2024-01-22 22:15:04
Un traitement préventif à long terme par Haegarda a réduit le nombre et la gravité des crises et l’utilisation de médicaments de secours chez les personnes atteintes d’angio-œdème héréditaire (AOH), tout en améliorant leur qualité de vie, selon une étude récente.
« Ces résultats concrets indiquent qu’une prophylaxie à long terme avec [Haegarda] améliore nettement les facteurs importants qui contribuent à l’objectif de contrôle total de la maladie et de normalisation de la vie des patients », ont écrit les chercheurs dans «Résultats pour les patients associés à la prophylaxie sous-cutanée par C1INH pour l’angio-œdème héréditaire : une analyse rétrospective», qui a été publié dans Allergie, asthme et immunologie clinique.
L’AOH est une forme d’angio-œdème qui se caractérise par des crises de gonflement récurrentes qui affectent les couches profondes de la peau. Des attaques peuvent également survenir au niveau des muqueuses des voies respiratoires et digestives.
La maladie est généralement causée par des mutations qui diminuent la production et/ou la fonction de la protéine inhibiteur de la C1 estérase (C1-INH), provoquant une augmentation des niveaux de la molécule de signalisation bradykinine. La bradykinine favorise l’élargissement des vaisseaux sanguins, permettant au liquide de s’écouler de la circulation sanguine vers les tissus environnants, provoquant un gonflement.
La prévention des crises de gonflement est la pierre angulaire de la gestion de l’AOH et du contrôle de la maladie. Ceci est généralement réalisé en recourant à une prophylaxie à long terme, ou à un traitement préventif, avec des médicaments qui rétablissent les niveaux de C1-INH, comme Haegarda, qui fournit aux patients une version de C1-INH via une injection sous-cutanée (sous la peau). .
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Effets du traitement préventif Haegarda
Cependant, « les données réelles sur l’utilisation sous-cutanée du C1INH… et les impacts au niveau des patients sur [HAE]Les résultats liés à l’AOH et la qualité de vie… sont à la fois absents et difficiles à générer », ont écrit des chercheurs aux États-Unis qui ont mené une étude rétrospective réelle auprès de 36 adultes atteints d’AOH sous prophylaxie à long terme avec Haegarda après avoir suivi un traitement à la demande pour au moins un an pour traiter les crises d’AOH.
Les patients avaient un âge moyen de 47,9 ans et la plupart étaient de race blanche (89 %) et de sexe féminin (64 %). Presque tous souffraient d’AOH de type 1, ce qui signifie que les mutations qu’ils portaient réduisaient la production de C1-INH. La plupart avaient des antécédents familiaux d’AOH (81 %).
L’étude comportait à la fois des entretiens avec des patients et un examen de leurs données médicales, qui englobaient l’année précédant la prescription de Haegarda, les visites des patients au moment de la prescription du traitement et l’année suivant son début.
La plupart des patients (75 %) ont reçu Haegarda environ deux fois par semaine à une dose initiale de 60 unités internationales par kilogramme de poids corporel (UI/kg). Cinq l’ont reçu à raison de 40 UI/kg (14 %) et quatre ont reçu des doses différentes.
Les données recueillies lors des entretiens ont indiqué que la fréquence moyenne annualisée des crises des patients a diminué de 80,2 %, passant d’une moyenne de 38,9 crises par an avant le traitement par Haegarda à 7,7 crises après son début. Pour 20 patients, le taux d’attaque annualisé après le début d’Haegarda était d’une attaque ou moins par an. Douze n’ont signalé aucune attaque.
La gravité moyenne des crises a également diminué de manière significative après le traitement, de 2,3 à 0,9, sur la base d’une échelle de 0 (aucune crise/attaques légères) à 4 (attaques très graves).
Une analyse à l’appui des données médicales a confirmé la diminution du nombre moyen de crises par an, qui est passé de 35 avant le traitement à 4,7 après son début. La gravité de l’attaque n’a pas pu être analysée dans les dossiers médicaux car il n’y avait pas suffisamment de patients disposant de données.
Sur la base d’entretiens avec 34 patients, l’utilisation de médicaments de secours à la demande pour traiter les crises d’AOH a chuté de 77,2 % après le début de la prophylaxie, passant de 25,4 utilisations par patient et par an à 5,4.
Ces résultats « étaient d’une ampleur similaire aux résultats rapportés dans l’étude clinique de phase 3 COMPACT sur [Haegarda]”, ont déclaré les chercheurs.
Les patients ont signalé un fardeau élevé d’AOH sur leur qualité de vie, 75 à 89 % d’entre eux signalant des impacts négatifs sur de multiples facettes de la qualité de vie.
Avec Haegarda, ils ont décrit des améliorations dans plusieurs domaines de la qualité de vie, notamment le fonctionnement émotionnel/santé mentale (67 %), la vie sociale/relations (58 %), les activités quotidiennes (44 %), le travail ou l’école (39 %) et les activités physiques. activités (22%).
Bien que l’étude n’ait pas évalué l’observance du traitement, les chercheurs ont supposé qu’elle devrait être raisonnable compte tenu des résultats positifs rapportés. “Ce sont tous des facteurs importants qui contribuent à l’objectif ultime de parvenir à un contrôle total de la maladie et à une normalisation de la vie des patients”, ont-ils écrit.
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