2024-05-10 09:14:25
Selon une étude, 41 % des médicaments contre le cancer dont la commercialisation a été accélérée aux États-Unis entre 2013 et 2017 n’ont pas répondu aux attentes.
Ian Liu du Département de Pharmaépidémiologie et ses co-auteurs, tous issus de la célèbre Harvard Medical School de Boston aux États-Unis, ont posé une question simple dans leur étude scientifique : « Quel est le bénéfice clinique des médicaments anticancéreux approuvés sur sur une base accélérée et sur quelle base l’approbation (provisoire ; note) a-t-elle finalement été convertie en approbation régulière ?”
Approbations de marché rapides
Le contexte : Au moins depuis la pandémie du SIDA au milieu des années 1980 et la recherche alors effrénée de thérapies efficaces contre le VIH, les autorités pharmaceutiques – aux États-Unis, la Food and Drug Administration/FDA, dans l’UE aujourd’hui l’Agence européenne des médicaments EMA – également sur des autorisations de mise sur le marché particulièrement rapides. Cela se produit souvent sur la base de petites études cliniques de phase I ou de phase II alors qu’aucune donnée provenant de grandes études d’efficacité n’est encore disponible.
Par exemple, des arguments éthiques sont avancés lors de la réunion : on ne peut pas refuser de nouvelles thérapies efficaces à des patients qui, autrement, ne disposent pas de bonnes options de traitement. Pour l’industrie pharmaceutique, cela signifie en revanche un accès au marché particulièrement rapide et lucratif. Après une première mise sur le marché dans le cadre d’une procédure accélérée, les informations issues des études de phase III doivent ensuite être soumises afin d’obtenir une approbation régulière.
Liu et les autres scientifiques impliqués ont étudié cette question pour les médicaments anticancéreux qui avaient reçu l’approbation préliminaire de la FDA aux États-Unis à la suite d’un processus abrégé. Les scientifiques : « Dans cette étude de cohorte sur les médicaments anticancéreux qui ont reçu une approbation accélérée entre 2013 et 2017, 41 pour cent (19 sur 46) n’ont pas amélioré la survie ou la qualité de vie dans les études de confirmation ultérieures avec plus de cinq ans d’observation. Pour 15 pour cent Parmi les médicaments (sept sur 46), il n’y avait aucune information à ce sujet. “Pour 60 pour cent des médicaments finalement approuvés (29 sur 48), cela reposait exclusivement sur des marqueurs de substitution.”
Cela signifie que ce ne sont pas des critères décisifs tels que l’allongement de la vie ou l’amélioration de la qualité de vie qui en sont responsables, mais plutôt des marqueurs de substitution qui rendent simplement probable un effet positif.
Moins de la moitié ont réussi
Au total, exactement 129 médicaments anticancéreux ont été provisoirement approuvés par la Food and Drug Administration (FDA) américaine entre 2013 et 2023 dans le cadre d’une procédure accélérée. Sur les 46 ayant fait l’objet d’une observation de plus de cinq ans, près des deux tiers ont finalement été approuvés régulièrement et un sur cinq a été purement et simplement retiré du marché. Moins de la moitié, selon les auteurs de l’étude du réseau JAMA de l’association médicale américaine (AMA ; doi : 10.1001/jama.2024.2396), ont réussi dans les études de confirmation ultérieures.
Conclusion des scientifiques : « La plupart des médicaments anticancéreux bénéficiant d’une approbation accélérée n’ont montré aucun bénéfice en termes de survie globale (décès de toutes causes possibles ; ndlr) ou de qualité de vie dans les cinq ans suivant une enregistrement plus rapide. Les patients doivent être clairement informés sur les médicaments anticancéreux, qui deviennent disponibles via un processus d’approbation plus rapide et ne présentent finalement aucun avantage en termes de résultats qui sont cruciaux pour les personnes concernées.
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