Les mésoblastes s’associent à une greffe de sang et de moelle osseuse

NEW YORK, 21 nov. 2023 (GLOBE NEWSWIRE) — Mesoblast Limited (Nasdaq : MESO ; ASX : MSB), leader mondial des médicaments cellulaires allogéniques pour les maladies inflammatoires, a annoncé aujourd’hui que le Réseau d’essais cliniques sur les greffes de sang et de moelle osseuse (BMT CTN ), un organisme comprenant des centres responsables d’environ 80 % de tous les BMT allogéniques aux États-Unis, a conclu un accord pour développer un essai pivot du principal produit candidat de Mesoblast, Ryoncil.^® (remestemcel-L) dans le traitement des adultes atteints de la maladie aiguë du greffon contre l’hôte (SR-aGvHD) réfractaire aux stéroïdes. Le BMT CTN est financé par les National Institutes of Health (NIH) des États-Unis.

Le Dr John Levine, président élu du comité directeur du BMT CTN et professeur de médecine interne et de pédiatrie à la Icahn School of Medicine de Mount Sinai, New York, a déclaré : « Nous sommes ravis de nous associer à Mesoblast dans cet essai pivot de phase 3 sur RYONCIL. , un traitement potentiellement salvateur pour les adolescents et les adultes atteints de la forme la plus grave d’aGVHD. Les données cliniques provenant d’enfants traités par RYONCIL qui soutiennent cet essai sont très convaincantes. »

Dans son projet de lignes directrices à l’intention de l’industrie de septembre 2023 pour le développement d’agents destinés à traiter l’aGVHD,¹ la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a déclaré qu’une demande de commercialisation pourrait être étayée par les résultats positifs d’un essai à un seul groupe dans une population atteinte de GVHD réfractaire pour laquelle il n’existe aucun traitement disponible. L’essai qui sera développé et exécuté par le BMT CTN vise à évaluer RYONCIL chez les patients de 12 ans et plus réfractaires aux corticostéroïdes et à un agent de deuxième intention tel que le ruxolitinib, pour lesquels il n’existe aucun traitement approuvé. Avant sa mise en œuvre, le protocole de l’essai clinique sera examiné par deux comités indépendants nommés par le National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI). Mesoblast soumettra ensuite le protocole final à la FDA, comme convenu lors de la réunion de type A avec la FDA en septembre.

Mesoblast a également l’intention de fournir à la FDA des données supplémentaires sur les tests d’activité du produit RYONCIL fabriqué à l’aide du processus actuellement inspecté par la FDA, reliant le produit qui a été utilisé dans l’essai pédiatrique de phase 3, qui a atteint son critère d’évaluation principal, avec le produit qui sera utilisé dans le cadre de l’essai proposé. essai d’enregistrement de phase 3 chez l’adulte. Montrer que le produit utilisé dans les essais pédiatriques et adultes est standardisé, ainsi que les données montrant que le futur produit est bien caractérisé pour sa commercialisation, pourraient justifier l’approbation pour l’indication pédiatrique étant donné l’absence de tout traitement approuvé pour les enfants.

Le directeur général de Mesoblast, Silviu Itescu, a déclaré : « Nous sommes heureux de nous associer au premier réseau de greffe de cellules souches hématopoïétiques à travers les États-Unis dans le but de proposer un produit aux adultes souffrant d’aGVHD et qui ne disposent d’aucun autre traitement approuvé.

À propos du mésoblaste
Mesoblast (la Société) est un leader mondial dans le développement de médicaments cellulaires allogéniques (prêts à l’emploi) pour le traitement de maladies inflammatoires graves et potentiellement mortelles. La Société a exploité sa plateforme technologique exclusive de thérapie cellulaire de la lignée mésenchymateuse pour établir un large portefeuille de produits candidats à un stade avancé qui répondent à une inflammation sévère en libérant des facteurs anti-inflammatoires qui contrecarrent et modulent plusieurs bras effecteurs du système immunitaire, ce qui entraîne une réduction significative. du processus inflammatoire dommageable.

Mesoblast dispose d’un portefeuille mondial de propriété intellectuelle solide et étendu, avec une protection s’étendant jusqu’en 2041 au moins sur tous les principaux marchés. Les procédés de fabrication exclusifs de la Société produisent des médicaments cellulaires à l’échelle industrielle, cryoconservés et disponibles dans le commerce. Ces thérapies cellulaires, avec des critères de libération pharmaceutique définis, devraient être facilement accessibles aux patients du monde entier.

Mesoblast développe des produits candidats pour des indications distinctes sur la base de ses plateformes technologiques de cellules stromales allogéniques remestemcel-L et rexlemestrocel-L. Remestemcel-L est en cours de développement pour le traitement des maladies inflammatoires chez les enfants et les adultes, notamment la maladie aiguë du greffon contre l’hôte réfractaire aux stéroïdes, la maladie inflammatoire de l’intestin biologiquement résistante et le syndrome de détresse respiratoire aiguë. Rexlemestrocel-L est en cours de développement pour le traitement de l’insuffisance cardiaque chronique avancée et des lombalgies chroniques. Deux produits ont été commercialisés au Japon et en Europe par les titulaires de licence de Mesoblast, et la Société a établi des partenariats commerciaux en Europe et en Chine pour certains actifs de phase 3.

