Même la voix des patients dans la recherche de futurs médicaments : premier pas en Italie

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Mesurer non seulement l’efficacité et la sécurité d’un nouveau médicament, mais aussi l’impact physique et mental que la thérapie a sur le patient. Comme, comment? En recueillant directement sa voix déjà lors du test d’un nouveau traitement par les soi-disant « Pros », je Résultat rapporté par le patient qui sont déjà utilisés aux États-Unis par la FDA (la Food and Drug Administration) et en partie aussi par l’Agence européenne des médicaments (l’EMA). L’Italie commence également à faire ses premiers pas : ces derniers jours, un manifeste a été présenté, élaboré par des représentants d’associations de patients et de cliniques et partagé avec des parlementaires de tous bords qui se sont engagés à introduire les Pros dans notre pays comme outil pour décider de l’approbation, mais aussi le prix et le remboursement d’un médicament.

Le manifeste des « Pros » des associations de patients et de cliniciens

Six engagements portés à la connaissance des politiques et des institutionnels par le groupe de travail « PRO4all » né en 2021 avec le soutien de Roche dans le but de comprendre quel a été l’impact de la voix du patient dans la recherche clinique et dans les voies réglementaires des médicaments autorisés avec référence particulière précisément à Résultat rapporté par le patient (Pro). Le groupe est composé de l’Association italienne de myologie (Aim), de l’Association italienne d’oncologie médicale (Aiom), de l’Association italienne de la sclérose en plaques (Aism), de la Fédération des associations bénévoles en oncologie (Favi), de la Fédération italienne des associations oncologiques coopératives (Ficog), la Société italienne de neurologie (Sins), la Fédération italienne des maladies rares (Uniamo) et l’Université Sda Bocconi. Lors d’une réunion ces derniers jours, l’équipe d’experts a illustré le scénario actuel et les problèmes à résoudre à un groupe de parlementaires, ainsi que présenté un manifeste qui a été signé par les politiciens présents. L’objectif est d’introduire les Pros au niveau réglementaire, peut-être dans le cadre de l’examen de l’agence italienne du médicament, l’Aifa, attendu après l’été.

Recueillir les données sur les médicaments directement auprès du patient

Mais que sont exactement ces « Pros » ? La définition la plus courante est celle de la FDA américaine qui les définit comme « toute donnée sur l’état de santé du patient qui provient directement du patient lui-même, sans interprétation du clinicien ou d’autres chiffres ». La mesure des Pros s’effectue au moyen d’outils, d’échelles et de questionnaires qui, combinés aux données cliniques, permettent d’avoir une image plus complète de l’état de santé du patient lors de l’utilisation d’un médicament particulier. La collecte de ces données permet d’obtenir le point de vue de la personne atteinte de la maladie vis-à-vis d’un traitement spécifique, allant au-delà des données cliniques d’innocuité et d’efficacité traditionnellement mesurées par les investigateurs, et donc de collecter les requêtes se référant aux aspects immatériels de la bien-être de la personne, comme le fonctionnement physique et cognitif, la charge sociale ou le bien-être mental et émotionnel.