Le myélome multiple, une thérapie à base d’ARN à l’étude

Partant de la véritable révolution médico-scientifique dont elles ont été les protagonistes lors du développement des premiers vaccins contre le Covid-19, les technologies à base d’ARN continuent d’être au centre de divers secteurs de la recherche médicale. La tentative la plus récente concerne leur application possible dans le développement de nouvelles thérapies contre le myélome multiple, une tumeur plutôt rare qui se développe à partir de cellules présentes dans la moelle osseuse. Les résultats de la studio en question, posté sur Sciences avancées et menées sur des cellules cultivées en laboratoire et sur des modèles animaux, semblent prometteuses. Voyons ce que c’est.

Le gène CKAP5

“Il existe de nombreux traitements possibles pour cette pathologie, mais après une certaine période d’amélioration, la plupart des patients développent une résistance au traitement et la maladie rechute encore plus agressivement”, explique Dana Tarab-Ravski, premier auteur de l’étude. “Pour cette raison, il existe un besoin constant de développer de nouvelles thérapies pour le myélome multiple.”

Dans ce but, les auteurs de l’étude ont identifié une cible possible dans le gène CKAP5 : faire taire ce gène revient en fait à inhiber la production d’une protéine essentielle au processus de division cellulaire. En d’autres termes, si cette protéine n’est pas produite, la cellule est incapable de se diviser, et le seul sort qui lui reste est de subir la sénescence puis la mort. Le groupe de recherche a donc développé une molécule d’ARN capable de faire taire le gène CKAP5 et de déclencher ce processus.

“La thérapie basée sur l’ARN présente ici un gros avantage car elle peut être développée très rapidement”, poursuit Tarab-Ravski. “En changeant simplement la molécule d’ARN, il est possible de faire taire un gène différent à chaque fois, adaptant ainsi le traitement au stade de progression de la maladie et au patient individuel”.

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Des nanoparticules contre le cancer

Mais étant donné que le gène CKAP5 est présent dans toutes les cellules et pas seulement dans les cellules tumorales, comment rendre la thérapie spécifique et non toxique pour les cellules saines ? Dans ce cas, les chercheurs ont profité du fait que les cellules tumorales qui caractérisent le myélome multiple expriment une forte concentration de la glycoprotéine CD38 à leur surface. Les molécules d’ARN conçues pour faire taire le gène CKAP5 ont ensuite été incorporées dans des nanoparticules recouvertes d’anticorps dirigés contre la glycoprotéine CD38, dans le but d’augmenter la probabilité d’affecter les cellules malades tout en laissant intactes les cellules saines.

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Les résultats

Les nanoparticules ainsi conçues ont d’abord été testées in vitro sur des cellules tumorales cultivées en laboratoire, puis sur des modèles animaux atteints de myélome multiple. Dans le premier cas, ils ont pu détruire environ 90 % des cellules cultivées. Même dans les expériences en direct ils ont donné de bons résultats et les animaux sur lesquels ils ont été testés ont montré une amélioration de tous les indicateurs cliniques observés au cours de l’étude. “Notre technologie – conclut Dan Peer, qui a dirigé l’étude – ouvre un nouveau monde pour l’administration sélective de médicaments et de vaccins à base d’ARN pour les tumeurs et les maladies qui prennent naissance dans la moelle osseuse”.