2024-01-17 15:35:24
CNN-
La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé une deuxième utilisation du premier médicament basé sur CRISPR, Casgevy, qui a été approuvé en décembre pour traiter la drépanocytose.
Ce traitement révolutionnaire peut désormais également être utilisé pour traiter la bêta-thalassémie transfusionnelle chez les personnes de 12 ans et plus. Comme la drépanocytose, la bêta-thalassémie est une maladie sanguine héréditaire.
La décision de la FDA était attendue, mais elle intervient environ deux mois avant la date limite d’action de l’agence, appelée date PDUFA.
Pour fabriquer Casgevy, les cellules souches d’une personne sont génétiquement modifiées à l’aide d’une technique d’édition génétique de précision appelée CRISPR/Cas9. Les cellules modifiées sont ensuite transplantées dans le corps, où elles se développent, se multiplient et augmentent la production d’hémoglobine, ce qui diminue les symptômes.
Le traitement coûte 2,2 millions de dollars pour la drépanocytose et la bêta-thalassémie.
« L’approbation d’aujourd’hui constitue une étape importante dans l’avancement d’une option de traitement supplémentaire pour les personnes atteintes de bêta-thalassémie, une maladie débilitante qui expose les individus à de nombreux problèmes de santé graves », a déclaré la Dre Nicole Verdun, directrice du Bureau des produits thérapeutiques. au sein du Centre d’évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA, dans un communiqué de presse.
La bêta-thalassémie est une maladie dans laquelle le corps ne produit pas suffisamment d’hémoglobine, la molécule qui transporte l’oxygène dans le sang. Cela rend une personne anémique, ce qui la fait se sentir faible, fatiguée et essoufflée. La bêta-thalassémie peut raccourcir la durée de vie d’une personne.
Dans le passé, elle était gérée par des transfusions sanguines fréquentes. Des transfusions répétées peuvent entraîner un autre problème appelé syndrome de surcharge en fer, qui doit ensuite être géré avec d’autres traitements.
Il y a au moins 1 200 personnes aux États-Unis atteintes de thalassémie suffisamment grave pour qu’elle doive être traitée par transfusion sanguine, selon Hôpital pour enfants de Boston.
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