12 février 2024
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Points clés à retenir:
- Les patients présentant de mauvais scores de base pour la maladie polykystique rénale autosomique dominante étaient plus susceptibles de présenter des symptômes.
- Les stades sévères de la maladie rénale chronique ont montré un lien avec des scores plus faibles.
Selon une étude, les scores de résultats rapportés par les patients prédisaient efficacement les résultats cliniques et économiques sur la santé chez les adultes atteints de maladie polykystique rénale autosomique dominante.
“Dans la maladie polykystique rénale autosomique dominante (PKRAD), la formation et la croissance de kystes remplis de liquide provoquent une augmentation du volume des reins et une perte progressive de la fonction rénale”, Dorothee Oberdhan, MS, d’Otsuka Pharmaceutical Development and Commercialization Inc. à Rockville, Maryland, a écrit. « La progression de la maladie est associée à des symptômes pénibles et anxiogènes, tels que des douleurs rénales, une hématurie macroscopique et une infection des voies urinaires, ainsi qu’à des complications systémiques, telles que l’hypertension. À un stade avancé de la maladie, les patients souffrent d’une maladie rénale chronique grave et, à terme, d’une insuffisance rénale.
Les patients présentant de mauvais scores de base pour la maladie polykystique rénale autosomique dominante étaient plus susceptibles de présenter des symptômes. Source : Adobe Stock.
Les chercheurs ont mené une étude observationnelle prospective analysant les données de l’étude observationnelle Overture pour caractériser l’impact de la maladie sur la qualité de vie des patients et déterminer si le fardeau perçu peut prédire les résultats. Au total, 3 409 adultes atteints de PKRAD âgés de 12 à 78 ans, aux stades CKD G1 à G5 et aux sous-classes de risque Mayo 1A à 1E ont été inclus.
Des outils de résultats rapportés par les patients, tels que l’échelle d’impact de la PKD (ADPKD-IS) et l’échelle d’impact urinaire de la PKD, ainsi que des mesures génériques, ont été utilisés pour évaluer les scores. Les enquêteurs ont également évalué des variables cliniques, telles que le volume rénal total ajusté en fonction de la hauteur (htTKV), le DFGe, la circonférence abdominale et les résultats économiques sur la santé. L’étude a porté sur des patients de 20 pays.
Les résultats ont montré que le stade initial de l’IRC et la classification du risque Mayo avaient peu de corrélation avec les scores de base des résultats rapportés par les patients (PRO), mais les stades plus graves de l’IRC ont démontré un lien avec des scores plus faibles sur les instruments spécifiques à la maladie et les mesures du fonctionnement physique.
Les scores PRO prédisaient également les hospitalisations et les jours de maladie entre 6 et 18 mois, l’ADPKD-IS ayant les associations les plus fortes. Bien que les scores ne soient pas associés au htTKV et au DFGe, les scores médiocres étaient liés à une plus grande circonférence abdominale.
Selon l’étude, les patients présentant de mauvais scores initiaux de PKRAD-IS étaient plus susceptibles de présenter des symptômes liés à la PKRAD jusqu’à 18 mois, notamment des douleurs rénales, une hématurie et une infection des voies urinaires.
Les scores PRO « prédisent les résultats cliniques et économiques en matière de santé, tels que l’hospitalisation et l’absence du travail, soulignant l’importance de l’évaluation de la qualité de vie des personnes atteintes de PKD », ont écrit Oberdhan et ses collègues.
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Divulgations :
Oberdhan rapporte être employé par Otsuka, qui a financé l’étude et a participé à l’analyse des données. D’autres auteurs sont des employés actuels ou passés d’Otsuka.
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2024-02-12 23:05:25
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