Médicaments anticancéreux innovants, le processus d’approbation sera plus rapide – Corriere.it

je nouveaux cas enregistrés en 2023 étaient de 395 mille, soit plus de 1 080 par jour. Environ 190 mille décès chaque année, mais 60 % des patients est vivant cinq ans après le diagnostic et plus d’un million peuvent être considérés comme définitivement guéris. Une poignée de chiffres photographient l’univers du « cancer » dans notre pays et mettent en lumière, d’une part, les progrès importants réalisés sur le front de la survie, et d’autre part, le fort impact des tumeurs en termes de nombre de personnes malades et des morts qui causent encore.

Le mérite de ces améliorations doit en partie être attribué aux diagnostics précoces, qui permettent d’identifier une tumeur lorsqu’elle est de petite taille, confinée à un seul organe et sans métastases : plus facile à traiter et avec de plus grandes chances de guérison. Cependant, une autre grande partie des succès est due à l’arrivée de nouvelles thérapies et, dans ce domaine, l’Italie a de grands mérites et de grands problèmes critiques.

L’Italie parmi les meilleurs Européens pour la survie et l’accès aux nouveaux médicaments

“Nous avons un système de santé national précieux qui doit être préservé, renforcé, défendu pour qu’il continue à être véritablement universaliste, c’est-à-dire à traiter gratuitement et de la meilleure façon possible tous les citoyens de la péninsule – souligne Francesco Perrone, président de l’Association italienne d’oncologie médicale (Aiom) —. Nous sommes parmi les meilleurs pays européens en termes de survie et d’accès aux nouveaux médicaments, mais les patients italiens atteints de cancer doivent encore attendre 419 jourssoit plus d’un an, pour recevoir les médicaments innovants après autorisation européenne. Les temps de latence ont diminué ces dernières années: Il y a 10 ans, ils dépassaient les 2 ans, mais nous pouvons et devons faire mieux.”

Dans Germaniepar exemple, l’attente s’arrête à 102 jours, en Danemark un 145, dans L’Autriche à 267. De 2018 à 2021, 46 molécules anticancéreuses innovantes ont été commercialisées en Europe. L’Italie a garanti la disponibilité de 38 de ces nouveaux médicaments, ce qui la place au troisième rang après l’Allemagne (45) et Suisse (41) et devant France (33), Grèce (32), Suède (30), Quand (29)e Espagne (26).

À quels patients les thérapies innovantes sont-elles réservées ?

«Les thérapies innovantes sont en grande partie réservées aux patients atteints de tumeurs à un stade avancé ou métastatiques, qui n’ont pas tiré les bénéfices espérés des traitements standards – précise-t-il. Saverio Cinieri, président de la Fondation Aiom —. Des malades pour qui le temps est très précieux et les mois qui passent font la différence pour pouvoir continuer à vivre, en espérant rendre leur maladie chronique. Si l’utilisation du médicament innovant qui a eu le Feu vert européen (par l’EMA, Agence européenne des médicaments) n’a pas encore été approuvé par l’organisme de réglementation de notre pays, à savoir l’Agence italienne des médicaments (AIFA), et donc il n’est pas remboursé par le NHS, la question est très compliquée”. Pratiquement le remède existe, mais il ne peut pas être prescrit gratuitement et le coût de ces traitements est très élevé.

Délais d’approbation

Il faudra nécessairement du temps avant l’approbation européenne pour qu’Aifa puisse négocier le prix du nouveau médicament avec les sociétés pharmaceutiques (qui sera ensuite payé par notre NHS) : « L’Italie est l’un des pays les plus efficaces pour obtenir des prix avantageux et l’un des les rares à garantir la gratuité des soins pour tous – souligne Cinieri -. Et les négociations prennent du temps. » Cependant, un problème supplémentaire se pose les prochaines étapes qui dans de nombreux cas s’ajoutent au niveau des 19 Régions italiennes et des 2 Provinces Autonomes « et puis même de l’hôpital individuel, qui, à son tour, peut insérer certaines étapes et contraintes bureaucratiques qui peuvent conduire à des mois supplémentaires de retard » précise-t-il Massimo Di Maio, président élu de l’Aiom.

