Les thérapies contre le myélome multiple et le cancer du pancréas reçoivent la désignation de médicament orphelin

La FDA a annoncé plusieurs mesures réglementaires ces dernières semaines.

Voici un aperçu des décisions qui pourraient être pertinentes pour votre pratique.

1. La FDA a émis un « sûr de procéder » pour une nouvelle demande de médicament expérimental pour NY-ESO-1 TCR/IL-15 NK (Syena) – une thérapie cellulaire modifiée composée de cellules tueuses naturelles dérivées du sang de cordon – pour le traitement de la synoviale avancée sarcome et liposarcome myxoïde/à cellules rondes.

2. L’agence a accordé la désignation de médicament orphelin à l’inobrodib (CellCentric) pour le traitement du myélome multiple. L’inobrodib se lie à une partie spécifique des protéines p300 et du bromodomaine pour réduire l’expression des principaux moteurs du cancer.

3. La FDA a accordé la désignation de thérapie révolutionnaire au zenocutuzumab (Zeno, Merus) pour le traitement de certains patients atteints d’un cancer du pancréas. L’anticorps bispécifique à médiation cellulaire dépendant des anticorps utilise le mécanisme Merus Dock & Block pour inhiber une voie dans les tumeurs solides avec NRG1 fusions.

4. L’agence a accordé la désignation de médicament orphelin à la thérapie photodynamique ciblée vasculaire à la padéliporfine (ImPact Biotech) – une plateforme d’oncologie peu invasive pour le traitement des tumeurs solides – pour le traitement du cancer du pancréas localement avancé.

5. La FDA a accordé un examen prioritaire au zolbetuximab (Astellas) – un anticorps monoclonal expérimental ciblant la claudine 18.2 – pour le traitement de certains patients atteints d’un adénocarcinome gastrique ou de la jonction gastro-œsophagienne localement avancé résécable ou métastatique HER2 négatif.

6. La FDA a levé la suspension clinique partielle de l’étude de phase 1/phase 2 de TakeAim Leukemia portant sur l’emavusertib (Curis), un inhibiteur à triple cible, à une dose de phase 2 recommandée de 300 mg deux fois par jour en monothérapie chez les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë ou myélodysplasique syndromes.

Le Bureau du développement des produits orphelins de la FDA accorde la désignation de médicament orphelin à de nouveaux médicaments et produits biologiques destinés au traitement, au diagnostic ou à la prévention sûrs et efficaces de maladies ou de troubles rares qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. La désignation permet aux fabricants de se qualifier pour diverses incitations, y compris des crédits d’impôt pour les essais cliniques qualifiés et – sur approbation réglementaire – 7 ans d’exclusivité commerciale.

Les références:

• Replay et MD Anderson annoncent l’approbation par la FDA de la demande d’IND pour la première thérapie cellulaire T-Cell Receptor Natural Killer (TCR-NK) pour le sarcome (communiqué de presse). Disponible à: http://replay.bio/news/replay-and-md-anderson-announce-fda-clearance-of-ind-application. Publié le 20 juin 2023. Consulté le 6 juillet 2023.
• CellCentric a accordé à la FDA la désignation de médicament orphelin pour l’inobrodib (CCS1477) pour le traitement du myélome multiple (communiqué de presse). Disponible à: https://www.cellcentric.com/press-release/cellcentric-granted-fda-orphan-drug-designation-for-inobrodib-ccs1477-for-the-treatment-of-multiple-myeloma/. Publié le 29 juin 2023. Consulté le 6 juillet 2023.
• Le Zenocutuzumab (Zeno) a obtenu la désignation de traitement révolutionnaire par la Food & Drug Administration des États-Unis pour le traitement du cancer du pancréas NRG1+ (communiqué de presse). Disponible à: https://ir.merus.nl/news-releases/news-release-details/zenocutuzumab-zeno-granted-breakthrough-therapy-designation-us. Publié le 29 juin 2023. Consulté le 6 juillet 2023.
• ImPact Biotech reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA pour la padéliporfine VTP dans le cancer du pancréas (communiqué de presse). Disponible à: https://www.biospace.com/article/impact-biotech-receives-fda-orphan-drug-designation-for-padeliporfin-vtp-in-pancreatic-cancer/. Publié le 5 juillet 2023. Consulté le 6 juillet 2023.
• Astellas annonce que la FDA américaine accorde un examen prioritaire pour la demande de licence de zolbetuximab pour les produits biologiques (communiqué de presse). Disponible à: https://www.astellas.com/en/news/27946. Publié le 6 juillet 2023. Consulté le 6 juillet 2023.
• La FDA lève la suspension clinique partielle de l’étude TakeAim Leukemia RP2D établie à 300 mg BID (communiqué de presse). Disponible à: https://investors.curis.com/2023-07-06-FDA-Removes-Partial-Clinical-Hold-on-TakeAim-Leukemia-Study-RP2D-Established-at-300-mg-BID. Publié le 6 juillet 2023. Consulté le 6 juillet 2023.