La Food and Drug Administration (FDA) a approuvé mardi un nouveau traitement contre la maladie d’Alzheimer appelé donanemab, ouvrant la voie au troisième ajout à une nouvelle classe de médicaments visant à ralentir le déclin du cerveau chez les patients confrontés aux premiers stades de la maladie.
Appelé Kisunla par le fabricant de médicaments Eli Lilly, l’approbation du donanemab fait suite à des années de revers et de retards dans la mise sur le marché du traitement expérimental contre la maladie d’Alzheimer, malgré Résultats prometteurs des essais cliniques.
Eli Lilly affirme que le médicament sera disponible dans les semaines suivant l’approbation.
« Kisunla a démontré des résultats très significatifs pour les personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer symptomatique précoce, qui ont besoin d’urgence d’options thérapeutiques efficaces. Nous savons que ces médicaments ont le plus grand potentiel d’avantages lorsque les personnes sont traitées plus tôt dans leur maladie, et nous travaillons dur en partenariat avec d’autres pour améliorer la détection et le diagnostic », a déclaré Anne White, présidente de la branche neurosciences d’Eli Lilly, dans un communiqué. communiqué de presse.
Le correspondant médical en chef de CBS News, le Dr Jon LaPook, l’a décrit comme « une avancée progressive » qui pourrait ralentir le déclin de la fonction cognitive chez les personnes aux premiers stades de la maladie.
« Nous ne sommes pas en train d’inverser la tendance, ce n’est pas un remède. Mais si nous pouvons ralentir le déclin, je pense que c’est important », a déclaré LaPook sur « CBS Mornings ».
Cette décision a été retardé après que la FDA a programmé un comité consultatif pour se pencher sur des questions sur les problèmes de sécurité du médicament et sur la façon dont son efficacité a été mesurée lors de ses essais. panneau Le mois dernier, les juges ont finalement voté à l’unanimité en faveur des bénéfices du médicament, supérieurs à ses risques, pour les patients aux premiers stades de la maladie d’Alzheimer.
Comment fonctionne le donanemab ?
Le donanemab fait partie d’une classe de traitements contre la maladie d’Alzheimer appelés anticorps monoclonaux anti-amyloïdes, qui agissent pour combattre l’accumulation d’une protéine dans le cerveau appelée plaque amyloïde qui a été liée à la maladie d’Alzheimer.
L’anticorps du donanemab cible les plaques amyloïdes qui se sont accumulés chez les patients en se liant au cerveau et en les retirant de celui-ci.
Les patients participant aux essais cliniques d’Eli Lilly ont reçu des perfusions intraveineuses de donanemab pendant environ une demi-heure, toutes les quatre semaines. En fonction des résultats des scanners cérébraux mesurant les niveaux d’amyloïde dans le cerveau, les patients ont pu arrêter de prendre le médicament au bout de six mois seulement.
Dans ses épreuvesl’entreprise dit Près de la moitié des patients ont pu éliminer de manière significative l’amyloïde environ un an après la prise du médicament. Les patients n’ont pas constaté de « rebond de la plaque amyloïde » dans l’année qui a suivi la fin du traitement.
Éli Lily
Le seul autre traitement contre la maladie d’Alzheimer qui fonctionne de manière similaire sur le marché est le lécanemab, commercialisé sous le nom de Leqembi par les fabricants de médicaments Eisai et Biogen. Un médicament antérieur appelé aducanumab (commercialisé sous le nom d’Aduhelm) de Biogen était abandonné en janvier.
Au-delà de l’efficacité, Eli Lilly a également évoqué une poignée d’autres raisons pour lesquelles les patients pourraient choisir leur médicament plutôt que le lécanemab.
Les perfusions de donanemab sont plus courtes et moins fréquentes. Les participants à l’essai ont également pu arrêter d’utiliser le médicament après l’élimination des plaques amyloïdes, « ce qui peut entraîner une réduction des coûts de traitement et du nombre de perfusions », a déclaré un porte-parole de la société.
