Les plus grandes percées médicales de 2022

L’année écoulée nous a apporté des avancées inspirantes dans les sciences médicales et de la santé, allant de nouvelles connaissances sur des maladies dévastatrices comme la sclérose en plaques et le lupus à des traitements innovants contre la perte de cheveux et l’obésité. Alors que certaines de ces percées, comme la transplantation d’organes de porc chez l’homme, sont encore loin de devenir des thérapies courantes, 2022 a vu plusieurs développements qui changent déjà des vies pour le mieux.

Greffes d’organes de porc

Plusieurs équipes de recherche ont fait progresser la science de la transplantation d’animal à humain, ou xénotransplantation, à pas de géant au cours de la dernière année et demie. Ils ont montré que les organes prélevés sur des porcs génétiquement modifiés pour ressembler davantage aux humains peuvent survivre au voyage initial dans un corps humain sans rejet aigu. En janvier, une équipe de l’Université de l’Alabama devenu le premier à documenter la transplantation de deux reins chez un patient en état de mort cérébrale.

Aussi importantes que soient ces réalisations, elles constituent la seule première étape pour faire de la xénotransplantation une solution réaliste pour faire face à la pénurie chronique d’organes de donneurs, et il y a également eu des revers récents. En mars 2022, un homme en phase terminale qui est devenu le premier receveur vivant d’un cœur de porc modifié est décédé de manière inattendue deux mois après l’opération, peut-être en raison d’une infection cachée. transmis via le cœur de cochon.

Une nouvelle ère de traitement contre la perte de cheveux

Photo : Shutterstock, Shutterstock

Depuis des années, certains scientifiques étudient si une classe de médicaments déjà utilisés pour traiter les maladies auto-immunes, connus sous le nom d’inhibiteurs de JAK, pourrait également être en mesure d’aider à lutter contre un certain type de perte de cheveux connue sous le nom d’alopécie areata. En juin, la Food and Drug Administration a finalement validé ce travail lorsqu’il a approuvé baricitinib comme premier inhibiteur de JAK pour la pelade sévère.

On pense que l’alopécie areata affecte jusqu’à 7 millions d’Américains, et bien que certaines personnes puissent bénéficier des traitements existants, il n’y avait jusqu’à présent aucun médicament spécifique qui s’attaque à la cause profonde de la maladie (un système immunitaire hyperactif). . Les personnes atteintes d’alopécie sévère peuvent perdre tous les cheveux le long du corps et du cuir chevelu. Dans les essais cliniques, le baricitinib a permis de restaurer des quantités substantielles de cheveux chez environ un tiers de ces patients à la dose la plus élevée.

Il est peu probable que l’approbation soit la seule du genre, car d’autres inhibiteurs de JAK, et peut-être même plus efficaces, sont actuellement à l’étude dans le cadre d’essais cliniques.

Découvrir la principale cause de la sclérose en plaques

En vert, cellules leucémiques infectées par le virus d’Epstein-Barr. (Photo : CDC/Dr Paul M. Feorino)

La sclérose en plaques est une maladie neurologique dévastatrice et encore mal comprise qui, selon les estimations, touche environ 1 million de personnes aux États-Unis. En janvier, une grande équipe de scientifiques publié des recherches qui semblent avoir confirmé le principal déclencheur de la SEP : une infection causée par le virus d’Epstein-Barr.

En utilisant des dossiers de santé méticuleusement conservés par l’armée américaine, l’équipe a montré que la capture d’EBV augmentait considérablement le risque de développer ultérieurement la SEP des années plus tard. Seul un petit pourcentage de personnes infectées par l’EBV développent une SEP, il y a donc probablement d’autres facteurs qui y prédisposent les gens. Mais d’autres experts extérieurs ont approuvé les conclusions de l’équipe, qui pourraient indiquer de nouveaux traitements efficaces ou des mesures préventives contre la maladie débilitante, comme un vaccin contre l’EBV.

