Le médicament de Parkinson pourrait ralentir la SLA

Et médicament utilisé contre la maladie de Parkinson est sûr de traiter les patients avec sclérose latérale amyotrophique (SLA) et a retardé la progression de la maladie pendant une moyenne de 27,9 semaines dans un petit essai clinique, bien que des tests supplémentaires soient nécessaires pour confirmer son efficacité.

La SLA est une maladie mortelle des motoneurones qui fait que les gens perdent progressivement le contrôle de leurs muscles. Il n’y a pas de remède et les traitements actuels se concentrent sur la réduction des symptômes et la fourniture de soins de soutien.

Une étude japonaise publiée aujourd’hui par Cell Stem Cell a testé le médicament ropinirole dans un essai clinique avec des patients atteints de SLA sporadique, c’est-à-dire non familiale. L’auteur principal Hideyuki Okano de l’Université de Tokyo Keio a déclaré que cet essai a montré que le médicament est sans danger pour les patients SLA et qu’il “a potentiellement un effet thérapeutique, mais pour confirmer son efficacité” d’autres études sont nécessaires, prévoit donc un essai de phase 3 “en le futur proche.”

L’essai a recruté 20 patients atteints de SLA qui ne portaient pas de gènes prédisposant à la maladie et, en moyenne, avaient été diagnostiqués depuis 20 mois. Certaines personnes ont mieux réagi au médicament que d’autres, et bien que les raisons ne soient pas claires, les chercheurs pensent que cela est probablement dû à des différences génétiques qu’ils espèrent identifier dans de futures études.

L’essai était en double aveugle pendant les 24 premières semaines, ce qui signifie que ni les patients ni les médecins ne savaient qui recevait du ropinirole et qui recevait un placebo. Pendant encore 24 semaines, le médicament a été administré à tous les patients qui souhaitaient continuer.

Maintenir une activité quotidienne

Beaucoup ont abandonné l’essai, en partie à cause de la pandémie de covid, de sorte que seuls 7 des 13 patients traités par ropinirole et 1 sur 7 avec un placebo suivi du médicament ont été suivis tout au long de l’année. L’équipe a noté qu’aucun patient n’avait abandonné l’essai clinique pour des raisons de sécurité des médicaments.

Pour déterminer si le médicament était efficace pour ralentir la progression de la SLA, une série de mesures ont été surveillées pendant l’essai et quatre semaines après la fin du traitement. L’équipe a découvert que le ropinirole “montre une promesse thérapeutique” chez les patients SLA pour les aider à maintenir une activité quotidienne et une force musculaire”, a déclaré un autre des signataires de l’étude, Satoru Morimoto, de la même université.

Les patients qui ont reçu du ropinirole pendant les deux phases de l’essai étaient plus actifs physiquement que ceux du groupe placebo et ont montré des taux de déclin plus lents de la mobilité, de la force musculaire et de la fonction pulmonaire, et étaient plus susceptibles de survivre. Les avantages du ropinirole par rapport au placebo sont devenus de plus en plus prononcés au fur et à mesure que l’essai progressait.

Quant aux personnes du groupe placebo qui ont commencé à prendre le médicament au milieu de l’essai, elles n’ont pas connu ces améliorations, “ce qui suggère que le traitement au ropinirole ne peut être utile que s’il est commencé plus tôt et administré pendant une période plus longue”. explique la publication dans un communiqué.

Cellules mères

Les chercheurs ont étudié les mécanismes sous-jacents aux effets du ropinirole et recherché des marqueurs moléculaires de la maladie. Pour ce faire, ils ont généré des cellules souches pluripotentes induites à partir du sang des patients et les ont transformées en motoneurones en laboratoire. “Nous avons trouvé une corrélation très frappante entre la réponse clinique d’un patient et sa réponse motoneurone in vitro”, a déclaré Morimoto.

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Les patients dont les motoneurones ont répondu de manière robuste au ropinirole “in vitro” ont eu une progression clinique de la maladie beaucoup plus lente avec le traitement, tandis que ceux qui ont répondu de manière sous-optimale ont montré une progression plus rapide de la maladie malgré la prise du médicament. .

Cette méthode de culture et de dosage des motoneurones à partir de cellules souches pltipotentes induites par le patient pourrait être utilisée en clinique pour prédire l’efficacité du médicament chez un patient donné, suggère l’équipe.