Médecine risdiplam admise au forfait assuré

Le médicament est destiné au traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale (SMA)

Le médicament risdiplam (nom commercial : Evrysdi) sera inclus dans le forfait de l’assurance maladie à partir du 1er juillet. Le ministère de la Santé, du Bien-être et des Sports a conclu un accord avec le titulaire de l’autorisation de mise sur le marché concernant un prix acceptable pour le traitement. Le médicament est destiné au traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale (SMA). Le remboursement s’applique aux patients qui commencent le traitement lorsqu’ils ont 25 ans ou moins. Pour ce groupe, le Zorginstituut a déterminé que le traitement répond à l’état actuel de la science et de la pratique. Une décision sera prise plus tard si le médicament est également admissible à une admission conditionnelle pour les autres patients.

L’Institut de santé a conseillé au ministre Ernst Kuipers (Santé publique, bien-être et sport) de négocier le médicament risdiplam en raison de son rapport coût-efficacité défavorable. Cela signifie que le prix demandé avant les négociations était disproportionné par rapport à l’effet du traitement. Le médicament est destiné au traitement de l’amyotrophie spinale (SMA) 5q chez les patients âgés de 2 mois et plus. Le Zorginstituut conclut que le risdiplam ne répond à l’état actuel de la science et de la pratique que pour les patients qui commencent le traitement lorsqu’ils ont 25 ans ou moins. Cela ouvre la voie à un remboursement sous conditions par l’assurance maladie pour ces groupes de patients spécifiques :

• Patients âgés de 2 mois à 25 ans, au début du traitement, avec un diagnostic clinique d’AMS 5q de type 1, de type 2 ou de type 3.
• Patients avec un diagnostic présymptomatique de 5q SMA et 1 à 4 copies du gène SMN2.

Plus un patient est jeune lorsque le médicament est administré pour la première fois, plus grandes sont les chances d’une meilleure évolution de la maladie. SMA a maintenant également été inclus dans la piqûre du talon. Risdiplam est le premier médicament pour la SMA qui peut être bu par le patient, plutôt qu’injecté.

Ministre Ernst Kuipers : « C’est une bonne nouvelle qu’il y ait maintenant 3 médicaments disponibles pour cette terrible maladie qui sont éligibles au remboursement de l’assurance de base. Ce n’est pas seulement bon pour les patients qui attendaient ce traitement avec impatience, mais aussi pour les médecins traitants.

Processus de traitement de préparation
Avant l’avènement des 3 médicaments pour la SMA, les patients n’avaient aucune option de traitement. Le remboursement du risdiplam est désormais un pas de plus vers la prise en charge de tous les patients atteints de SMA. Aux Pays-Bas, il existe 1 centre de traitement, le SMA Centrum Nederland à UMC Utrecht, où la meilleure option de traitement est déterminée pour chaque patient et avec le patient. Cela est nécessaire en raison des besoins de soins complexes de ces patients. L’approche multidisciplinaire, la supervision intensive, le déploiement des capacités et les choix difficiles pour chaque patient signifient qu’il faut plusieurs mois pour que tout le monde commence le traitement au centre SMA aux Pays-Bas.

Admission conditionnelle
Le ministre Kuipers prendra encore une décision sur la candidature de risdiplam pour un processus d’admission conditionnelle pour les patients de plus de 25 ans. Si ce processus peut être lancé, cela signifie que le médicament sera administré aux patients dans un cadre de recherche. De cette manière, le Zorginstituut peut déterminer si le produit est également éligible au remboursement pour ce groupe. Pour les patients de plus de 25 ans, cela signifie qu’ils n’ont actuellement pas d’accès remboursé au risdiplam. Par conséquent, aucune option de traitement remboursé n’est actuellement disponible pour un petit groupe de patients.

Sur SMA
L’amyotrophie spinale (SMA) est le nom collectif d’un groupe de maladies musculaires héréditaires. Le cerveau transmet des signaux aux muscles via le système nerveux. Dans la SMA, les nerfs contrôlés par la moelle épinière se décomposent. En conséquence, les muscles sont affaiblis. La SMA est une maladie héréditaire rare.

Bron : gouvernement central

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