Le traitement de l’épilepsie a réduit les crises de 95 % chez les deux premiers patients

Un nouveau traitement contre l’épilepsie a réduit la fréquence des crises de 95 % chez ses deux premiers patients. S’il fonctionne aussi bien dans des essais plus importants, il pourrait constituer une alternative meilleure et plus sûre à la chirurgie cérébrale pour les personnes atteintes d’épilepsie résistante aux médicaments.

Épilepsie 101 : Le cerveau s’appuie sur de minuscules impulsions électriques régulières pour fonctionner, mais parfois cette activité cérébrale contrôlée est submergée par une poussée soudaine et excessive. C’est ce qu’on appelle une crise, et cela peut provoquer des mouvements incontrôlés, une perte de conscience et d’autres symptômes graves.

Il existe de nombreux déclencheurs potentiels de crises – une blessure grave à la tête peut en provoquer une, par exemple – mais les personnes atteintes d’épilepsie subissent des crises récurrentes. Ils ont également tendance à être à risque plus élevé des troubles de l’humeur, des troubles cognitifs et d’autres problèmes de santé.

Les tumeurs, les accidents vasculaires cérébraux, les mutations génétiques ou un déséquilibre des neurotransmetteurs (les produits chimiques qui ordonnent aux neurones de s’activer ou non) sont tous des causes potentielles d’épilepsie, mais certaines personnes développent la maladie sans raison apparente.

La fréquence des crises du patient a chuté de plus de 95 % et les cinq derniers mois de l’année se sont déroulés sans crises.

Le défi: Sur les quelque 50 millions de personnes atteintes d’épilepsie, environ les deux tiers sont capables de contrôler leurs crises avec des médicaments. Le tiers restant souffre d’épilepsie résistante aux médicaments (ERD), ce qui signifie qu’ils n’ont pas pu contrôler leurs crises après avoir essayé au moins deux médicaments différents.

Une personne atteinte de toucher rectal peut choisir de subir une intervention chirurgicale pour retirer la partie de son cerveau d’où provient la crise, mais ces procédures sont risquésouvent sans succès, et peut entraîner de nouveaux problèmes de cognition et de mémoire.

Quoi de neuf? La société de biotechnologie californienne Neurona Therapeutics a maintenant présenté résultats préliminaires d’un essai de son traitement en cours de développement pour l’épilepsie, NRTX-1001. Le traitement, à base de cellules souches, a été injecté directement dans le cerveau de deux personnes atteintes de toucher rectal, au site de leurs crises.

Au cours des six mois précédant l’essai, le premier patient souffrait en moyenne de 32 crises par mois. Dans l’année qui a suivi le traitement de l’épilepsie, la fréquence de leurs crises a chuté de plus de 95 % et les cinq derniers mois se sont déroulés sans crise.

La deuxième personne faisait en moyenne 14 crises par mois et a vu une réduction de plus de 90 % de la fréquence de ses crises dans les sept mois suivant le traitement.

Au début de l’essai, les deux personnes souffraient de troubles cognitifs. Sur la base de tests neurocognitifs avant le traitement et pendant six mois après, les injections n’ont non seulement pas causé d’autres problèmes cognitifs, mais ont également semblé permettre aux patients de s’améliorer.

Comment ça fonctionne: Le traitement de Neurona pour l’épilepsie est conçu pour prévenir les crises en rétablissant de façon permanente l’équilibre des neurotransmetteurs d’une personne.

“Les interneurones humains sont… conçus pour faire taire durablement l’activité épileptique dans la région épileptique du cerveau.”

Neurona Thérapeutique

Le traitement commence par des cellules souches pluripotentes humaines, qui sont amenées à se développer en « interneurones » inhibiteurs. Ces cellules cérébrales agissent comme des ponts entre les autres cellules nerveuses du cerveau, et celles du NRTX-1001 sécrètent un neurotransmetteur qui inhibe l’activité électrique.

En les injectant dans le site où les crises commencent, ces cellules sont conçues pour contrebalancer et atténuer ces sursauts électriques excessifs.

“Livrés en dose unique, les interneurones humains sont destinés à s’intégrer et à innerver la cible, et conçus pour faire taire durablement l’activité convulsive dans la région épileptique du cerveau”, selon Neurona.

Regarder vers l’avant: Neurona a présenté les résultats préliminaires des essais lors de la réunion annuelle de la Société internationale de recherche sur les cellules souches, mais ne les a pas encore publiés, de sorte que les données doivent encore faire l’objet d’un examen par les pairs.

De plus, bien que ces résultats soient prometteurs, l’effet apparent d’un traitement sur deux personnes n’est pas suffisant pour déterminer s’il fonctionne. Neurona recrute toujours des personnes dans son essai, dans le but d’inclure 10 personnes dans cette phase précoce pour tester l’innocuité, la tolérabilité et l’efficacité du médicament.

Si les injections continuent de bien fonctionner, des essais plus importants pourraient suivre, offrant potentiellement aux personnes atteintes de toucher rectal un moyen plus sûr et plus efficace de contrôler leurs crises.

« Bien que notre enquête clinique soit en cours chez d’autres patients, il est gratifiant de voir les deux premiers patients parvenir à un soulagement des crises sans troubles cognitifs supplémentaires à ce jour, ce qui soutient le potentiel thérapeutique du NRTX-1001 », a déclaré le PDG de Neurona, Cory R. Nicholas.

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