De nouvelles lignées cellulaires feront progresser l’étude des maladies cardiaques génétiques courantes.
SEATTLE, 4 juin 2024 /PRNewswire/ — Le Institut Allen pour la science cellulaire a dévoilé un ensemble d’outils pour accélérer la recherche sur la cardiomyopathie hypertrophique (CMH), la maladie cardiaque génétique la plus courante dans le monde : six nouvelles collections de lignées cellulaireschacun portant une mutation différente associée à l’HCM.
L’HCM est principalement causée par des mutations qui épaississent le muscle cardiaque et, dans de rares cas, entraînent une insuffisance cardiaque et un arrêt cardiaque. Les nouvelles collections de lignées cellulaires aideront les scientifiques à étudier l’impact de mutations spécifiques de la myosine, une protéine qui alimente les contractions cardiaques, sur la fonction cardiaque.
Six nouvelles lignées cellulaires, chacune porteuse d’une mutation différente, visent à aider les chercheurs à trouver de nouveaux traitements et thérapies
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L’Institut a également publié des collections de lignées cellulaires ciblant les troubles des muscles squelettiques, en particulier ceux liés à une mutation de la myosine, et les laminopathies, maladies rares causées par des mutations dans les protéines qui maintiennent le noyau d’une cellule.
“Fournir aux chercheurs ces outils robustes ouvre la voie à la découverte de nouveaux traitements et à la compréhension de la progression de la maladie”, a déclaré Ru Gunawardane, Ph.D., directeur exécutif de l’Allen Institute for Cell Science. “Ces lignées cellulaires constituent un pont parfait entre notre expertise et les efforts des scientifiques de premier plan pour lutter contre la maladie.”
Outils d’édition génétique
Le Catalogue de cellules AllenLes dernières offres de sont connues sous le nom de cellules souches pluripotentes induites par l’homme. Ce sont des cellules cutanées qui ont été reprogrammées sous leur forme de cellules souches. Grâce à la technologie CRISPR/Cas9, les scientifiques de l’Allen Institute ont introduit dans ces cellules des mutations associées à la maladie ainsi que des étiquettes fluorescentes qui éclairent les structures qui entraînent les contractions cardiaques. Les chercheurs peuvent utiliser ces cellules pour générer des cellules du muscle cardiaque, fournissant ainsi un modèle dynamique pour étudier la biomécanique complexe des maladies cardiaques.
Le développement des outils HCM a offert l’opportunité d’essayer une nouvelle technique : la modification de paires de bases uniques d’ADN. La combinaison de ces méthodes d’édition génétique a permis aux scientifiques de l’Allen Institute de créer rapidement une série de lignées cellulaires spécifiques à une maladie, a déclaré Brock Roberts, Ph.D., scientifique à l’Institut Allen. “C’est le début d’une ère différente dans le domaine de la santé humaine, où les scalpels et les instruments chirurgicaux sont devenus moléculaires”, a-t-il déclaré. “Nous sommes encore loin de le faire régulièrement chez les patients, mais c’était une opportunité passionnante d’entrer dans les premières étapes de la recherche sur une cellule humaine.”
S’associer en laboratoire pour progresser en clinique
La publication aujourd’hui des lignées cellulaires HCM est le fruit d’une collaboration entre des scientifiques de l’Université de Washington ; Stanford ; et l’Université de Californie à Santa Barbara. Leur objectif était d’explorer pourquoi les mutations liées à l’HCM provoquent des symptômes variables chez les patients : certains présentent peu ou pas de symptômes, tandis que d’autres, même au sein d’une même famille, souffrent d’une maladie grave. L’équipe s’est tournée vers l’Allen Institute for Cell Science, qui a mis à profit sa décennie d’expérience dans la création de lignées de cellules souches génétiquement modifiées pour générer une suite robuste de cellules pouvant être utilisées pour cette recherche sensible.
