La polypilule et l’accès aux médicaments : deux décennies et plus encore

Il y a eu deux jalons en 2023 pour la polypilule : l’un capital, l’autre qui donne à réfléchir. L’événement capital est l’inclusion, après plusieurs tentatives, des polypilules pour la prévention primaire et secondaire à haut risque des maladies cardiovasculaires dans la liste des médicaments essentiels de l’Organisation mondiale de la santé (OMS).1 Ceci est important car plus de 90% des personnes atteintes de maladies cardiovasculaires dans le monde ne reçoivent toujours pas les antiplaquettaires, les statines et les médicaments antihypertenseurs dont les preuves ont montré leur efficacité il y a plus de 30 ans.2 La disponibilité et l’abordabilité sont des défis particuliers dans les pays à revenu faible et intermédiaire, où vivent la plupart des personnes atteintes de maladies cardiovasculaires.23 Les maladies cardiovasculaires ont causé 393 millions d’années de vie en bonne santé perdues en 2019, soit 15 % de la charge mondiale totale de morbidité, contre 312 millions (12 % du total) 20 ans plus tôt.4 La plupart des décès prématurés peuvent être évités grâce à l’accès aux médicaments cardiovasculaires essentiels.5

Le deuxième point de repère est le 20e anniversaire des « papiers polypill » séminaux en Le BMJqui a porté le concept à l’attention générale.678 Dans une édition saluée par l’un des auteurs (RS) « comme la plus importante depuis 50 ans », l’usage était non seulement recommandé aux personnes atteintes de maladies vasculaires, mais aussi à toutes les personnes âgées de plus de 55 ans, avec l’objectif de réduire de plus de moitié les maladies cardiovasculaires. événements. C’est encore plus long depuis que la réunion de bienvenue de l’OMS a indiqué qu’il “pourrait prendre cinq ans ou plus” pour développer une combinaison aspirine, statine, tension artérielle pour aider à améliorer l’accès aux médicaments essentiels.9 Malheureusement, les essais cliniques ont pris beaucoup plus de temps que prévu car les subventions de recherche pour les essais ont été lentes à apparaître, petites et non coordonnées entre les pays. Néanmoins, les preuves étayent largement les estimations faites dans les articles originaux en termes de bénéfices du traitement articulaire avec de l’aspirine, des statines et de l’abaissement de la tension artérielle. dix11 et montre que la polypilule est plus efficace que le “traitement habituel”.dix Les effets secondaires sont conformes à ceux attendus des composants médicamenteux et largement dépassés par les bénéfices chez les patients à haut risque.dix

La principale raison pour laquelle le polypill n’est toujours pas largement disponible est l’échec du marché. Les ensembles actuels d’incitations du marché encouragent l’industrie à prendre des paris à haut risque de centaines de millions, voire de milliards de dollars pour lancer de nouvelles entités chimiques, qui sont inévitablement coûteuses et grèvent les budgets des systèmes de santé. Mais les entreprises sont peu incitées à investir des dizaines de millions de dollars à moindre risque pour développer des médicaments établis, même lorsque les avantages potentiels pour la santé publique sont énormes.12 Cela reste un enjeu majeur dans de nombreux domaines thérapeutiques. La défaillance du marché pour les maladies tropicales négligées est un problème bien connu, et la situation de la polypilule montre qu’elle existe également pour les maladies non transmissibles.

La polypilule a également révélé une ligne de faille en médecine, tant dans la pratique que dans la réglementation : où le parfait est l’ennemi du possible. Les experts en prescription ont critiqué les polypilules, s’en tenant fermement au concept selon lequel il existe un ensemble optimal de médicaments et de doses pour chaque personne, qui peut être déterminé et mis en œuvre de manière fiable. En pratique, la plupart des patients manquent entièrement de médicaments dans une ou plusieurs classes recommandées à long terme. Les régulateurs ont été tout aussi impraticables : la seule option d’approbation en Europe est toujours la « substitution » pour les personnes qui prennent déjà tous les composants médicamenteux aux mêmes doses. Cela définit un ensemble de personnes à la fois peu nombreuses et avec peu de besoins non satisfaits.

Malgré ces défis, certaines polypilules ont finalement été développées et lancées. Plusieurs ont été lancés en Inde, et grâce en grande partie au partenariat public-privé avec le Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares et Ferrer, une polypilule contenant du ramipril, de l’atorvastatine et de l’aspirine a été lancée dans 26 pays à travers le monde.dix Une demande d’inclusion d’associations à dose fixe dans la liste modèle OMS des médicaments essentiels pour la prévention primaire et secondaire à haut risque des maladies cardiovasculaires athérosclérotiques chez l’adulte résume les preuves qui étayent l’efficacité et l’innocuité de la polypilule.dix Pourtant, l’objectif de fournir des polypilules facilement disponibles et abordables dans les pays à revenu faible et intermédiaire est encore loin, même si l’inclusion dans la liste des médicaments essentiels de l’OMS pourrait faire une grande différence.

Plus largement, l’histoire de polypill fournit des leçons sur la façon dont nous priorisons et finançons le développement d’innovations abordables. Nous recommandons de recadrer les incitations pour que l’entreprise privée réalise des retours financiers acceptables sur les innovations importantes pour la santé publique sans avoir besoin de développer de nouvelles entités chimiques. Le financement public et le cofinancement public-privé devraient être augmentés pour la recherche translationnelle sur de meilleures utilisations des médicaments existants, en particulier ceux qui présentent les plus grands avantages pour la santé publique. Les cadres réglementaires peuvent être réformés pour réduire les obstacles inutiles aux médicaments réutilisés. Cela contribuerait à rendre ces traitements plus abordables et disponibles. Enfin, nous devons adopter une approche plus centrée sur le patient pour le développement et le remboursement des médicaments. Les patients finissent par payer directement ou indirectement le développement de la plupart des médicaments et devraient avoir davantage leur mot à dire dans les priorités de la recherche. Nous prévoyons que cela inclurait un développement beaucoup plus rapide de produits axés sur le patient tels que le polypill.

Avec la charge de morbidité et le coût des systèmes de santé qui augmentent, nous avons un besoin urgent de ces réformes. Nous ne devrions pas avoir à attendre 20 ans de plus pour que la polypilule et d’autres innovations peu coûteuses mais très efficaces soient plus largement disponibles.