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Les schémas thérapeutiques des patients atteints de myasthénie grave sont cohérents entre les États-Unis et l’Italie

Une nouvelle étude a révélé que le traitement de la plupart des patients atteints de myasthénie grave était en grande partie conforme aux recommandations des lignes directrices.

La plupart des patients atteints de myasthénie grave (MG) sont traités par pyridostigmine seule ou en association avec de la prednisone, de l’azathioprine et de la vitamine D, un schéma qui correspond aux données américaines, selon une étude de cohorte rétrospective basée sur la population en Italie. Les résultats ont été publiés dans Journal de médecine clinique.1

« La MG peut avoir un impact significatif sur la qualité de vie et l’état fonctionnel des patients et nécessite un traitement à vie avec des agents immunosuppresseurs, des médicaments symptomatiques ou les deux », ont écrit les auteurs. « Cependant, il existe peu de preuves sur la prise en charge pharmacologique optimale de la MG, en particulier pour les personnes réfractaires aux thérapies conventionnelles ou présentant des comorbidités. »

L’étude a porté sur une région de 10 millions d’habitants et faisait partie d’un projet financé par le gouvernement italien pour évaluer l’efficacité et la sécurité des médicaments utilisés dans les maladies neuromusculaires et neurodégénératives rares.

Les chercheurs ont examiné le traitement de 2 369 patients atteints de MG à l’aide de données administratives sur les soins de santé de 2013 à 2019. Les patients ont été inclus s’ils répondaient à l’un des critères suivants : sortie de l’hôpital avec un diagnostic principal de MG ou un diagnostic secondaire associé à une sortie d’un service de neurologie hospitalière ; ou sortie du service des urgences avec un diagnostic principal de MG. Les chercheurs ont comparé les schémas thérapeutiques au moment du diagnostic de MG et au cours de la première année de suivi. Les 2 années précédant la date de référence ont été définies comme la période de rétrospection et les 12 mois suivant la date de référence comme la période de suivi.

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Les patients évalués dans l’étude comprenaient 910 utilisateurs prévalents de pyridostigmine (définis comme ayant au moins une dispensation de pyridostigmine au cours des périodes de rétrospection et de suivi), 521 utilisateurs incidents de pyridostigmine (définis comme ayant au moins une dispensation de pyridostigmine au cours du suivi et aucune dispensation pendant la rétrospection) et 938 non-utilisateurs de pyridostigmine.

Français Les résultats étaient les suivants : les utilisateurs prévalents et incidents de pyridostigmine étaient respectivement de 38,4 % et 22,0 %. Au cours de la première année de suivi, la prednisone a été utilisée chez 74,5 % des utilisateurs prévalents de pyridostigmine et chez 82,0 % des utilisateurs incidents de pyridostigmine, respectivement ; l’azathioprine a été utilisée chez 24,9 % et 23,0 %, respectivement ; et l’utilisation de vitamine D a été observée chez 53,3 % et 48,2 %, respectivement. Parmi les 910 utilisateurs prévalents de pyridostigmine, 13,1 % ont également utilisé de l’azathioprine, de la prednisone et de la vitamine D, tandis que 15,3 % n’en ont utilisé aucune. Parmi les 938 utilisateurs non pyridostigminiques, 2,7 % ont utilisé de l’azathioprine, de la prednisone et de la vitamine D, tandis que 53,8 % n’en ont utilisé aucune. Au cours de la première année, une augmentation des thérapies combinées a été observée chez les nouveaux utilisateurs de pyridostigmine.

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L’utilisation de corticostéroïdes et d’immunosuppresseurs a augmenté chez les utilisateurs de pyridostigmine, qu’ils soient nouveaux ou anciens, au cours de la période d’observation. Les patients atteints de MG qui ne présentent pas de contrôle des symptômes par des thérapies immunosuppressives standard peuvent bénéficier du rituximab et de l’éculizumab, de nouveaux traitements en cours de développement qui combinent un début d’effet rapide avec un contrôle de la maladie à long terme et constant, ont déclaré les auteurs. Moins de 1 % des médicaments rapportés par l’étude comprenaient du rituximab et de l’éculizumab, car ces médicaments n’avaient pas encore été approuvés en Italie. D’autres produits biologiques avaient été approuvés mais étaient principalement administrés dans les hôpitaux, et l’étude n’avait pas accès aux données des patients hospitalisés.

« Les résultats sont conformes aux nouvelles recommandations pour les directives cliniques concernant l’utilisation du rituximab, de l’éculizumab et du méthotrexate et pour l’immunosuppression précoce dans la MG oculaire et la MG associée au traitement par inhibiteur du point de contrôle immunitaire », ont déclaré les auteurs.

Selon les directives internationales les plus récentes en matière de prise en charge de la MG, l’ophtalmoparésie ou le ptosis dans la MG oculaire qui ne répond pas aux agents anticholinestérasiques doivent être traités par des agents immunosuppresseurs si les symptômes sont fonctionnellement limitants ou gênants pour le patient ; les corticostéroïdes doivent être utilisés comme agent immunosuppresseur initial dans la MG oculaire ; des agents immunosuppresseurs épargnant les stéroïdes peuvent être nécessaires lorsque les corticostéroïdes seuls sont inefficaces, contre-indiqués ou non tolérés ; les corticostéroïdes à faible dose peuvent être efficaces pour la MG oculaire et peuvent éviter les effets secondaires associés aux corticostéroïdes à forte dose.2

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Les résultats de l’étude italienne ont également souligné l’efficacité potentielle de la vitamine D dans le traitement de la MG.

« Notre étude indique que la prescription de vitamine D aux personnes atteintes de MG peut avoir un double objectif », ont-ils écrit. « Tout d’abord, elle pourrait potentiellement atténuer les effets indésirables résultant d’une corticothérapie prolongée. Ensuite, elle pourrait offrir des avantages tels que la réduction de la fatigue et la rémission des symptômes. Les recherches existantes suggèrent que la restauration des taux de vitamine D, en particulier chez les patients atteints de MG dont les taux plasmatiques sont inférieurs à 30 ng/ml, pourrait contribuer à atténuer le milieu pro-inflammatoire associé aux maladies auto-immunes et potentiellement avoir un impact sur la progression de la maladie. »

Les références

  • Finocchietti M, Crescioli G, Paoletti O, et al. Modèles de consommation de drogues dans la myasthénie grave : une étude de cohorte basée sur la population réelle en Italie. J Clin Med. 2024;13(11):3312. doi:10.3390/jcm13113312
  • Narayanaswami P, Sanders D, Wolfe G, et al. Consensus international pour la prise en charge de la myasthénie grave. Neurologie. 2021;96(3):114-122. doi:10.1212/WNL.0000000000011124
  • 2024-07-04 17:08:13
    1720104450


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