Litige concernant le remboursement des frais liés à une utilisation hors AMM

Dans le cas de patients gravement malades, l’évaluation positive du médecin traitant ne suffit pas pour une utilisation hors AMM, a décidé la Cour constitutionnelle fédérale. Comment vous pouvez et devez plutôt justifier vos candidatures.

Les maladies très rares ont souvent un point commun : elles sont si rares que l’industrie pharmaceutique n’a aucun intérêt à développer des médicaments. Si cela n’est pas économiquement rentable, c’est un argument tragique pour les personnes concernées. Par conséquent, les médicaments qui ne sont pas autorisés sont inévitablement utilisés en thérapie. Il existe des exigences légales dans la directive sur les médicaments pour le remboursement des frais par l’assurance maladie légale, dont certaines ont été précisées par la jurisprudence.

Un patient échoue avec une plainte constitutionnelle

Dans le cas de maladies particulièrement graves ou mortelles, il existe des indications suffisantes d’une perspective pas tout à fait lointaine d’une évolution positive notable de l’évolution de la maladie. La Cour constitutionnelle fédérale a désormais décidé qu’un niveau minimum de données scientifiques peut être requis à cet effet. Elle n’a donc pas retenu le recours constitutionnel d’un enfant, représenté par ses parents, pour décision en raison du manque de perspectives de succès (25 septembre 2023, Az. 1 BvR 1790/23).

Le garçon, né en 2020, souffre de la maladie de Tay-Sachs/gangliosidose GM2, une maladie métabolique neurodégénérative lysosomale congénitale. La maladie se caractérise par une neurodégénérescence progressive accompagnée d’une perte croissante des capacités cognitives et motrices acquises, accompagnée de handicaps graves et d’une espérance de vie considérablement réduite. Il n’existe pas de thérapie causale reconnue.

Depuis le printemps 2022, le garçon reçoit un traitement non autorisé avec le médicament N-acétyl-L-leucine. En novembre 2022, les praticiens ont également demandé à sa caisse d’assurance maladie légale de prendre en charge les frais d’une thérapie hors AMM avec le médicament miglustat. Cela garantit que l’état de santé est stabilisé dans le traitement des gangliosidoses GM1. Le médecin traitant espère qu’il en sera de même pour la gangliosidose GM2 du garçon. La maladie de Tay-Sachs est extrêmement rare, avec une prévalence de 1 : 320 000 parmi les naissances vivantes. Il n’est donc pas prévu qu’une étude d’approbation soit réalisée. Selon le médecin traitant, le miglustat est déjà utilisé hors AMM chez les patients atteints de gangliosidose à GM2. Elle a évoqué plusieurs publications, observé des succès chez d’autres patients et des recherches fondamentales sur des souris.

La caisse d’assurance maladie a rejeté la demande de prise en charge des frais après un rapport du service médical. L’objection du garçon n’a pas abouti. Dans une décision urgente, le tribunal social d’Osnabrück a alors décidé que la caisse d’assurance maladie devait rembourser temporairement les médicaments. La thérapie a commencé en mars 2023. Cependant, la décision du tribunal social a été annulée par le tribunal social de l’État de Basse-Saxe-Brême. Le garçon a déposé une plainte constitutionnelle – sans succès.

La directive sur les médicaments réglemente les exigences

La directive sur les médicaments du Comité mixte fédéral (G-BA) définit les exigences de prescription pour les médicaments destinés à une utilisation hors AMM (article K, article 30). Selon cela, le règlement est admissible si le « groupe d’experts hors AMM » de l’Institut fédéral des médicaments et des dispositifs médicaux, avec l’accord de l’entreprise pharmaceutique, a donné une évaluation positive de l’état des connaissances scientifiques concernant l’utilisation des médicaments. le médicament dans les indications ou zones d’indication non approuvées. Le G-BA doit également avoir adopté cette recommandation dans la directive sur les médicaments (annexe VI, partie A). La partie B de l’annexe VI de la directive médicaments énumère les médicaments liés à l’indication qui ne peuvent être prescrits. La jurisprudence du Tribunal social fédéral (BSG) s’applique aux médicaments qui ne figurent ni dans la partie A ni dans la partie B – cela s’applique à la grande majorité des prescriptions hors AMM.

Selon cela, il existe une obligation de remboursement dans l’assurance maladie légale si

• c’est une maladie grave. Elle doit se démarquer de la maladie moyenne par sa gravité ou sa rareté ;
• aucune autre thérapie n’est disponible ;
• Sur la base de ces données, il existe une probabilité raisonnable que le succès du traitement (curatif ou palliatif) puisse être obtenu avec la préparation en question. Cela signifie qu’il doit y avoir des résultats de recherche suggérant que le médicament peut être approuvé pour l’indication en question. Cela peut être supposé si l’extension de l’approbation a déjà été demandée et si les résultats d’un essai clinique contrôlé de phase III ont été publiés et démontrent une efficacité cliniquement pertinente ou un bénéfice cliniquement pertinent avec des risques acceptables.

Alternativement, des résultats obtenus en dehors d’un processus d’approbation peuvent également être publiés, qui permettent de formuler des déclarations fiables et scientifiquement vérifiables sur la qualité et l’efficacité du médicament dans le nouveau domaine d’application et sur la base desquelles il existe un consensus entre cercles spécialisés sur le bénéfice probable.

Dans le cas de maladies particulièrement graves, potentiellement mortelles et/ou régulièrement mortelles et lorsque d’autres options thérapeutiques font défaut, il existe suffisamment de preuves pour suggérer une perspective pas tout à fait lointaine d’un impact positif notable sur l’évolution de la maladie chez un individu spécifique. cas. Dans de rares cas (qui ne peuvent faire l’objet d’une recherche systématique), un certain degré de plausibilité suffit à montrer que le bénéfice attendu l’emporte sur les risques possibles.

Niveau minimum de données scientifiques requis

Le Tribunal social de l’État avait exigé un niveau minimum de données scientifiques, ce qu’il n’a pas vu ici. Les juges constitutionnels n’ont pas considéré cela comme absolument déraisonnable. Cette exigence est fondamentalement adaptée pour distinguer les traitements présentant des preuves suffisantes d’un effet positif des traitements purement expérimentaux que les caisses d’assurance maladie ne doivent pas financer. Il n’est pas nécessaire que des études soient disponibles à cet effet ; la base de données peut également provenir d’autres sources. Cependant, une simple évaluation positive du pédiatre traitant ne suffit pas (voir encadré).