Manuels thérapeutiques

Des manuels thérapeutiques hospitaliers régionaux sont toujours présents dans 10 régionsc’est-à-dire des listes de médicaments pouvant être prescrits au sein des différents établissements (publics et privés agréés).

«Les manuels thérapeutiques locaux ajoutent en effet une étape au processus déjà long d’approbation et d’implantation d’un nouveau médicament, avant qu’il ne soit effectivement disponible pour le patient – souligne Perrone -. Cela crée des disparités inacceptables parmi les malades en fonction de la zone dans laquelle ils vivent. C’est pourquoi nous espérons que la réforme Aifa sera achevée le plus rapidement possible et que nous pourrons ensuite parvenir à la suppression des manuels régionaux”.

Procédures bureaucratiques

Entre-temps, les détails ont été développés pendant des années norme « accès anticipé » (« accès anticipé ») pour surmonter les obstacles. «Il existe des règles qui autorisent et réglementent la prescription de médicaments innovants déjà approuvés par l’EMA, mais pas encore remboursés en Italie – conclut Di Maio -. Des voies efficaces, mais qui posent problème aux procédures bureaucratiques complexes et qui impliquent de toute façon une attente plus ou moins longue (voire plusieurs mois) pour les malades. Des règles qui bloquent depuis des années un problème qui doit cependant être résolu en simplifiant les démarches qui persistent au niveau régional ou, pire encore, au niveau de chaque hôpital”.

Stratégies pour accélérer l’arrivée

Quelles sont les stratégies actuelles pour fournir plus rapidement des médicaments innovants aux patients ? «Le premier est là loi 648/1996qui permet de délivrer un médicament pendant son administration essai clinique ou avec une indication thérapeutique différente, ayant été inscrit sur une liste approuvée par l’Aifa – explique Massimo Di Maio -. Ensuite, il y a le Fonds AIFA de 5% (loi 326/2003) qui permet l’utilisation de médicaments orphelins
pour le traitement de pathologies rares ou de médicaments en attente de commercialisation.

Il y a ça loi 94/1998 qui autorise utilisation hors AMM (en dehors des règles prescriptives ordinaires) de traitements particuliers sous la responsabilité d’un médecin et, enfin, il existe une législation sur l’usage compassionnel (arrêté ministériel du 8 mai 2003 et arrêté ministériel du 7 septembre 2017), avec fourniture gratuite par l’entreprise pharmaceutique : la demande est fabriqué par un médecin pour un usage nominal (c’est-à-dire pour un seul patient), qui le soumet à l’évaluation du comité d’éthique de l’hôpital, après avoir reçu l’approbation de l’entreprise productrice”.

Les essais indépendants diminuent

Pour qu’un nouveau traitement parvienne au patient, une longue série d’essais doit être surmontée pour établir son efficacité et sa sécurité. En 2022, 663 essais ont été autorisés par l’Agence italienne du médicament (Aifa) et près de 40% concernaient l’oncologie, un pourcentage constant ces dernières années, mais dans notre pays les financements publics dans ce secteur sont sous-dimensionnés (nous sommes parmi les pays européens qui investissent le moins), et le nombre d’essais « à but non lucratif », c’est-à-dire promues par des organismes de recherche publics ou à but non lucratif, est en diminution. Les études cliniques indépendantes, celles aucun bénéficeest passé de 185 en 2021 (22,6% du total) à 98 en 2022 (15%).

Par ailleurs, l’Italie avec 99 chercheurs pour 100 mille habitants, se situe à la quatrième avant-dernière place en Europe et bien en dessous de la moyenne continentale (143). Il y a un manque de gestionnaires de données, d’infirmières de recherche, de bioinformaticiens, d’experts en révision de budget et de contrats.

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