«L’idée est de donner au patient sa propre mini-usine de cellules productrices d’insuline»

En parallèle, ils étudient les moyens de protéger les cellules bêta des attaques auto-immunes.

L’objectif de Melton est guérir le diabète en éliminant la pratique actuelle des contrôles sanguins réguliers et des injections d’insuline, les remplacer par des greffes de cellules productrices d’insuline, en particulier de cellules bêta pancréatiques qui mesurent les niveaux de glucose et sécrètent juste la bonne quantité d’insuline.

Melton est un pionnier dans le processus de conversion des cellules souches en cellules bêta productrices d’insuline, ce qui permettrait thérapie de remplacement cellulaire pour le diabète de type 1. Leurs études avec des patients ayant reçu une greffe de cellules d’îlots pancréatiques ainsi que des médicaments immunosuppresseurs ont obtenu d’excellents résultats, permettant à certains patients d’être « guéris » de leur diabète de type 1 pendant plusieurs mois.

Son objectif à long terme a une traduction clinique pratique très importante : si les études aboutissent, il serait possible d’appliquer les conclusions des travaux du laboratoire Melton aux cellules humaines et de fournir une source de cellules bêta productrices d’insuline pour les diabétiques. Ce serait l’une des découvertes scientifiques les plus perturbatrices de notre époque et son application aurait d’importantes conséquences médicales et sociales.

– On parle beaucoup de médecine régénérative. Peut-il être la solution à de nombreuses maladies ?

Nous sommes actuellement à une étape très intéressante en médecine, où nous pourrions utiliser deux nouvelles approches pour aborder la santé humaine. L’une d’elles est la modification génétique, car il existe plusieurs cas dans lesquels un gène défectueux provoque une maladie grave. Un bon exemple est le l’anémie falciforme, dans lequel un gène défectueux pourrait être réparé pour traiter le patient. L’autre approche n’est pas liée aux gènes, mais aux cellules. Dans de nombreux cas, certaines cellules sont affectées, et cela n’est pas le résultat d’un seul gène, mais plutôt de plusieurs gènes. Dans le cas du diabète de type 1, par exemple, il s’agit de l’absence d’une cellule bêta productrice d’insuline, et cela n’est pas dû à un seul défaut génétique, mais plutôt à l’absence d’un type de cellule. Votre question était donc : que signifie « régénératif » dans ce contexte ? Si nous parvenons à créer des cellules, en remplaçant les cellules manquantes, cela pourrait avoir un effet très puissant en tant que nouveau traitement. Personnellement, je pense que le principal candidat à cet égard est le diabète de type 1, dans lequel la cellule manquante est celle qui produit l’insuline. Au lieu que le patient s’injecte lui-même de l’insuline, l’idée est de lui fournir sa propre « mini-usine » de cellules qui produisent normalement de l’insuline. Ils n’auraient ainsi plus besoin de s’injecter de l’insuline quotidiennement.

Melton analyse les possibilités des cellules souches depuis des décennies pour créer des thérapies permettant de traiter différentes maladies, comme le diabète de type 1.

Il travaille actuellement avec son équipe et différentes sociétés pharmaceutiques dans différents essais cliniques dont le but est de faire progresser la thérapie cellulaire comme nouveau traitement du diabète de type 1. En fait, ses études avec des patients ayant reçu des cellules d’îlots pancréatiques transplantées ensemble. Des médicaments immunosuppresseurs ont obtenu d’excellents résultats, permettant à certains de leurs patients d’être « guéris » de leur diabète de type 1 pendant plusieurs mois.

– Leurs études décrivent un avenir dans lequel de nombreux patients pourraient dire adieu à l’insuline

Actuellement, les patients atteints de diabète de type 1 mesurent la quantité de sucre dans leur sang. Cela peut être fait en pressant un peu le sang ou en utilisant un glucomètre continu placé sur l’abdomen et qui lit en permanence les niveaux de glucose. Lorsque les niveaux de glucose sont élevés, le patient s’injecte de l’insuline ou utilise une pompe à insuline, qui est un appareil distinct.

L’idée de dire au revoir au glucomètre que doivent porter les diabétiques et aux injections d’insuline fait la une des journaux. Sommes-nous près d’y parvenir après plus de deux décennies d’études ? Nous avons déjà déterminé comment produire un nombre illimité de cellules productrices d’insuline à partir de cellules souches humaines.

– Quels traitements sont utilisés dans ces essais cliniques ?

Dans les essais cliniques, deux procédures sont en cours.

La première consiste à obtenir ces îlots de cellules dérivées de cellules souches et à les placer dans le foie du patient avec des immunosuppresseurs, les mêmes médicaments qu’une personne recevrait si elle subissait une greffe de foie ou de rein. Dans la deuxième procédure, les mêmes cellules sont placées dans un appareil, une sorte de sachet de thé. Dans ce cas, aucun immunosuppresseur n’est nécessaire puisque les cellules sont protégées à l’intérieur du dispositif et ne peuvent pas être rejetées par le système immunitaire. Nous ne savons pas si cela fonctionnera, car le procès vient tout juste de commencer.

Cependant, dans le premier essai que j’ai mentionné, les résultats ont été très prometteurs sur un groupe de patients qui ont passé plus d’un an sans avoir besoin d’injections d’insuline. Ils sont devenus insulinodépendants. Il est trop tôt pour dire que c’est un succès, mais les premiers résultats sont vraiment encourageants.

– Où obtenez-vous cette quantité de cellules pour traiter tous les patients atteints de diabète de type 1 ? Cela ne sera-t-il pas trop cher ?

Quant au coût, il devrait initialement être élevé, mais à mesure que nous nous améliorerons, le prix diminuera probablement. Cela est vrai pour la plupart des nouveaux médicaments. En fin de compte, l’idée est que lorsqu’un enfant reçoit un diagnostic de diabète, nous pouvons injecter à son corps quelque chose qui contrôlera sa maladie. Je ne sais pas combien de temps ces cellules dureront, peut-être deux ou dix ans, mais ne vous inquiétez pas, lorsque j’aurai besoin de plus de cellules, nous en aurons davantage.

Quant à la source de ces cellules, elles peuvent être obtenues de plusieurs manières, y compris les restes d’un clinique de fécondation in vitro (FIV) ou à partir des propres cellules du patient transformées en cellules souches pluripotentes. Toutes les cellules sont obtenues avec un consentement éclairé et conviennent à un usage clinique. Ce sont des cellules vivantes, et non des machines, et elles ont de multiples potentiels pour devenir différents types de cellules dans le corps.