Mesoblast possède des sites en Australie, aux États-Unis et à Singapour et est cotée à l’Australian Securities Exchange (MSB) et au Nasdaq (MESO). Pour plus d’informations, veuillez consulter www.mesoblast.com, LinkedIn : Mesoblast Limited et Twitter : @Mesoblast

À propos du Réseau d’essais cliniques sur les transplantations de sang et de moelle osseuse (BMT CTN)
Le BMT CTN mène des essais cliniques multi-institutionnels rigoureux de haute valeur scientifique, axés sur l’amélioration de la survie des patients subissant une transplantation de cellules hématopoïétiques et/ou recevant des thérapies cellulaires. Le BMT CTN a réalisé 52 essais de phase II et III dans plus de 100 centres de transplantation et a recruté plus de 16 600 participants à l’étude. BMT CTN est financé par les National Institutes of Health (NIH) et est un effort collaboratif de 20 centres/consortiums de transplantation de base, du Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR), du National Marrow Donor Program (NMDP) et du Emmes Company, LLC, une organisation de recherche clinique. CIBMTR est une collaboration de recherche entre le NMDP/Be The Match et le Medical College of Wisconsin (MCW). Ensemble, MCW, NMDP et Emmes fournissent un soutien à la recherche au BMT CTN depuis 2001, en tant que centre de données et de coordination du réseau. Plus d’informations sur le BMT CTN peuvent être trouvées sur www.bmtctn.net

À propos du Programme national de don de moelle osseuse^® (NMDP)
Le NMDP est le principal partenaire mondial œuvrant pour sauver des vies grâce à la thérapie cellulaire. Avec 35 ans d’expérience dans la gestion du registre le plus diversifié de donneurs potentiels non apparentés de cellules souches sanguines et d’unités de sang de cordon au monde, le NMDP est un partenaire éprouvé dans la fourniture de remèdes aux patients atteints de cancers et de maladies du sang et de la moelle osseuse potentiellement mortels. Grâce à leur réseau mondial, ils connectent les centres et les patients à leur meilleure option de thérapie cellulaire – de la greffe de cellules souches sanguines à une thérapie de nouvelle génération – et collaborent avec des sociétés de thérapie cellulaire et génique pour soutenir le développement et la fourniture de thérapies via Be The Match BioTherapies.^®. Le NMDP est un défenseur infatigable de la communauté de la thérapie cellulaire, travaillant avec des hématologues/oncologues pour éliminer les obstacles à la consultation et au traitement, et soutenant les patients grâce à des programmes gratuits visant à éliminer les obstacles non médicaux à la thérapie cellulaire. De plus, ils sont un leader mondial en recherche grâce au CIBMTR^® (Centre de recherche internationale sur les greffes de sang et de moelle^®) — une collaboration avec le Medical College of Wisconsin, investissant et gérant des études de recherche qui améliorent les résultats pour les patients et font progresser l’avenir des soins.

À propos du Collège médical du Wisconsin (MCW)
Avec une histoire remontant à 1893, le MCW se consacre au leadership et à l’excellence en matière d’éducation, de soins aux patients, de recherche et d’engagement communautaire. Plus de 1 500 étudiants sont inscrits dans les programmes d’études de médecine et d’études supérieures de MCW à Milwaukee, Green Bay et Central Wisconsin. L’école de pharmacie de MCW a ouvert ses portes en 2017. Centre de recherche national majeur, MCW est la plus grande institution de recherche de la région métropolitaine de Milwaukee et la deuxième du Wisconsin. Au cours des dix dernières années, les professeurs ont reçu plus de 1,5 milliard de dollars de soutien externe pour la recherche, l’enseignement, la formation et à des fins connexes. Ce total comprend des bourses de recherche et de formation hautement compétitives des National Institutes of Health (NIH). Chaque année, les professeurs du MCW dirigent ou collaborent à plus de 3 100 études de recherche, y compris des essais cliniques. De plus, plus de 1 650 médecins prodiguent des soins dans pratiquement toutes les spécialités médicales à plus de 2,8 millions de patients chaque année. Il a une longue histoire dans le domaine de la transplantation hématopoïétique et de la thérapie cellulaire, notamment en gérant un registre des résultats des transplantations et des thérapies cellulaires et en facilitant la recherche connexe depuis 1972.

À propos de Emmes
Fondée il y a plus de 45 ans, Emmes est une organisation mondiale de recherche clinique à service complet dédiée à l’excellence dans le soutien à l’avancement de la santé publique et de l’innovation biopharmaceutique. Les clients de la société comprennent de nombreuses agences et instituts du gouvernement fédéral américain ainsi qu’un large éventail d’entreprises de biotechnologie, de produits pharmaceutiques et de dispositifs médicaux à travers le monde. Pour en savoir plus sur l’impact positif de nos recherches sur la santé humaine, rendez-vous sur le site Web d’Emmes à l’adresse www.emmes.com.

Références / Notes de bas de page

1. Administration des aliments et des médicaments des États-Unis. Maladies du greffon contre l’hôte : développement de médicaments, de produits biologiques et de certains dispositifs pour la prévention ou l’orientation thérapeutique pour l’industrie. Projet de lignes directrices. septembre 2023

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