- Le développement de nouvelles thérapies géniques conçues pour traiter ou guérir une série de maladies connaît une croissance exponentielle.
- L’accès reste un problème, en particulier dans les pays à revenu faible et intermédiaire (PRITI) où la charge de morbidité est la plus élevée.
- Cinq experts cliniques des PRITI expliquent les mesures à prendre pour réaliser le potentiel des thérapies géniques à l’échelle mondiale.
Selon le Forum économique mondial, les pays à revenu faible et intermédiaire (PRFI) peuvent et doivent jouer un rôle de premier plan dans la détermination de l’avenir des technologies de santé les plus avancées au monde. Accélérer l’accès mondial aux thérapies géniques : études de cas de pays à revenu faible ou intermédiaire papier blanc.
La thérapie génique est à la pointe de la médecine moderne. En apportant des modifications précises au génome humain, ces technologies sophistiquées peuvent potentiellement conduire à des remèdes uniques à vie pour les maladies infectieuses et non transmissibles (par exemple, le VIH, la drépanocytose) qui affectent des dizaines de millions de personnes dans le monde, dont la plupart vivent dans les PRITI. Cependant, trop souvent, les avantages des technologies de santé avancées restent limités aux pays à revenu élevé (PRE), une réalité qui pourrait arriver aux thérapies géniques.
Le récit selon lequel les nouvelles technologies de la santé ne conviennent pas aux PRFM est une justification de longue date pour exclure une majorité du monde des avantages de la médecine moderne. Sans efforts concertés pour renforcer les capacités de thérapie génique dans les PRITI, la fracture sanitaire mondiale continuera de se creuser.
L’industrie de la thérapie génique en est à ses balbutiements, mais les premiers succès cliniques et le financement substantiel ont généré un énorme élan. C’est le moment idéal pour les PRITI d’entrer sur le marché mondial, en donnant la priorité aux besoins des communautés supportant les charges de morbidité les plus élevées.
Nous avons demandé à cinq chercheurs cliniciens des PRITI, qui sont tous co-auteurs du récent livre blanc, quelles innovations sur le terrain et quels changements au niveau politique doivent se produire pour que la thérapie génique ait un impact réel sur la santé mondiale.
« Effectuer de la R&D là où les maladies cibles sont répandues »
Dr Cissy Kityo Mutuluza, directeur exécutif, Joint Clinical Research Centre, Ouganda
Bien que la thérapie génique ait le potentiel de traiter ou même de guérir les maladies et les infections qui limitent la vie, le plein impact ne sera réalisé que si nous l’offrons au bénéfice de tous, au lieu d’alimenter davantage les inégalités en matière de santé entre et au sein des pays.
Une première étape essentielle pour maximiser l’impact mondial des thérapies géniques consiste à renforcer les capacités de recherche et développement (R&D) dans les PRITI. La R&D actuelle en thérapie génique a principalement exclu les PRFI, au lieu de centrer les travaux précliniques et cliniques sur les HIC. La R&D en thérapie génique doit être effectuée dans les régions où les maladies cibles sont répandues pour garantir que ces thérapies sont sûres et efficaces pour ces populations. Les technologies de fabrication et les infrastructures de soins de santé, qui sont les facteurs de coût des produits de thérapie génique dans les HIC, doivent être remplacées par des plateformes et des flux de travail innovants et simplifiés qui réduisent les coûts et sont fonctionnels et rentables au sein des systèmes de santé des PRFM.
En ce qui concerne la politique et la réglementation, chaque pays doit établir des cadres de thérapie génique qui permettent la R&D. La construction de tels cadres devrait être guidée par les recommandations de l’Organisation mondiale de la santé, mettant l’accent sur la sécurité, l’efficacité et l’éthique.
La sensibilisation communautaire est un élément essentiel des interventions efficaces en santé mondiale. L’acceptabilité du traitement est essentielle pour les futurs essais cliniques, il est donc important que les scientifiques et les cliniciens soient clairs sur les risques et les avantages des thérapies géniques. Les activités de communication et d’éducation doivent être rendues accessibles à un large éventail de parties prenantes. Les technologies de thérapie génique et d’édition de gènes sont complexes et il peut être difficile pour le public de comprendre leurs éventuels avantages ou effets secondaires. Cependant, le soutien des patients et du public est essentiel pour l’adoption réussie de toute nouvelle technologie.
