Aïfa
27 novembre 2024
Le conseil d’administration de l’Aifa, lors de sa réunion de novembre, a approuvé le remboursement de 16 médicaments (14 principes actifs), dont des médicaments orphelins pour les maladies rares, de nouvelles molécules et des extensions d’indications thérapeutiques.
Le conseil d’administration de l’Agence italienne des médicaments (Aifa), lors de sa réunion de novembre, a approuvé l’admission au remboursement par le Service national de santé de 16 médicaments (14 principes actifs), dont des médicaments orphelins pour les maladies rares (3 ), de nouvelles molécules ( 7) et extensions d’indications thérapeutiques (6).
Médicaments autorisés
Les médicaments orphelins autorisés sont deux médicaments destinés au traitement des tumeurs rares et une thérapie enzymatique. Parmi les nouvelles molécules, Aifa a autorisé des médicaments contre la sclérose en plaques, la dermatite atopique, le myélome multiple, le psoriasis, deux thérapies enzymatiques contre la maladie de Pompe et un antibiotique pour le traitement des infections intra-abdominales multirésistantes. première ligne.
Les extensions thérapeutiques des médicaments déjà remboursés par le NHS entrent dans le cadre du traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique, du cancer du poumon et de la thyroïde et de la thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI).
Vous trouverez ci-dessous les médicaments orphelins pour les maladies rares éligibles au remboursement par le NHS :
● Momelotinib (OMJJARA) : indiqué pour le traitement de la splénomégalie ou des symptômes associés chez les patients adultes atteints d’anémie modérée ou sévère qui souffrent de myélofibrose primitive, de myélofibrose post-polyglobulie vraie ou de myélofibrose post-thrombocytémie essentielle et qui sont naïfs d’inhibiteurs de Janus kinase (JAK). ou déjà traité par ruxolitinib.
● Asfotase alfa (STRENSIQ) : traitement enzymatique substitutif des patients atteints d’hypophosphatasie pédiatrique, pour le traitement des manifestations osseuses de la maladie.
● Ivosidenib (TIBSOVO) : en association avec l’azacitidine, dans la leucémie myéloïde aiguë (LAM) avec mutation isocitrate déshydrogénase 1 (IDH1) R132 chez les patients inadaptés à une chimiothérapie d’induction standard. En monothérapie, pour le cholangiocarcinome localement avancé ou métastatique avec mutation IDH1 R132, déjà traité par au moins une ligne de traitement systémique.
Voici cependant les nouvelles molécules admises :
● Ublituximab (BRIUMVI) : traitement des formes récurrentes de sclérose en plaques avec maladie active définie par des éléments cliniques ou radiologiques.
● Lebrikizumab (EBGLYSS) : Traitement de la dermatite atopique modérée à sévère chez l’adulte et l’adolescent (≥12 ans, ≥40 kg) éligibles à un traitement systémique.
● Miglustat (OPFOLDA) : stabilisateur enzymatique de la cypaglucosidase alfa pour le traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients atteints de la maladie de Pompe à apparition tardive (déficit en α-glucosidase acide [GAA]).
● Cypaglucosidase alfa (POMBILITE) : traitement enzymatique substitutif à long terme utilisé en association avec le stabilisant enzymatique miglustat pour traiter les adultes atteints de la maladie de Pompe à apparition tardive.
● Melphalan flufénamide (PEPAXTI) : en association avec la dexaméthasone, pour le traitement des adultes atteints de myélome multiple ayant reçu au moins trois lignes de traitement antérieures, dont la maladie est réfractaire à au moins un inhibiteur du protéasome, un agent immunomodulateur et un anticorps monoclonal antiCD38 , et qui ont montré une progression de la maladie pendant ou après le dernier traitement. Pour les patients ayant déjà subi une greffe de cellules souches autologues, le délai de progression doit être d’au moins 3 ans après la transplantation.
● Spesolimab (SPEVIGO) : en monothérapie pour le traitement des poussées chez l’adulte atteint de psoriasis pustuleux généralisé (GPP).
● Eravacycline (XERAVA) : traitement des infections intra-abdominales compliquées (IAIc) provoquées par des germes multirésistants aux traitements de première intention.
Enfin, les extensions des indications thérapeutiques concernent :
● Pirfénidone (IDIPULFIB, PIRFENIDONE VIATRIS, PIRFENIDONE ZENTIVA) : traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI).
● Olaparib (LYNPARZA) : en association avec l’abiratérone et la prednisone/prednisolone, pour le traitement du cancer de la prostate métastatique résistant à la castration (mCRPC) et avec des mutations BRCA 1/2 (germinales et/ou somatiques), dans lesquels la chimiothérapie n’est pas cliniquement indiquée .
● Selpercatinib (RETSEVMO) : en monothérapie pour le traitement des adultes atteints d’un cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) avancé avec fusion RET positif, non traité par des inhibiteurs de RET ; en monothérapie pour le traitement des adultes et des adolescents âgés de ≥ 12 ans atteints d’un cancer médullaire de la thyroïde (CMT) avancé avec une mutation RET.
● Eltrombopag (REVOLADE) : traitement chez l’adulte de la thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI) réfractaire aux autres traitements.
ÉTIQUETER: MALADIES RARES
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