L’intelligence artificielle s’est opposée à un médicament déjà approuvé pour d’autres indications
Aux États-Unis (Imcd) Dans la phase terminale, il a été traité avec un Thérapie identifiée grâce à l’intelligence artificielleEt depuis deux ans, il est non seulement en vie, mais la maladie est en rémission.
Son état était réfractaire aux traitements disponibles pour la pathologie, mais Les chercheurs de la Perelman School of Medicine de l’Université de Pennsylvanie ont utilisé un système basé sur l’IA pour analyser 4 000 médicaments, identifiant l’adalimumab comme la thérapie la plus prometteuse. Cet anticorps monoclonal, approuvé pour des pathologies telles que l’arthrite et la maladie de Crohn, a amené le patient en rémission complète, à tel point que son cas unique a été raconté dans une étude publiée début février 2025 sur Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre.
La maladie de Castleman est une pathologie rare caractérisée par une réponse immunitaire anormale qui entraîne une inflammation systémique, une lymphadénopathie et une insuffisance multi-organes. Avec un pronostic sévère, 25 à 35% des patients meurent dans les cinq ans. Actuellement, le seul traitement approuvé par la FDA pour l’IMCD est le silituximab, qui inhibe l’interleuchine-6. Cependant, cela ne fonctionne que chez 40 à 50% des patients, laissant quelques traitements efficaces pour ceux qui ne répondent pas à cette thérapie. Les experts ont souligné le besoin urgent d’une meilleure compréhension de la maladie de la maladie pour développer des options thérapeutiques plus efficaces.
Les chercheurs ont entrepris deux approches parallèles: une basée sur des techniques protéomiques et transcriptomiques et in vitro Pour identifier de nouvelles voies thérapeutiques et l’autre utilisant des modèles d’apprentissage automatique pour prédire quel médicament pourrait traiter l’IMCD. L’analyse a montré que le signal du facteur de nécrose tumorale (TNF) était plus prononcé chez les patients atteints d’IMCD, ce qui suggère qu’il pourrait s’agir d’une cible thérapeutique. L’adalimumab, qui inhibe le TNF et déjà utilisé pour diverses maladies auto-immunes, s’est avéré être une option prometteuse.
Sur cette base, David FajgenbaumAuteur principal de l’étude et professeur agrégé de médecine translationnelle et de génétique humaine, Il a décidé de tester l’inhibition du TNF sur ce patient avec IMCD. Fajgenbaum, qui est également co-fondateur de Chaque remèdea déclaré que ce résultat offre non seulement de l’espoir aux patients atteints de DMI, mais démontre également le potentiel de l’intelligence artificielle dans la recherche de traitements pour d’autres pathologies rares. Fajgenbaum lui-même souffre de l’IMCD et, il y a plus de dix ans, grâce à ses recherches, il a trouvé un médicament qui lui a sauvé la vie. Cette expérience l’a incité à entrer dans le personnel enseignant de l’Université de Pennsylvanie et à trouver chaque remède, à rechercher des traitements repositionnés pour des maladies rares grâce à l’utilisation de l’intelligence artificielle.
La liste des projets du projet est remarquable entre les entreprises publiques et privées: le National Heart, Lung, and Blood Institute, la FDA, le National Center for Advancing Translational Sciences, l’Advanced Research Projects Agency for Health, The Castleman Disease Collaborative Network , Chaque guérison de la start-up Fajgenbaum, Bioaegis, de l’initiative Biomedical Data Traductor, The Chan Zuckerberg Initiative, The Lyda Hill Philanthropies, Arnold Ventures, The High Prize Foundation et la Carolyn Smith Foundation.
L’affaire représente un point de départ possible pour appliquer l’intelligence artificielle dans la recherche de traitements d’autres maladies rares.
La maladie de Castleman est une pathologie de diagnostic rare et difficile. “Sous la forme unifient, l’option chirurgicale est le traitement principalAvec la disparition des manifestations symptomatiques qui y sont associées, “explique-t-il Marco PaulliOrdinaire de l’anatomie pathologique au Département de médecine moléculaire de l’Université de Pavie et directeur de la structure complexe de l’anatomie pathologique de la Fondation Policlinico San Matteo di Pavia, réalisée par OMAR, dans une récente interview réalisée par Omar.
Pour la forme idiopathique, en revanche, qui est généralement multicentrique et souvent associée à des symptômes graves, le premier traitement pharmacologique approuvé était le siltuximabIl y a plus de dix ans. Cet anticorps monoclonal, qui agit contre l’IL-6 humain, a montré des résultats très positifs, en particulier chez les patients présentant des altérations significatives dans les paramètres inflammatoires. Dans les formes les plus graves, une combinaison avec des stéroïdes est utilisée, e Chez les patients qui ne répondent pas au silituximab, l’utilisation du tocilizumab a été proposée. Des études récentes ont révélé de nombreuses altérations génétiques fonctionnelles de la maladie de Castleman, notamment l’activation des routes de déclaration M-TOR et JAK / STAT, qui pourraient constituer des cibles thérapeutiques potentielles, en particulier dans les cas réfractaires du slitximab. Les données préliminaires suggèrent des résultats prometteurs dans l’utilisation du sirolimus (inhibiteur M-TOR) et du ruxolitinib (inhibiteur JAK).
Au cours des derniers mois, Fajgenbaum et son équipe ont organisé une étude clinique juste pour évaluer l’efficacité d’un autre médicament repositionné, un inhibiteur de JAK1 / 2, dans le traitement de l’IMCD.
“C’est une merveilleuse nouvelle”explique Claudio Savà, fondateur et président actuel de l’Association Amica sur la maladie de Castleman. «Le thème de la rémission est central: bien qu’il ne représente pas une guérison définitive, la rémission permet au patient d’améliorer la qualité de vie et les perspectives d’avenir. Un autre aspect crucial concernera la possible introduction de l’adalimumab comme traitement pour Castleman en Italie“. Pour obtenir l’autorisation d’AMA et de l’AIFA, ainsi que de tout remboursement par le biais du National Health Service, il est nécessaire de suivre un long processus d’évaluation.” Nous travaillons toujours dur “, continue Savà.” Il y a à peine dix ans, la maladie était presque inconnu en Italie, tandis qu’aujourd’hui, en 2025, la situation s’est légèrement améliorée grâce à une plus grande sensibilisation et à la disponibilité des informations. Problème marqué par rapport à la situation aux États-Unis “.
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