Lentilles de contact délivrant des médicaments

Photo : Getty Images, Getty Images

En mars, la FDA a approuvé les premières lentilles de contact qui non seulement aident à améliorer la vision, mais qui délivrent activement des médicaments aux yeux. Les lentilles ont été développées par Johnson & Johnson et sont vendues dans le cadre de sa marque de contacts jetables Acuvue. Ils libèrent un antihistaminique couramment utilisé appelé kétotifène, qui devrait aider à prévenir ou à traiter les démangeaisons oculaires causées par une allergie jusqu’à 12 heures.

Bien qu’il s’agisse d’une application relativement simple, les médecins espèrent que la technologie pourra bientôt être utilisée pour aider à traiter des affections oculaires plus graves, comme la cataracte et le glaucome.

Un remède possible contre le lupus

Photo : Shutterstock, Shutterstock

En septembre, des chercheurs en Allemagne publié des recherches alléchantes bien qu’encore précoces qui pourraient annoncer une nouvelle ère pour le traitement du lupus. Dans un petit essai, ils ont découvert que les patients atteints de lupus recevant un traitement anticancéreux existant connaissaient une rémission prolongée de leur maladie jusqu’à 17 mois.

Le traitement s’appelle la thérapie cellulaire CAR T, et il fonctionne en modifiant les cellules T d’un patient en laboratoire pour mieux cibler certains cancers, puis en les réinjectant dans le corps. Les chercheurs ont émis l’hypothèse que ces lymphocytes T modifiés pourraient également cibler les cellules immunitaires malavisées qui produisent les auto-anticorps responsables du lupus. Et jusqu’à présent, ils semblent avoir raison. Les cinq patients de l’étude ont tous connu une amélioration des symptômes après la thérapie cellulaire CAR T, ainsi qu’une perte complète des auto-anticorps liés au lupus.

Le temps devra dire si la rémission observée chez ces patients est vraiment permanente et si le succès de l’équipe peut être reproduit avec plus de patients. Mais cette thérapie pourrait représenter une percée majeure dans le traitement de la maladie chronique.

Thérapie génique pour l’hémophilie

En novembre, la FDA a approuvé le premier traitement de ce type pour l’hémophilie B, une maladie génétique rare qui sape la capacité d’une personne à bien coaguler le sang. Le traitement, maintenant appelé Hemgenix, est une thérapie génique qui délivre une copie fonctionnelle du gène dysfonctionnel chez les personnes atteintes d’hémophilie B.

Développé par CSL Behring, Hemgenix ne sera pas bon marché. Il devrait coûter 3,5 millions de dollars US (5 millions de dollars) par patient, le prix catalogue le plus élevé à ce jour pour un traitement à dose unique. Mais ses fabricants s’attendent à ce que le médicament en vaille la peine, car il devrait réduire la fréquence à laquelle les patients ont besoin de perfusions coûteuses de leur facteur de coagulation manquant. D’autres thérapies géniques pour l’hémophilie A et B pourraient également arriver bientôt sur le marché.

Le succès du Polypill

Image : Shutterstock, Shutterstock

Toutes les percées médicales ne sont pas nécessairement coûteuses. En août, une pilule combinée trois en un pour les maladies cardiaques, également connue sous le nom de polypilule, passé son plus grand test à ce jour. Dans un vaste essai multinational de survivants d’une crise cardiaque, il a été démontré que la polypilule – contenant de l’aspirine, une statine courante connue sous le nom d’atorvastatine, et l’inhibiteur de l’ECA ramipril – prévenait plus de crises cardiaques, d’accidents vasculaires cérébraux et d’autres événements cardiovasculaires que les soins standard. Comme on l’espérait, les patients étaient également plus en mesure de continuer à prendre régulièrement les médicaments groupés que ceux qui prenaient les traitements individuellement.

Les résultats devraient ouvrir la voie au polypill, développé par la société Ferrer et approuvé dans l’UE et dans certains autres pays comme Trinôme, pour devenir plus largement approuvé. Et puisque le traitement est composé de médicaments déjà bon marché, il devrait rester une option rentable pour aider les survivants d’une crise cardiaque à rester en bonne santé.

Traiter une maladie génétique mortelle dans l’utérus

Ayla avec ses parents. (Photo : Maison des médias du CHEO)

En novembre, des médecins aux États-Unis et au Canada signalé une première médicale. Ils ont pu commencer à traiter la maladie génétique mortelle d’une patiente dans l’utérus, aidant apparemment à prévenir les complications mortelles qui ont tué ses frères et sœurs.