« Tirer parti des infrastructures et des politiques pandémiques »
Professeur Johnny Mahlangu, Université du Witwatersrand, Afrique du Sud
La pandémie de COVID-19 en cours accélère l’innovation, la mise en œuvre et l’acceptation des thérapies moléculaires (par exemple, les vaccins à ARNm) dans le monde. En conséquence, il existe un intérêt croissant pour le développement d’interventions moléculaires pour de nombreuses autres conditions, telles que les thérapies géniques pour les maladies génétiques. L’exploitation stratégique de l’infrastructure en cours de développement pour la thérapie moléculaire sera essentielle pour la fabrication, les tests et la fourniture de thérapies géniques dans divers contextes. Trois domaines critiques à prendre en considération comprennent :
- Réorienter l’infrastructure de fabrication développée pendant la pandémie pour produire des thérapies géniques. Cette approche réduira les coûts et accélérera la mise en œuvre en maximisant l’utilisation des installations et de la main-d’œuvre existantes.
- Étendre les politiques nationales actuelles régissant les thérapies moléculaires, qui se sont rapidement développées pendant la pandémie de COVID-19, pour inclure les thérapies géniques. Là où les politiques de thérapie génique n’existent pas, les gouvernements devraient créer des voies accélérées pour évaluer et approuver efficacement ces médicaments avancés.
- Éduquer les patients, les prestataires de soins de santé et les bailleurs de fonds sur la valeur et l’impact du traitement des maladies génétiques à vie avec des thérapies géniques. Cette formation devrait inclure le perfectionnement des prestataires de soins de santé afin qu’ils se familiarisent avec les processus spécifiques à la thérapie génique, y compris la manipulation sûre des produits, la perfusion du traitement et la surveillance des patients après la procédure.
L’application de la « médecine de précision » pour sauver et améliorer des vies repose sur des données de bonne qualité et facilement accessibles sur tout, de notre ADN au mode de vie et aux facteurs environnementaux. À l’opposé d’un système de santé unique, il possède un vaste potentiel inexploité pour transformer le traitement et la prédiction des maladies rares et des maladies en général.
Mais il n’existe pas de cadre de gouvernance mondiale pour ces données ni de portail de données commun. Il s’agit d’un problème qui contribue au décès prématuré de centaines de millions de patients atteints de maladies rares dans le monde.
L’initiative Breaking Barriers to Health Data Governance du Forum économique mondial se concentre sur la création, le test et le développement d’un cadre pour soutenir un accès efficace et responsable – au-delà des frontières – aux données de santé sensibles pour le traitement et le diagnostic des maladies rares.
Les données seront partagées via un « système de données fédérées » : une approche décentralisée qui permet à différentes institutions d’accéder aux données des autres sans que ces données ne quittent jamais l’organisation d’où elles proviennent. Cela se fait via une interface de programmation d’application et établit un équilibre entre la simple mise en commun des données (posant des problèmes de sécurité) et la limitation complète de l’accès.
Le projet est une collaboration entre des entités du Royaume-Uni (Genomics England), d’Australie (Australian Genomics Health Alliance), du Canada (Genomics4RD) et des États-Unis (Intermountain Healthcare).
“Localiser la fabrication pour réduire les coûts”
Professeur Vikram Mathews, Christian Medical College, Vellore, Inde
La thérapie génique est en passe de révolutionner les soins médicaux pour plusieurs conditions. L’espoir est que la thérapie génique sera une intervention thérapeutique curative ponctuelle pour des maladies allant des hémoglobinopathies héréditaires, telles que la drépanocytose et la thalassémie, aux maladies acquises telles que le VIH.
