Les nouveaux traitements contre la drépanocytose restent hors de portée pour beaucoup

Les autorités sanitaires américaines ont récemment approuvé deux nouveaux traitements géniques contre la drépanocytose (SCD). Les traitements laissent espérer que la maladie pourrait être guérie. Mais les experts affirment que les coûts élevés et la disponibilité limitée empêcheront de nombreuses personnes d’en bénéficier.

La SCD est une maladie génétique qui provoque la déformation des globules rouges transportant l’oxygène dans le corps. Cette maladie peut bloquer la circulation sanguine et provoquer de graves douleurs et des lésions organiques.

La SCD est plus fréquente chez les Noirs américains, les Africains et les Moyen-Orientaux que chez les autres groupes de population. De nombreux enfants atteints de la forme la plus grave de la maladie meurent avant l’âge de cinq ans, généralement à cause d’une infection ou d’une grave perte de sang.

Dans le monde entier, on estime que la maladie touche des millions de personnes. On sait qu’elle est courante dans les régions où les cas de paludisme sont élevés, comme l’Afrique et l’Inde. Des recherches scientifiques ont montré que les personnes atteintes de drépanocytose semblent réagir moins sévèrement lorsqu’elles sont infectées par le paludisme.

Alors qu’environ un million de personnes souffrent de cette maladie en Inde, nombre d’entre elles n’auront pas la chance de recevoir les nouveaux traitements géniques. La situation n’est pas nouvelle pour les pays en développement. Beaucoup d’entre eux sont depuis longtemps confrontés à des limitations en matière de médicaments et d’autres méthodes de traitement des maladies.

Mais le problème est encore plus grave avec les nouveaux traitements SCD et autres méthodes basées sur les gènes. Cela est principalement dû au coût élevé du traitement. Les deux méthodes approuvées aux États-Unis – toutes deux administrées en un seul traitement – ​​coûtent entre 2,2 et 3,1 millions de dollars.

De plus, le traitement lui-même peut être difficile à mettre en œuvre dans les pays en développement. En effet, le processus comporte généralement plusieurs étapes et nécessite des séjours plus longs dans des hôpitaux bien équipés.

Le traitement de Vertex, appelé Casgevy, est conçu pour réparer la maladie génétique à l’origine des cellules déformées chez les personnes atteintes de drépanocytose. Il utilise un modification des gènes technologie appelée CRISPR pour ce faire. L’autre traitement, proposé par une société appelée Bluebird Bio, n’utilise pas la technologie CRISPR. Mais cela nécessite un processus de traitement similaire à celui de la version Vertex.

Le Dr David Altshuler est le directeur scientifique de Vertex. Il a dit The Associated Press que s’il existe clairement un « grand besoin non satisfait » pour les nouveaux traitements SCD, le processus présente également «défis.»

Altshuler a déclaré que Vertex s’efforçait de simplifier le processus de traitement afin de le rendre accessible à davantage de personnes. Par exemple, son équipe cherche à développer un médicament sous forme de pilule qui pourrait fonctionner de manière similaire à la méthode d’édition génétique.

Mais les experts préviennent que des traitements plus simples resteront probablement trop coûteux pour de nombreuses personnes. Cela a conduit à des appels aux gouvernements et aux organisations à but non lucratif pour qu’ils s’impliquent afin d’aider à fournir une aide financière aux patients.

Gautam Dongre vit dans la ville de Nagpur, au centre de l’Inde. Ses deux enfants souffrent de SCD. Il a déclaré à l’AP qu’il « priait pour que le traitement nous parvienne ».

Le fils de Dongre a maintenant 19 ans et sa fille 13 ans. Ils prennent tous deux actuellement un médicament appelé hydroxyurée. Ce médicament est utilisé depuis longtemps pour aider à prévenir la formation de globules rouges en forme de faucille dans le but de contrôler la douleur et d’autres effets néfastes.

Dongre dirige l’Alliance nationale indienne des organisations drépanocytaires. Il a déclaré que de nombreux patients dans les régions rurales de l’Inde meurent très jeunes sans bénéficier d’un traitement efficace.

Il a ajouté que si les traitements génétiques contre la drépanocytose parvenaient un jour en Inde, il aimerait que ses enfants soient parmi les premiers à les recevoir.

Mais Dongre a souligné que les habitants de tous les pays – riches ou pauvres – devraient pouvoir bénéficier des derniers traitements disponibles. “Nous faisons tous partie d’une seule planète”, a-t-il déclaré.

Je m’appelle Bryan Lynn.

L’Associated Press a rapporté cette histoire. Bryan Lynn a adapté le rapport pour VOA Learning English.

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Mots dans cette histoire

modification des gènes – n. le processus de modification des gènes à l’aide de méthodes scientifiques dans le but de prévenir ou de guérir une maladie

défi – n. quelque chose de difficile qui teste ses capacités ou sa détermination