2025-02-17 17:26:00
La seule thérapie capable de guérir la myélofibrose est la greffe de moelle, l’opération réservée uniquement aux patients plus jeunes. Cependant, ils sont la minorité de ceux qui sont touchés par ce cancer du sang rare: la majorité des nouveaux diagnostics, sur 600-800, chaque année en fait entre 60 et 70 ans. Pour eux, la route est celle d’un remède qui limite les symptômes et améliore donc la qualité de vie; Une route qui aujourd’hui est plus facile à voyager grâce à une nouvelle option thérapeutique, Momelotinib.
La vie des patients atteints de myélofibrose est en fait difficile à gérer: à mesure que la maladie progresse, elle peut également devenir difficile à marcher, monter les escaliers, refaire le lit, prendre une douche, cuisiner. Pour contribuer à l’épuisement profond qui caractérise cette pathologie est une anémie, une condition déjà présente au diagnostic chez environ 40% des patients, et que presque tout le monde se développera au fil du temps, jusqu’à des soins de soutien supplémentaires, principalement des transfusions. Une question de qualité de vie, mais aussi des quantités: les patients en fonction des transfusions ont un pronostic défavorable et une survie réduite.
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Une nouvelle thérapie
Le molélotinib est un médicament capable d’agir sur un mécanisme fondamental de la maladie: le signal SO-calé via Della Signal JAK1 et JAK 2 auquel s’ajoute la capacité d’interférer également avec une autre pièce du puzzle qui conduit au développement de la myélofibrose, actine A type 1 (ACVR1). “Une composante fondamentale de la maladie est l’inconfort du chemin du JAK, qui conduit à une inflammation chronique et, dans la phase avancée de la maladie, le développement de la fibrose dans la moelle osseuse et l’évasion des cellules souches immatures de la moelle osseuse. La myélofibrose est une maladie fortement inflammatoire, plus que la polyarthrite rhumatoïde ou le lupus “, explique-t-il, explique-t-il Alessandro M. VannucchiDirecteur d’hématologie, Hôpital universitaire Caregi de Florence.
Lorsqu’ils quittent la moelle osseuse, les cellules souches pénètrent dans la circulation et atteignent une rate et un foie, où ils se déposent. D’où l’élargissement de la rate, de la fatigue chronique, de la perte de poids soudaine possible, de la transpiration nocturne, des démangeaisons et d’autres symptômes qui rendent la vie des patients difficile. «Dans ce scénario, un médicament capable de réduire les manifestations clés de la maladie d’une manière plus efficace que celles disponibles aujourd’hui est certainement la bienvenue: Momelotinib a montré qu’il est plus efficace que Danazolo chez les patients déjà traités avec d’autres inhibiteurs et des inhibiteurs de Jak Ruxolitinb Jak Chez ceux qui n’avaient pris aucun inhibiteur de Jak “, explique-t-il Francesco PassamontiDirecteur Département d’oncologie et onco-ématologie à l’Université de Milan. Les symptômes diminuent et la qualité de vie s’améliore. “Non seulement cela, nous avons des indices selon lesquels cela peut également augmenter la quantité de vie, nous attendons les résultats des études”.
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La qualité de vie
En Italie, il y a environ 1,2 million de personnes qui coexistent avec un diagnostic de myélofibrose. Les personnes dont la vie et la vie sociale sont mises à l’épreuve: l’anémie et la rate avalée peuvent le rendre des tâches lourdes peu pratiques; La concentration de difficulté, le stress et l’anxiété peuvent tester les relations avec les membres de la famille et les collègues de travail. «Les patients ont souvent tendance à s’isoler, même pour ne pas avoir à peser trop sur les autres. Conditionner que, en particulier les personnes âgées qui ont besoin de transfusions, vivent quotidiennement. Dans notre maladie, le poids qui pèse sur les épaules du soignant est très important “, conclut-il Antonella Baroneprésident de l’Association italienne des maladies myéloprolifératives (AIPAMM).
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