la thérapie ralentit le déclin cognitif et fonctionnel

Chez les personnes avec Maladie d’Alzheimer amyloïde-positive symptomatique précoce traitée par donanemab, le déclin cognitif et fonctionnel ont un ralentissement significatif. Ils sont les résultats de étude de phase 3 (Trailblazer-Alz 2) – explique une note publiée aujourd’hui par le Farmaceutica Lilly – partagée lors de l’édition 2023 de la conférence internationale de l’Alzheimer’s Association (Aaic) en cours à Amsterdam, et publiée simultanément dans le ‘Journal of the American Medical Association’ (Jama).

Ces résultats “donnent de l’espoir aux personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer qui ont un besoin urgent de nouvelles options de traitement”, a déclaré Huzur Devletsah, président et chef de la direction du Lilly Italy Hub. “Il s’agit de la première étude de phase 3 dans laquelle une thérapie modifiant la progression reproduit la résultats cliniques positifs observés dans une étude précédente. S’il est approuvé, nous pensons que le donanemab pourrait apporter aux personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer des avantages cliniquement significatifs, ainsi que la possibilité de terminer leur traitement dès 6 mois après l’élimination de la “plaque amyloïde”. Dans un écosystème de soins de santé déjà complexe pour la maladie d’Alzheimer, nous devons continuer à supprimer tous les obstacles à l’accès au diagnostic et à la thérapie ciblant l’amyloïde.

Lilly avait précédemment annoncé que le donanemab avait atteint son critère d’évaluation principal et tous les critères d’évaluation cognitifs et fonctionnels secondaires dans son essai clinique de phase 3. Le trimestre dernier, l’Agence américaine des médicaments (FDA) a déposé une demande d’approbation pour le traitement des personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer symptomatique précoce amyloïde positive (trouble cognitif léger ou démence légère), quel que soit leur niveau de tau de base. La décision est attendue d’ici la fin de l’année. Les soumissions à d’autres autorités de réglementation du monde entier sont actuellement en cours, dont la plupart seront terminées d’ici la fin de l’année.

Dans l’étude Trailblazer-Alz 2, les participants ont été stratifiés en fonction de leur niveau de tau, un biomarqueur prédictif de la progression de la maladie, dans un bras tau faible à moyen (parfois appelé tau intermédiaire) ou un bras tau élevé, qui représentait une maladie pathologique ultérieure. stade de progression de la maladie. Tous les participants ont ensuite été évalués sur 18 mois, à l’aide d’échelles qui mesurent à la fois les capacités cognitives et fonctionnelles, y compris l’échelle d’évaluation de la maladie d’Alzheimer intégrée (iAdrs) et l’évaluation clinique de la démence-somme des cases (Cdr-Sb).

Le donanemab a considérablement réduit les niveaux de plaque amyloïdequel que soit le stade de la maladie au départ avec une valeur moyenne de 84 % à 18 mois, contre une diminution de 1 % pour les participants sous placebo. Les résultats montrent que près de la moitié des participants traités au stade précoce de la maladie n’ont montré aucune progression clinique à un an. D’autres analyses de sous-population ont montré qu’un traitement plus tôt dans la maladie avait un bénéfice encore plus grand, avec un déclin 60% plus lent que le placebo. De plus, l’effet du traitement a continué d’augmenter par rapport au placebo tout au long de l’étude, même si de nombreux participants ont terminé le traitement de 6 ou 12 mois, soutenant le dosage à durée limitée.

“Ces résultats démontrent que diagnostiquer et traiter les personnes plus tôt au cours de la maladie d’Alzheimer peut conduire à un bénéfice clinique pertinent – souligne Alessandro Padovani, président de la Société italienne de neurologie et directeur de l’Institut de neurologie clinique de la Spedali Civili di Brescia – Le retard dans la progression de la maladie au cours de l’essai est important et peut donner aux gens plus de temps pour faire les choses qui comptent pour eux. passer du temps avec la famille : ils veulent se sentir eux-mêmes plus longtemps. Les résultats de cette étude – conclut Padovani – renforcent la nécessité de diagnostiquer et de traiter la maladie plus tôt qu’aujourd’hui”.