La thérapie génique se développe à une vitesse vertigineuse et les possibilités semblent désormais infinies.
La Food and Consumer Product Safety Authority (FDA) des États-Unis a approuvé la première thérapie génique basée sur les cellules souches. C’est-à-dire qu’il s’agit du premier traitement officiel dans lequel des cellules souches sont prélevées, génétiquement modifiées, puis réintroduites dans un patient. Avec un prix de 2,8 millions de dollars (environ 2,75 millions d’euros) par personne, Zynteglo, comme on appelle le traitement médical, est aussi le plus cher de tous les temps.
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Pourquoi la thérapie génique ?
Notre corps est composé d’environ 100 000 milliards de cellules qui, ensemble, assurent le bon fonctionnement de tout. Pour ce faire, ils ont besoin de protéines. Si vous imaginez une cellule comme une usine, les protéines sont les travailleurs qui font fonctionner cette usine. Ils savent quoi faire car ils ont à leur disposition un manuel qui se trouve dans le noyau cellulaire : notre ADN.
Les gènes qui composent notre ADN expliquent exactement ce que l’on attend des protéines. Et puis il y a aussi une chose telle que l’ARN. Voyez cela comme un intermédiaire : l’ARN copie l’ADN, sort du noyau cellulaire et y fabrique les protéines, exactement comme l’ADN le prescrit. Mais parfois, il y a une erreur dans un ou plusieurs gènes. Et si le manuel n’est pas correct, il ira aussi mal dans la mise en oeuvre. Dans ce cas, vous parlez d’une maladie génétique. La thérapie génique peut corriger ces erreurs.
bêta thalassémie
La thérapie génique a été développée pour les personnes atteintes de la bêta-thalassémie, maladie rare du sang. Les patients atteints de la maladie héréditaire souffrent d’anémie chronique parce que le corps ne fabrique pas correctement la protéine hémoglobine. L’hémoglobine transporte l’oxygène de vos poumons vers le reste de votre corps et élimine le dioxyde de carbone.
Actuellement, les personnes atteintes de bêta-thalassémie reçoivent de nombreuses transfusions sanguines pour reconstituer la quantité de globules rouges – qui se composent en grande partie d’hémoglobine. Mais le danger est que les patients ingèrent trop de fer, provoquant une accumulation de fer dans le corps – et c’est également dangereux.
Thérapie génique
La thérapie génique est une alternative prometteuse. Dans ce cas, une variante fonctionnant correctement du gène défectueux est introduite dans les cellules souches du patient, qui prennent en charge les fonctions du gène défectueux. Un médecin prend les cellules du patient et les emmène au laboratoire. Les bons gènes y sont ensuite ajoutés, à l’aide d’un virus, après quoi le patient les « récupère ».
Grâce à cette adaptation, les cellules souches génétiquement modifiées peuvent se transformer en globules rouges qui contiennent la protéine hémoglobine. Les effets du traitement unique devraient durer toute une vie.
Les inconvénients
Zynteglo pourrait aider de nombreux patients atteints de bêta-thalassémie à se débarrasser des transfusions sanguines. Cependant, il existe également des risques associés au traitement. Par exemple, des cas de leucémie ont été rapportés dans des essais cliniques testant des thérapies géniques similaires. Par conséquent, la FDA recommande aux patients de subir des tests sanguins réguliers pendant 15 ans après le traitement. Cependant, aucun cas de cancer n’a été observé dans les études de Zynteglo, rapporte la FDA.
Ensuite, il y a le prix de 2,75 millions d’euros par traitement. La bêta-thalassémie et de nombreuses autres maladies héréditaires telles que le SCID, dans lesquelles les bébés naissent sans système immunitaire, sont rares. De plus, le traitement est unique. Cela signifie qu’il n’y a pas beaucoup de profit à faire pour le fabricant et que le prix est donc considérablement gonflé.
tordu
“En soi, il s’agit d’une étape importante pour la thérapie génique basée sur les cellules souches et pour les patients atteints de thalassémie”, déclare le professeur de biologie moléculaire des cellules souches Frank Staal. “C’est une thérapie coûteuse, mais elle a aussi un coût élevé, et c’est un traitement unique salvateur qui est fondamentalement plus sûr et qui semble être meilleur que les traitements actuels.” Pourtant, Staal admet que près de 3 millions, c’est très important.
« Je trouve particulièrement amer que ce produit ait été entièrement développé en Europe dans le cadre de projets européens. Le vecteur (le virus qui délivre le gène à la bonne « adresse », ndlr) a été développé en Italie et en France, mais n’est plus disponible en Europe. Cela est en partie dû au réseau européen de réglementations très compliqué, qui est beaucoup plus complexe et coûteux qu’aux États-Unis, explique Staal.
« En Europe, le médicament devrait donc devenir encore plus cher. C’est quelque chose que j’essaie de changer avec des collègues de notre projet NWA CURE4LIFE que je coordonne. Ce consortium veut apporter plus rapidement les thérapies géniques aux patients. « Soit dit en passant, ce n’est pas la seule thérapie génique qui n’est pas disponible pour les patients pour des raisons non médicales. Beaucoup.”
Sources: FDA, Nouvel AtlasREGARDER le numéro d’été 2020
Beeld : VCHAL/iStock/Getty Images
