2024-08-29 21:15:00
L’idée de réparer des gènes défectueux par des gènes sains est très prometteuse. Mais un obstacle majeur a été de trouver un moyen sûr et efficace de transmettre ces gènes.
Des chercheurs de la faculté de médecine John A. Burns (JABSOM) de l’Université d’Hawaï ont réalisé une percée significative dans la technologie d’édition génétique. Leur nouvelle méthode offre un moyen plus rapide, plus sûr et plus efficace d’introduire des gènes sains dans le corps, ce qui pourrait conduire à des traitements pour des centaines de maladies.
Les méthodes actuelles peuvent corriger des erreurs dans les gènes, mais elles peuvent également causer des dommages indésirables en créant des cassures dans l’ADN. De plus, ils sont difficiles à insérer dans de grandes quantités de matériel génétique, comme des gènes entiers. La nouvelle technique, développée par l’Institut de recherche sur la biogenèse et le Département de biologie cellulaire et moléculaire du JABSOM, répond à ces limites. Ils ont utilisé l’évolution en laboratoire pour générer une nouvelle intégrase superactive capable d’insérer des gènes thérapeutiques dans le génome avec une efficacité record.
Les implications de cette recherche vont au-delà de la thérapie génique. La capacité d’insérer efficacement de gros fragments d’ADN a des applications dans d’autres domaines de la médecine. Lorsque des lignées cellulaires sont créées pour produire des protéines thérapeutiques, le gène qui code pour la protéine est généralement inséré de manière aléatoire dans le génome et est rarement placé à un emplacement du génome propice à la production. Trouver une cellule avec le gène correctement inséré et produire la protéine souhaitée peut prendre plusieurs mois.
La nouvelle technique crée un tas d’aiguilles et envoie le gène directement à l’emplacement souhaité, accélérant ainsi considérablement le processus de développement.
L’équipe étudie comment cette technique pourrait accélérer le développement et la fabrication de produits biologiques et de thérapies avancées telles que les anticorps. Actuellement, trouver la bonne lignée cellulaire pour une production efficace peut prendre beaucoup de temps. Cependant, le nouvel outil d’ingénierie génomique peut réduire le temps de développement des lignées cellulaires et accélérer la fabrication de thérapies vitales.
Cette recherche a été publiée dans la revue Nucleic Acids Research.
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