L’un des principaux défis limitant l’accès à ces thérapies salvatrices est leur coût astronomique, les rendant inaccessibles même dans les pays développés d’où sont issues la plupart des thérapies géniques. En raison des défis économiques, il existe souvent un décalage entre les régions du monde où se déroulent le développement et la recherche clinique et les régions du monde où l’incidence de la maladie cible est la plus élevée. Des exemples classiques de ceux-ci sont la drépanocytose et le VIH – avec les taux d’incidence les plus élevés en Afrique.
Déplacer la fabrication des produits de thérapie génique vers les régions locales et les « lieux de soins » (au sein des hôpitaux) sont des stratégies qui peuvent à la fois réduire considérablement le coût de ces produits et améliorer l’accessibilité. De plus, les approches actuelles de thérapie génique utilisent des ex vivo procédures qui nécessitent le retrait des cellules d’un patient de son corps. Au lieu de cela, les chercheurs doivent développer de nouvelles in vivo méthodes qui simplifient la procédure à une seule injection directement dans le patient, économisant du temps et de l’argent.
“Approche multiniveaux du renforcement de la recherche”
Professeur Julie Makani, Muhimbili University of Health and Allied Sciences, Tanzanie
Pour que la thérapie génique ait un impact sur la santé mondiale, des changements dans l’innovation et les politiques doivent se produire à plusieurs niveaux : individuel, institutionnel, national, continental et mondial.
Au niveau individuel, les patients et le personnel sont les principaux points focaux. Adopter une approche centrée sur le patient garantira que la communauté est impliquée dans la recherche et aura son mot à dire sur la réception d’une intervention de santé particulière lorsqu’elle sera disponible. Pour le personnel travaillant dans des domaines pertinents à la thérapie génique, y compris les soins de santé, la recherche et l’éducation, il est nécessaire d’accroître les connaissances et de changer les perspectives concernant les progrès et les réalisations réalisés dans le domaine de la thérapie génique.
Aux niveaux national, continental et mondial, la recherche en génomique est catalysée par des partenariats stratégiques et se déroule souvent dans des centres d’excellence (CoE). De nombreux pays d’Afrique ont mis en place des CdE dans des établissements universitaires, qui intègrent des programmes de santé et de sciences. Ces environnements innovants aident à maximiser les ressources (physiques et humaines) et fournissent des cadres qui facilitent la recherche et la traduction des résultats de la recherche en interventions sanitaires à effectuer simultanément, dans la population et la région géographique appropriées.
Au niveau politique, les investissements dans la santé mondiale et la recherche en thérapie génique doivent changer. Cela peut se faire de trois manières : investissement direct dans des institutions en Afrique ; augmentation du niveau d’investissement grâce à des partenariats de financement; et la reconnaissance que la durée de l’investissement doit être plus longue que les cycles de financement normaux de trois à cinq ans.
“Harmoniser la réglementation entre les pays”
Professeur Suradej Hongeng, Université Mahidol, Thaïlande
La thérapie génique a fait l’objet d’une attention mondiale au cours des dernières années, une reconnaissance qui ne cesse de croître à chaque nouveau succès clinique. Le domaine est en constante évolution, avec des innovations perturbatrices dans les secteurs public et privé. Cependant, l’accès à ces traitements vitaux reste limité en raison d’un certain nombre de défis techniques et politiques.
Premièrement, les chercheurs doivent continuer à développer des moyens rentables d’administrer des thérapies géniques aux patients, un domaine de R&D où le secteur privé peut jouer un rôle important. Pourtant, de nombreux PRITI ont des écosystèmes faibles pour soutenir l’émergence de nouvelles entreprises ou inciter des collaborations avec des entreprises multinationales. Une plus forte implication du secteur privé sera essentielle pour la pénétration des marchés émergents.
Deuxièmement, la nature unique de ces traitements personnalisés les rend difficiles à réglementer dans les cadres traditionnels, ce qui signifie que les agences doivent mettre à jour les politiques et réglementations en vigueur. Au fur et à mesure que la réglementation évolue, elle doit également converger avec les cadres des autres pays. Cela permettra aux entreprises de naviguer plus facilement dans les réglementations et d’interagir avec les agences lors de la réalisation d’essais cliniques ou de l’introduction d’une thérapie sur plusieurs marchés.
