Le Dr Max Parmar détaille l’utilité des modèles d’essai MAMS

Max Parmar, professeur de statistiques médicales et d’épidémiologie, directeur des essais cliniques du MRC et de l’Institut des essais cliniques et de la méthodologie de l’University College de Londres, a expliqué les avantages que les essais multibras en plusieurs étapes peuvent apporter aux cliniciens et au bien-être des patients. Parmar a parlé de ces modèles lors de sa session concernant des conceptions d’essais plus intelligentes lors du congrès 2023 de la Société européenne d’oncologie médicale.

Cette transcription a été légèrement modifiée pour plus de clarté.

Transcription

Pouvez-vous donner un aperçu de la signification clinique et des implications des essais multi-bras en plusieurs étapes ?

La base de ce genre d’idée est que notre rythme de progression dans de nombreux cancers, en fait dans de nombreuses maladies, est tout simplement trop lent. Et souvent, c’est parce que nous ne montrons pas au stade de la phase 3 que la nouvelle intervention est meilleure que notre groupe standard ou témoin actuel. Et le problème est qu’il nous faut beaucoup de temps pour en arriver là et le démontrer, et après de très nombreuses années, et souvent des centaines de millions de livres d’investissement, nous constatons que nous n’avons fait aucun progrès. Nous devons accélérer la façon dont nous évaluons les interventions, et trouver plus efficacement celles qui fonctionnent et rejeter celles qui ne fonctionnent pas. Ainsi, l’idée de l’essai multi-bras en plusieurs étapes est de comparer plutôt qu’une seule nouvelle intervention au contrôle ou à un groupe standard, d’en avoir plusieurs. Et pas simplement en ajouter un certain nombre, mais à différentes étapes au cours de ce projet, pour ajouter de nouvelles interventions à comparer et abandonner les interventions qui ne semblent pas suffisamment prometteuses et qui sont susceptibles de montrer une amélioration des résultats.

Un exemple en est celui que je vais donner sur le cancer de la prostate, que nous réalisons depuis maintenant 18 ans sous la forme d’un protocole unique et d’un projet unique dans lequel nous avons comparé 10 interventions contre contrôle. Nous avons montré que 4 d’entre eux étaient meilleurs que le contrôle et, par conséquent, amélioraient les résultats pour les hommes atteints d’un cancer de la prostate métastatique pour une survie médiane de 3 ans à une survie médiane maintenant de 7 ans, ce qui représente plus du double de la survie médiane. survie. Si vous pensez à une autre façon dont nous aurions pu évaluer l’ensemble de ces 10 interventions au cours de cette période, il nous aurait fallu une génération pour le faire. Nous l’avons fait en 18 ans.

Selon vous, quels problèmes médicaux ou scientifiques bénéficient le plus de ces conceptions ?

Je pense qu’une priorité pour ce type de désirs concerne les maladies pour lesquelles nous avons fait peu ou pas de progrès depuis de nombreuses décennies. Donc un exemple c’était le cancer de la prostate, quand on a commencé, on n’avait fait aucun progrès dans le traitement du cancer de la prostate depuis 40 ans, on avait le même traitement depuis 40 ans, et les hommes mouraient en moyenne 3 ans après leur diagnostic. de maladie métastatique. C’est juste un terrible réquisitoire quant à l’endroit où nous en sommes arrivés ; bien sûr, cette position a changé maintenant.

De même, les domaines dans lesquels nous avons fait peu ou pas de progrès depuis de très nombreuses décennies sont mûrs pour cette conception simple. Les exemples incluent les maladies neurodégénératives, pour lesquelles nous savons qu’il existe très, très peu d’agents modificateurs de la maladie dans des maladies comme la maladie des motoneurones, la maladie de Parkinson, la maladie d’Alzheimer et la sclérose en plaques progressive. Nous avons fait peu ou pas de progrès dans ces domaines depuis des décennies. Nous devons donc changer notre façon d’évaluer les choses. De même, en matière de cancer, et spécifiquement visés par ce Congrès, il existe un certain nombre de cancers pour lesquels nous avons fait peu ou pas de progrès depuis de nombreuses décennies : le cancer du pancréas, pas beaucoup de progrès ; cancer de l’œsophage, pas beaucoup de progrès. Nous devons donc vraiment changer la donne dans ces domaines.