible. »
Les tests du tegoprubart sont en phase 2 et étudient l’effet du tegoprubart sur la prévention du rejet d’organe chez les patients subissant une transplantation rénale.
On ne sait pas exactement quand le médicament sera largement disponible pour les patients transplantés, même si le processus d’approbation prend généralement au moins cinq à dix ans.
Les experts de la santé ont généralement également noté que la technique de création de greffes personnalisées à partir des propres cellules du receveur est actuellement difficile à développer de manière rentable, ce qui signifie que le prix de ce traitement contre le diabète pourrait être incroyablement élevé au début.
L’équipe a noté que les greffes de cellules d’îlots étant réglementées par la FDA en tant que médicament biologique plutôt qu’en tant que greffe, cela pourrait empêcher les gens d’y accéder en dehors d’un essai clinique.
Actuellement, les greffes de cellules d’îlots coûtent environ 100 000 dollars.
Pour l’instant, Mme Goedel profite du temps dont elle dispose. Pour la première fois de sa vie, elle peut monter à cheval et passer du temps avec sa fille sans craindre une chute de glycémie. Elle retourne également aux études pour devenir massothérapeute pour chevaux.
Elle a déclaré: “Il a fallu un certain temps pour s’habituer à dire: “Je suis maudite. Je ne suis plus diabétique. Cela a été très libérateur.
« Personne ne devrait avoir à vivre avec cette maladie. Je le sais maintenant plus que jamais.
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