Leucémie, Aifa approuve un nouveau médicament oral

La leucémie lymphoïde chronique (LLC) est l’une des formes de leucémie les plus courantes chez l’adulte : un diagnostic de leucémie sur trois est une LLC, et est généralement posé à un âge moyen de 70 ans, un peu plus chez les hommes : en Italie, on estime à environ 1 600 cas par an chez les hommes et 1 150 chez les femmes. Parfois, il ne présente aucun signe et est découvert par hasard, car des tests de routine sont effectués ou pour rechercher autre chose, et on constate une croissance excessive des globules blancs, une croissance qui fait suspecter la maladie. Mais lorsque la maladie montre des signes et devient agressive, nous devons intervenir immédiatement. La LLC fait partie de la grande famille des lymphomes non hodgkiniens, qui se classent au cinquième rang des néoplasmes les plus courants. Un lymphome très rare, comme celui de la zone marginale, appartient également à cette famille. Elle peut survenir à tout moment de la vie mais statistiquement, le diagnostic survient après 60 ans, la maladie évolue lentement et en Europe, l’estimation est de 20 à 30 diagnostics par an et par million d’habitants.

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par Dario Rubino

31 août 2023

Une nouvelle opportunité

Quel est le point commun entre ces deux maladies ? La réponse a été donnée par l’Aifa, qui a autorisé le traitement par le zanubbrutinib – un médicament de nouvelle génération déjà approuvé pour un autre lymphome, la macroglobulinémie de Waldenström – aussi bien pour la leucémie lymphoïde chronique que pour les patients atteints d’un lymphome de la zone marginale après au moins un traitement antérieur avec des anticorps antiCD20, en prévoyant remboursement en classe H (prescription hospitalière avec plan thérapeutique). Et la société qui produit ce médicament, BeiGene, fondée il y a à peine 13 ans aux États-Unis à partir d’une intuition de l’un des plus jeunes membres de l’Académie américaine des sciences, Xiaodong Wang, prédit que d’autres autorisations pourraient arriver pour d’autres maladies oncohématologiques, tandis que leurs études commencent également à s’intéresser à certaines tumeurs solides.

Quand tu ne réponds plus

L’approbation d’un nouveau médicament est toujours une nouvelle importante, en particulier lorsque les médecins doivent disposer d’outils différents à utiliser lorsque les personnes ne réagissent pas bien à certains médicaments, ou ne réagissent plus, ce qui arrive souvent lorsque l’on parle de maladies chroniques. C’est pourquoi l’arrivée d’un nouveau médicament – en l’occurrence un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton – est toujours considérée avec beaucoup d’optimisme. L’enseignant ne fait pas exception Francesca Romana Mauro, associé à l’Institut d’hématologie Sapienza de Rome. « L’approbation du zanubrutinb par l’Aifa est une excellente nouvelle pour nous et pour les patients que nous suivons – précise-t-il – à la fois parce que le médicament biologique a une efficacité thérapeutique élevée et parce qu’il a un bon profil de sécurité, notamment au niveau cardiovasculaire. car il est pris par voie orale et il est plus facile pour les patients de suivre le traitement. Surtout lorsque la maladie est chronique et que le traitement n’est donc pas suspendu.

Et cela souligne l’importance de disposer également d’un médicament oral. Pier Luigi Zinzani, professeur d’hématologie à l’Université de Bologne qui explique comment on peut penser à un changement dans la pratique clinique des patients, après avoir démontré que ce médicament est efficace et sûr pour les trois sous-types de lymphome de la zone marginale, conduisant à une rémission de la maladie. Le traitement peut-il être suspendu à l’avenir sans que la maladie ne réapparaisse ? “Il est trop tôt pour le dire et pour essayer – répond Zinzani – en attendant, nous sommes heureux de récolter des fruits importants pour nos patients”.

Quand les médicaments parviennent aux patients

Oui, car derrière chaque essai et chaque approbation, il y a eux, les patients et leurs familles. Des familles souvent dépassées dans leur quotidien par un diagnostic oncologique. “Nous sommes toujours là – confirme-t-il Giuseppe Toro, président de l’Ail, l’association italienne contre les leucémies, lymphomes et myélomes – avec nos lignes téléphoniques d’information, grâce à nos initiatives, avec notre soutien à la recherche. L’arrivée d’un nouveau médicament est toujours une excellente nouvelle, mais ce qui compte vraiment pour les patients, c’est quand il sera réellement disponible, dans toutes les régions du pays. » Et souvent, au contraire, il s’écoule plusieurs mois, jusqu’à 18, avant que les patients de toutes les régions les régions ont les mêmes soins.