Newswise — WASHINGTON (8 mars 2023) —La dermatomyosite juvénile, une maladie auto-immune systémique rare mais souvent grave et chronique, comprend un grand nombre de patients résistants au traitement, nécessitant un traitement immunosuppresseur à long terme. Une petite étude ouverte publiée dans Arthrite et rhumatologie semble prometteur en utilisant une thérapie biologique ciblée appelée abatacept pour traiter ces patients.
Dans l’essai de 24 semaines, dix patients atteints de dermatomyosite juvénile âgés de 7 ans ou plus avec une activité modérée de la maladie qui ont tous reçu un traitement par l’abatacept ont présenté des améliorations significatives de leur force musculaire, de leur fonction physique, de leur endurance et des éruptions cutanées, ainsi que de la quantité de muscle. inflammation à l’IRM. De plus, les patients ont pu réduire la dose quotidienne de corticostéroïdes au cours de l’essai, a déclaré Rodolfo V. Curiel, MD, chercheur principal de l’étude et professeur agrégé de médecine à la George Washington University School of Medicine & Health Sciences.
“Cette étude apporte une contribution importante au domaine de la dermatomyosite juvénile”, a déclaré Curiel. « Les patients résistants au traitement nécessitent un traitement immunosuppresseur à long terme avec des glucocorticoïdes, du méthotrexate et d’autres médicaments. Cet essai clinique de 24 semaines suggère que l’abatacept peut être bénéfique et une option potentiellement sûre pour la dermatomyosite juvénile réfractaire.
Curiel dit que l’étude est le premier essai clinique mené pour évaluer l’innocuité et l’efficacité de l’abatacept chez ces patients. Une étude plus approfondie doit être menée pour vérifier les résultats de cette petite étude pilote, dit-il.
« Il s’agit d’une percée pour la dermatomyosite juvénile. La majorité de ces patients réfractaires au traitement se sont améliorés au moins modérément dans les mesures cliniques de l’activité de la maladie, ainsi que dans deux mesures objectives en aveugle, les gènes d’interféron et les marqueurs protéiques, reflétant la régulation négative d’une voie de signalisation clé des cytokines dans le JDM et l’inflammation musculaire à l’IRM. Ces données renforcent les résultats de l’essai et la promesse de l’abatacept pour le JDM, bien que d’autres études soient nécessaires. » a déclaré Lisa G. Rider, MD, chef du groupe d’auto-immunité environnementale, Institut national des sciences de la santé environnementale, NIH à Bethesda, Maryland, et professeur clinique de médecine à la faculté de médecine et des sciences de la santé de l’Université George Washington.
Le papier, “Amélioration de l’activité de la maladie dans la dermatomyosite juvénile réfractaire après traitement par l’abatacept” a été publié en ligne dans Arthrite et rhumatologie.
L’étude a été soutenue par Bristol Myers Squibb, Cure Juvenile Myositis Foundation et les GW Medical Faculty Associates. De plus, l’Institut national des sciences de la santé environnementale et l’Institut national de l’arthrite et des maladies musculosquelettiques et cutanées, qui font partie des National Institutes of Health, ont soutenu une partie de la recherche.
