La FDA approuve Donislecel (Lantidra), une thérapie cellulaire allogénique, pour le diabète de type 1

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le donislecel (Lantidra) pour le traitement du diabète de type 1.

Annoncée le 28 juin 2023, l’approbation, qui fait de donislecel la première thérapie cellulaire allogénique d’îlots pancréatiques à base de cellules pancréatiques de donneurs décédés pour le diabète de type 1, indique la thérapie pour le traitement des adultes atteints de diabète de type 1 qui sont incapables d’approcher l’hémoglobine glyquée cible parce que des épisodes répétés actuels d’hypoglycémie sévère malgré une gestion et une éducation intensives du diabète.¹

“L’hypoglycémie sévère est une condition dangereuse qui peut entraîner des blessures résultant d’une perte de conscience ou de convulsions”, a déclaré Peter Marks, MD, PhD, directeur du Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA.¹ “L’approbation d’aujourd’hui, la toute première thérapie cellulaire pour traiter les patients atteints de diabète de type 1, offre aux personnes atteintes de diabète de type 1 et d’hypoglycémie sévère récurrente une option de traitement supplémentaire pour aider à atteindre les niveaux cibles de glycémie.”

Accordée à CellTrans Inc., l’approbation du donislecel par la FDA est basée sur les données d’une paire d’études non randomisées à un seul bras avec une population totale de patients de 30 participants. Tous les participants inclus dans l’essai souffraient de diabète de type 1 et d’hypoglycémie, ce que l’American Diabetes Association définit comme l’incapacité à percevoir les symptômes de l’hypoglycémie.² Il convient de noter que tous les participants ont reçu au moins 1 mais pas plus de 3 perfusions de donislecel, qui est administré en une seule perfusion dans la veine porte hépatique.¹

Les résultats des études suggèrent que 21 des 30 participants n’ont plus besoin d’insuline pendant un an ou plus. Une nouvelle analyse a indiqué que 11 participants n’avaient pas eu besoin d’insuline pendant 1 à 5 ans et 10 participants n’avaient pas eu besoin d’insuline pendant plus de 5 ans. Au total, 5 des 30 participants n’ont atteint aucun jour d’indépendance à l’insuline.¹

Les données de sécurité des essais suggèrent que les effets indésirables observés lors de l’utilisation variaient en fonction du nombre de perfusions et de la durée de leur suivi, les effets indésirables les plus courants étant les nausées, la fatigue, l’anémie, la diarrhée et les douleurs abdominales. Cependant, la FDA a averti que cela pourrait ne pas refléter les taux observés dans la pratique en raison des limitations susmentionnées.¹

Selon la FDA, la plupart des participants à l’essai ont présenté 1 réaction indésirable à la procédure de perfusion de donislecel et à l’utilisation de médicaments immunosuppresseurs nécessaires pour maintenir la viabilité des cellules des îlots. La FDA a également souligné que certains effets indésirables graves nécessitaient l’arrêt des médicaments immunosuppresseurs, ce qui entraînait la perte de la fonction des cellules des îlots et de l’indépendance à l’insuline.¹

La demande de licence de produits biologiques pour donislecel a fait l’objet d’une réunion du 21 avril 2021 du comité consultatif sur les thérapies cellulaires, tissulaires et géniques de la FDA. Cette réunion s’est conclue par un vote de 12 voix contre 4 en faveur de la valeur clinique du donislecel sur la base du profil bénéfice/risque.³

Dans son annonce d’approbation, la FDA a noté que le principal mécanisme d’action de la thérapie serait la sécrétion d’insuline par les cellules bêta allogéniques infusées. La FDA a également souligné que la thérapie cellulaire avait été approuvée avec un étiquetage destiné au patient pour informer les patients atteints de diabète de type 1 des avantages et des risques d’utilisation.¹

Les références:

1. Bureau du commissaire. La FDA approuve la première thérapie cellulaire pour traiter les patients atteints de diabète de type 1. Administration américaine des aliments et médicaments. 28 juin 2023. Consulté le 28 juin 2023. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cellular-therapy-treat-patients-type-1-diabetes.
2. Hypoglycémie (glycémie basse). Hypoglycémie (glycémie basse) | ADA. Consulté le 28 juin 2023. https://diabetes.org/healthy-living/medication-treatments/blood-glucose-testing-and-control/hypoglycemia.
3. Annonce de la réunion du CTGTAC du 15 avril 2021. Administration américaine des aliments et médicaments. Consulté le 28 juin 2023.