“En travaillant avec l’Allen Institute for Cell Science, nous savions que nous obtiendrions des cellules souches de haute qualité”, a déclaré le chercheur de l’Université de Stanford. Daniel BernsteinMD, “Si nous avions fait cela nous-mêmes, cela nous aurait pris plusieurs années et aurait été extrêmement coûteux, et cela aurait englouti une grande partie du budget de la subvention que nous avions obtenue du NIH.”
Les lignées cellulaires servent de plate-forme pour étudier les mutations de la myosine aux niveaux moléculaire, cellulaire et tissulaire, offrant ainsi une compréhension globale de leur impact sur la fonction cardiaque. La première des chercheurs étude a confirmé qu’une mutation rare spécifique provoque une fonction cardiaque anormale à tous les niveaux biologiques, contrecarrant le scepticisme antérieur quant à sa signification clinique. “Pouvoir étudier cela dans l’assiette était vraiment important parce que certains cardiologues commençaient à douter que cette mutation soit réellement à l’origine de la maladie”, a déclaré Bernstein, l’auteur principal de l’étude.
Les lignées cellulaires offrent également la possibilité d’observer l’évolution de la maladie au fil du temps, révélant potentiellement des phases critiques au cours desquelles des interventions ciblées pourraient modifier ou arrêter sa progression. “La plupart des études que nous effectuons sur les tissus humains se situent au stade terminal de la maladie”, a déclaré Michael Regnier, Ph.D., professeur de bio-ingénierie à l’Université de Washington impliqué dans l’étude. “Mais ce que nous voulons vraiment savoir, c’est : comment la maladie se déclenche et comment progresse-t-elle au fil du temps ? Ces lignées cellulaires nous permettent de le faire.”
« Une ressource inestimable »
Les versions d’aujourd’hui présentent les premières lignées cellulaires spécifiques à une maladie dans le catalogue de cellules Allen, avec, espérons-le, d’autres à venir, a déclaré Jacqueline Smith, MS, associé de recherche principal. “En tant qu’institut, nous nous sommes vraiment concentrés sur le fonctionnement des cellules normales”, a déclaré Smith. “Maintenant, nous les explorons dans un état pathologique pour approfondir notre compréhension de ces conditions génétiques et, espérons-le, conduire à de nouveaux traitements.”
“Les études sur les cardiomyocytes dérivés des lignées cellulaires de l’Allen Institute for Cell Science nous permettent de comprendre comment ces changements moléculaires se manifestent aux niveaux sarcomérique et cellulaire”, a déclaré Kathleen Ruppel, MD, Ph.D., cardiologue pédiatrique et chercheur à l’Université de Stanford. “Ces lignes constituent une ressource inestimable pour la communauté du muscle cardiaque et mèneront à des informations importantes sur la cardiomyopathie hypertrophique.”
À propos de l’Institut Allen
L’Allen Institute est une organisation de recherche indépendante à but non lucratif de type 501(c)(3) fondée par le philanthrope et visionnaire feu Paul G. Allen. L’Institut Allen se consacre à répondre à certaines des plus grandes questions en matière de biosciences et à accélérer la recherche dans le monde entier. L’Institut est un leader reconnu dans la recherche à grande échelle et s’engage en faveur d’un modèle scientifique ouvert. Ses instituts et programmes de recherche comprennent l’Allen Institute for Brain Science, lancé en 2003 ; l’Allen Institute for Cell Science, lancé en 2014 ; l’Allen Institute for Immunology, lancé en 2018 ; et l’Allen Institute for Neural Dynamics, lancé en 2021. En 2016, l’Allen Institute a élargi sa portée avec le lancement du Paul G. Allen Frontiers Group, qui identifie les pionniers avec de nouvelles idées pour repousser les frontières de la connaissance et rendre le monde meilleur. . Pour plus d’informations, visitez alleninstitute.org.
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SOURCE Institut Allen
2024-06-04 15:00:00
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