2024-04-03 18:00:14
Un essai clinique humain pionnier a démontré l’efficacité potentielle d’une thérapie ciblée à base d’ARNm pour soulager les symptômes associés à un trouble métabolique rare appelé acidémie propionique. Publié dans ‘Nature“, l’analyse préliminaire de l’étude réalisée avec une technologie similaire à celle utilisée avec les vaccins covid, suggère que le Le traitement est non seulement sûr, mais promet également de remédier aux défauts enzymatiques sous-jacents associés à la condition.
L’acidémie propionique, qui touche environ 1 individu sur 150 000, est une maladie génétique caractérisée par des carences en enzymes nécessaires au métabolisme de certains composants protéiques et lipidiques. La prévalence à la naissance varie selon les pays.
Actuellement, il n’existe aucun médicament approuvé qui cible directement ces défauts enzymatiques, laissant aux patients des options de traitement limitées.
Dirigé par Stephanie Grünewald et son équipe au Hôpital pour enfants de Great Ormond Street et le Institut de Londres pour la santé infantile (Royaume-Uni), l’étude a évalué un agent thérapeutique à base d’ARNm appelé ARNm-3927 dans un essai clinique de phase 1/2 impliquant 16 patients âgés de 1 à 28 ans.
Parmi eux, 12 ont complété l’analyse préliminaire. La thérapie fonctionne en codant pour les sous-unités normales des enzymes affectées par l’acidémie propionique.
Les résultats sont prometteurs, puisque 70 % des patients connaissent une réduction des symptômes potentiellement mortels appelés événements de décompensation métabolique. Bien que certains effets indésirables liés au traitement, tels que fièvre, vomissements et diarrhée, aient été signalés, aucun n’a été considéré comme limitant la dose.
70 % des patients ont constaté une réduction des symptômes potentiellement mortels
Malgré les résultats, l’étude reconnaît ses limites, notamment la petite taille des échantillons et l’absence d’un groupe témoin, qui ont rendu les analyses statistiques difficiles à déterminer la signification des résultats.
Cependant, les auteurs soulignent que l’essai est en cours et que les résultats préliminaires fournissent des indications précoces sur les avantages cliniques potentiels de la thérapie à base d’ARNm pour l’acidémie propionique.
Cette évolution met en évidence la Potentiel transformateur de la technologie de l’ARNm non seulement pour lutter contre les maladies raresmais aussi pour révolutionner le paysage des interventions thérapeutiques, offrant de l’espoir aux patients et aux familles touchés par des maladies auparavant incurables.
À l’avenir, des recherches et des essais cliniques supplémentaires seront cruciaux pour valider et élargir ces résultats préliminaires prometteurs.
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