Combien coûtera le traitement ?
Eli Lilly a annoncé que le prix de lancement du médicament s’élèverait à 32 000 dollars pour 12 mois de traitement, mais le coût réel dépendra de la durée de prise du médicament par les patients. Certains patients participant aux essais cliniques ont pu arrêter le traitement au bout de six mois, sur la base des résultats des scanners cérébraux, tandis que d’autres l’ont pris pendant 18 mois.
L’année dernière, Eisai défendu son prix catalogue de 26 500 $ par an lors du lancement des ventes de Leqembi.
Mais la plupart des patients ne paient pas non plus le prix catalogue complet des médicaments sur ordonnance. Pour les patients bénéficiant de la partie B de Medicare, les Centers for Medicare and Medicaid Services ont déclaré que le donanemab sera couvert de la même manière que le donanemab. couvre le lecanemab (Ce groupe), avec patients payant une coassurance de 20% après avoir atteint leur franchise. Ces patients devront obtenir le médicament auprès de médecins inscrits dans une étude recueillir des données permettant de suivre son efficacité.
« Le CMS s’engage à aider les gens à accéder rapidement aux traitements et à améliorer les soins pour les personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer et leurs familles », a déclaré un porte-parole du CMS.
Eli Lilly a indiqué dans un communiqué : « La possibilité de terminer le traitement après une thérapie de durée limitée, ainsi que des perfusions de 30 minutes une fois par mois, pourrait entraîner une réduction des coûts de traitement à la charge du patient et un nombre réduit de perfusions par rapport à d’autres thérapies ciblant les amyloïdes. »
Quelle a été l’efficacité du traitement contre les symptômes de la maladie d’Alzheimer ?
Eli Lilly a mesuré l’efficacité du donanemab principalement à travers échelles de notation conçu pour mesurer le déclin cognitif et fonctionnel causé par les symptômes de démence chez les patients atteints des premiers stades de la maladie d’Alzheimer.
Par rapport aux patients qui n’ont reçu qu’un placebo, Eli Lilly dit Les patients ayant reçu le médicament ont vu leur déclin ralentir. L’écart s’est creusé au fil du temps, ralentissant de 22 % au total à 76 semaines après le début des perfusions de donanemab.
« Il est important de noter que l’ampleur de l’impact sur ces critères cliniques répond, et dépasse à plusieurs égards, les autorisations antérieures pour la démonstration des avantages cliniques et de l’efficacité », a déclaré la société à propos des résultats dans un communiqué. document d’information remis au panel de la FDA.
L’entreprise affirme que cela a pour effet de prolonger le temps nécessaire aux patients pour passer au stade suivant de la maladie d’Alzheimer.
Quels sont les effets secondaires du donanemab ?
Bien que ces anomalies n’entraînent généralement aucun symptôme, elles ont été associées à des problèmes rares mais graves chez certains patients, comme des problèmes de fonction cérébrale et des convulsions.
Ces anomalies ont été observées chez environ un quart des participants aux essais cliniques d’Eli Lilly sur le donanemab. Au moins cinq décès ont été signalés chez des patients ayant reçu du donanemab et présentant ce type d’anomalies, principalement dues à des hémorragies cérébrales.
Elie Lilly dit leurs essais sur le donanemab ont testé le médicament sur des patients plus difficiles à traiter que d’autres traitements étudiés à la même époque. Cela signifie que l’essai incluait des participants plus âgés ainsi que des personnes atteintes de un gène appelé APOE ε4 qui peut augmenter le risque de maladie d’Alzheimer ainsi que ces anomalies.
Près d’un participant sur dix ayant pris du donanemab a également présenté une réaction à la perfusion, contre 0,5 % des participants sous placebo. Les symptômes les plus courants étaient des frissons, des rougeurs cutanées, des nausées, un essoufflement, des maux de tête et des douleurs thoraciques.
Environ 3 % des participants traités par donanemab ont développé une hypersensibilité à la perfusion, dont 0,3 % ont eu une réaction allergique sévère.
