Myasthénie grave généralisée : un nouveau médicament améliore le fonctionnement quotidien

Elle affecte la jonction neuromusculaire, point de contact entre les nerfs et les muscles. Cela peut survenir soudainement, à tout âgeavec une plus grande prévalence chez les femmes entre 20 et 30 ans et chez les hommes de plus de 50 ans. Elle se manifeste surtout par une fatigue musculaire débilitanteDonc faiblesse musculaire même des efforts minimes et peuvent aboutir à des crises potentiellement mortelles nécessitant une hospitalisation et un traitement immédiat. C’est là myasthénie grave maladie auto-immune rare et chronique médiée par des auto-anticorps spécifiques, qui touche 15 à 20 000 personnes en Italie. Parmi ceux-ci, environ 85 % souffrent de la forme généralisé (gMG).

La croissance mondiale de cette pathologie exacerbe le besoin d’options thérapeutiques ciblées et de bonnes nouvelles en ce sens sont venues de Congrès AANEM (American Association of Neuromuscular & Electrodiagnosis), où Amgen a présenté les données de Étude MINT de phase 3étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, qui a évalué l’efficacité et l’innocuité de inébilizumab chez les patients adultes atteints de myasthénie grave généralisée (gMG) positifs aux autoanticorps dirigés contre le récepteur de l’acétylcholine (AChR+) ou contre la kinase spécifique du muscle (MUSK+).

Lo l’étude a atteint son critère d’évaluation principalou démontrer l’efficacité de inébilizumab dans l’amélioration des fonctions quotidiennes des patients. À la semaine 26, l’inebilizumab a démontré un changement cliniquement significatif par rapport à la valeur initiale du score MG-ADL, qui mesure l’impact de la maladie sur les activités quotidiennes telles que respirer, parler et avaler. Chez les patients traités par inébilizumab, le score a diminué de 4,2 points, contre une diminution de 2,2 points chez les patients traités par placebo. La différence de 1,9 points entre les deux groupes était statistiquement significative, confirmant l’efficacité de l’inebilizumab pour améliorer la qualité de vie des patients.

« Les thérapies actuelles, comme les stéroïdes à forte dose, peuvent avoir des effets secondaires importants qui compromettent la qualité de vie des patients à long terme. C’est pourquoi il est nécessaire de proposer des traitements ciblés qui peuvent modifier l’évolution de la maladie », affirme l’étude. Dr Raffaele IorioDépartement de Neurosciences, Université Catholique du Sacré-Cœur IRCCS Policlinico ‘A. Gemelli’ de Rome.

MINT est la première et la seule étude de phase 3 sur une thérapie biologique impliquant une réduction des corticostéroïdes: l’utilisation de l’inebilizumab a permis aux patients, qui prenaient des corticostéroïdes au moment de l’inscription, de diminuer progressivement la dose de prednisone jusqu’à 5 milligrammes par jour à partir du 4^un semaine jusqu’à la semaine 24. Cette dernière est essentielle pour les patients, car l’utilisation prolongée de stéroïdes à forte dose contribue de manière significative à la charge globale de la maladie.