NMD Pharma annonce la désignation de médicament orphelin par la FDA accordée au NMD670 pour le traitement des patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth
- Il s’agit de la deuxième désignation de médicament orphelin accordée au traitement médicamenteux spécifique des muscles squelettiques NMD670.
- Sous cette désignation de médicament orphelin nouvellement accordée, le NMD670 est actuellement évalué dans un essai clinique de phase 2 chez des patients adultes présentant un sous-type CMT de type 1 ou de type 2 génétiquement confirmé.
- NMD Pharma mène actuellement trois essais cliniques mondiaux portant sur le NMD670 dans le cadre de maladies neuromusculaires rares caractérisées par un degré élevé d’impact et de besoins sur les patients, notamment une étude de phase 2 chez des adultes vivant avec une atrophie musculaire spinale (AMS) de type 3, une étude de phase 2b chez des patients gMG. , et cette étude CMT de phase 2, avec des lectures de données ayant lieu du 2S/2025 au 1S/2026
Aarhus, Danemark, 6 janvier 2025 – NMD Pharma A/S, une société de biotechnologie au stade clinique dédiée au développement de traitements nouveaux et améliorés pour les patients atteints de maladies neuromusculaires, annonce aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) au NMD670, un nouvel inhibiteur oral à petites molécules du canal ionique chlorure ClC-1 spécifique du muscle squelettique, pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT).
La CMT est une neuropathie héréditaire caractérisée par une faiblesse musculaire et une fatigue sans thérapie approuvée. On estime que 136 000 personnes aux États-Unis sont atteintes de CMT et que plus de 3 millions de personnes dans le monde vivent avec la CMT. Les caractéristiques cliniques de cette maladie neuromusculaire rare comprennent des signes et symptômes moteurs tels qu’une faiblesse musculaire, une atrophie musculaire et une fatigue, ainsi que des déficits sensoriels qui, combinés, peuvent entraîner une réduction substantielle de la qualité de vie.
« NMD Pharma s’engage à répondre aux besoins des patients atteints de maladies neuromusculaires telles que la CMT, et nous sommes ravis que la FDA ait accordé la désignation de médicament orphelin au NMD670 » commenté Thomas Holm Pedersen, PDG de NMD Pharma. « Sur la base des résultats positifs des études précliniques et de l’étude ESTABLISH récemment publiée1 Étude observationnelle CMT, cette désignation met non seulement en évidence le besoin urgent de traitements nouveaux et efficaces pour cette maladie rare, mais souligne également le potentiel thérapeutique de notre approche d’inhibiteur de ClC-1 spécifique aux muscles squelettiques pour traiter la faiblesse et la fatigue musculaires associées.
En novembre 2024, NMD Pharma a annoncé le lancement d’un essai clinique de phase 2, nommé SYNAPSE-CMT, portant sur une dose orale deux fois par jour de NMD670 pendant 21 jours chez 80 patients adultes présentant un sous-type CMT1 ou CMT2 génétiquement confirmé, se déroulant sur plusieurs sites cliniques. aux États-Unis et en Europe. Les patients atteints de CMT de type 1 et de type 2 dans ces zones géographiques sont encouragés à participer à l’étude. Pour plus d’informations et une liste des sites d’essai actuellement actifs, veuillez consulter clinictrials.gov sous l’identifiant NCT06482437, ou contacter la société à contact@. nmdpharma.com.
La FDA ODD accorde le statut d’orphelin aux thérapies destinées à la prévention, au diagnostic ou au traitement de maladies touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis.
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Contacts
NMD Pharma A/S
Dan Brennan, vice-président directeur de la stratégie d’entreprise et commerciale
Courriel : [email protected]
ICR Santé
Mary-Jane Elliott/Ashley Tapp/Lindsey Neville
Courriel : [email protected]
Tél : +44 (0)20 3709 5700
À propos du NMD670
NMD670 est le principal programme de développement de NMD Pharma. Il s’agit d’un inhibiteur à petites molécules, le premier de sa classe, du canal ionique chlorure 1 (CIC-1) spécifique du muscle squelettique. NMD Pharma a démontré que l’inhibition de CIC-1 amplifie la réactivité du muscle aux signaux faibles, améliorant ainsi la transmission neuromusculaire et rétablissant la fonction des muscles squelettiques. Cette nouvelle approche thérapeutique a abouti à des preuves cliniques de l’inhibition de CIC-1 dans la myasthénie grave et à des preuves précliniques dans l’amyotrophie spinale, la maladie de Charcot-Marie Tooth et la sarcopénie. Le NMD670 a également obtenu la désignation de médicament orphelin par la FDA américaine pour le traitement de la gMG.
À propos de la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT)
La CMT englobe un groupe de neuropathies sensorielles et motrices héréditaires qui provoquent des lésions des nerfs périphériques et de leur jonction neuromusculaire. Les dommages causés par la CMT s’aggravent lentement avec le temps et peuvent entraîner des réductions substantielles de la mobilité, de l’indépendance et de la qualité de vie en raison de la faiblesse musculaire, de la fatigue et de l’atrophie des groupes musculaires squelettiques tels que les jambes, les pieds, les bras, les mains et potentiellement conduire à une faiblesse du diaphragme. et paralysie. La CMT est souvent largement regroupée en démyélinisante (CMT type 1) et axonale (CMT type 2) sur la base d’études de conduction nerveuse, mais il existe plus de 160 sous-types de CMT en fonction de leurs causes génétiques, de leurs caractéristiques cliniques et de leurs schémas de progression. La CMT touche environ 136 000 personnes aux États-Unis et 3,2 millions dans le monde, les premiers symptômes apparaissant généralement à l’adolescence ou au début de l’âge adulte.
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