Le fabricant du médicament eculizumab recommandait un traitement à vie, mais le médicament coûte environ 450 000 euros par patient et par an. Des voix se sont élevées pour réclamer la levée de l’indemnisation. Une étude nationale a ensuite été menée sur l’administration raccourcie du médicament.
rechute
Le médicament est administré aux patients souffrant du syndrome hémolytique et urémique atypique de la maladie rénale (SHUa). Si trois mois de traitement suffisent pour la plupart des patients, il existe également des cas de rechute. Pour ce groupe, cela fonctionne pour reprendre ensuite la prise.
Pour ceux qui ont besoin du médicament plus longtemps, le délai entre l’administration du médicament peut être prolongé, ont découvert les chercheurs. Il reste important que les patients restent sous la surveillance de l’hôpital.
En quoi consiste la maladie ?
Dans la maladie rénale, le syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), des caillots sanguins se forment dans les petits vaisseaux sanguins des reins. Les patients développent une anémie, une pénurie de plaquettes et les reins sont endommagés. Cela conduit à une insuffisance rénale.
C’est une maladie rare, avec cinq à dix nouveaux patients aux Pays-Bas chaque année, tant chez les enfants que chez les adultes. Les patients peuvent être traités avec le médicament eculizumab. Avec ce traitement, les petits vaisseaux sanguins affectés dans le rein se réparent, éliminant les caillots sanguins dans ces vaisseaux sanguins.
Ruud Coolen van Brakel, directeur de l’Institut pour une utilisation responsable de la médecine, est très satisfait de la recherche axée sur la pratique. Selon lui, en particulier avec les médicaments pour les maladies rares, l’effet dans la pratique doit être examiné en raison des coûts de ces médicaments. Ce n’est pas toujours facile. “La réalité du papier est parfois différente de la façon dont quelque chose fonctionne pour un patient.”
Selon Coolen van Brakel, il est nécessaire que le gouvernement examine le coût d’un certain médicament lorsqu’il s’agit d’un petit groupe de patients. “Les médicaments coûteux fonctionnent parfois pour un certain groupe, alors que cela ne fonctionne pas pour d’autres patients atteints de la même maladie. Vous ne découvrez souvent la raison qu’après des recherches approfondies, presque par patient. Mais cela coûte très cher.”
Aucune intention
Il ne pense pas que le fabricant du médicament ait intentionnellement fourni des informations erronées. “Les fabricants n’attendent pas non plus que de nombreux patients bénéficient de leurs médicaments ou qu’ils prennent trop de médicaments. Ensuite, personne ne les prendra plus.”