Leur patiente – une jeune fille nommée Ayla – a été diagnostiquée avec la maladie de Pompe, une maladie rare qui empêche les gens de décomposer le glycogène stocké dans le corps. Les personnes atteintes de Pompe précoce meurent souvent ou développent de graves problèmes de développement en quelques années, même lorsque le traitement standard, l’enzymothérapie substitutive, est administré peu de temps après la naissance. Mais des chercheurs de l’Université de Californie à San Francisco ont commencé un petit essai testant si la fourniture de ce traitement encore plus tôt, dans l’utérus, pourrait fournir de meilleurs résultats, Ayla étant leur première patiente.

Jusqu’à présent, la stratégie semble avoir fonctionné. Ayla a évité les problèmes que ses frères et sœurs avaient, comme une hypertrophie cardiaque à la naissance, et près de deux ans plus tard, elle atteint ses jalons de développement à temps. Ayla devra continuer à suivre une enzymothérapie substitutive dans un avenir prévisible, mais les résultats de cette recherche en cours pourraient un jour conduire à une nouvelle norme de soins pour des patients comme elle.

Virus anticancéreux

Une illustration d’un virus de l’herpès simplex. (Illustration : Shutterstock, Shutterstock)

En septembre, les scientifiques révélé les résultats d’un essai clinique de phase I qui pourrait être un aperçu d’une nouvelle voie de traitement du cancer – qui repose sur le recrutement de virus pour lutter en notre nom.

Le traitement s’appelle RP2, et il s’agit d’une souche génétiquement modifiée d’herpès simplex 1, le virus responsable de la plupart des cas d’herpès buccal chez l’homme. Développé par la société Replimune, le RP2 est destiné à la fois à tuer sélectivement les cellules cancéreuses et à renforcer la capacité du système immunitaire à cibler et à neutraliser le cancer. Sur 39 patients atteints d’un cancer avancé ayant reçu RP2, seul ou en association avec un traitement d’immunothérapie, 10 patients ont semblé y répondre, ce qui signifie que leurs cancers ont cessé de croître ou ont diminué, tandis qu’un patient a même semblé connaître une rémission complète qui a duré pendant au moins 15 mois.

Les essais de phase I ne sont que le début de la démonstration qu’un médicament peut fonctionner chez l’homme, et il faudra étudier beaucoup plus de patients pour confirmer si le RP2 peut être un traitement efficace contre le cancer. Mais il y a médicaments similaires en cours de développement, ce n’est peut-être qu’une question de temps avant que les médecins puissent adopter cette nouvelle stratégie de traitement du cancer.

Un traitement de l’obésité semblable à une chirurgie

Photo : Darron Cummings, AP

En mai, la société Eli Lilly annoncé les résultats de l’essai de phase III pour son médicament contre le diabète de type 2 et l’obésité, le tirzepatide. Les personnes ayant reçu les doses les plus élevées du médicament ont perdu jusqu’à 22% de leur poids corporel de base, bien au-dessus de la perte de poids moyenne observée chez les personnes recevant des conseils de régime et d’exercice standard. Les résultats de Tirzepatide se sont même avérés plus substantiels que ceux observés avec le médicament similaire Wegovy de Novo Nordisk, approuvé pour l’obésité l’année dernière, et sont proches de la perte de poids moyenne observée avec les chirurgies bariatriques les plus efficaces.

Depuis lors, le tirzepatide a été approuvé par la FDA comme traitement du diabète de type 2 (vendu sous le nom de marque Mounjaro). Eli Lilly devrait terminer la demande d’approbation potentielle en tant que traitement de l’obésité d’ici mars de l’année prochaine, et il recevra probablement le feu vert au début de 2024. Des candidats similaires sont en préparation, et de nombreux experts en obésité pensent que ces médicaments transformer radicalement le paysage du traitement de l’obésité dans les années à venir. Dans le même temps, on s’attend également à ce qu’ils soient très chers et qu’ils ne soient pas régulièrement couverts par les régimes de santé (Wegovy coûte actuellement plus de 1 000 $ US (1 388 $) par mois sans assurance).