la société recherche une nouvelle orientation après un avis négatif du CHMP sur KIZFIZO.
Une société pharmaceutique explore des voies réglementaires alternatives pour un médicament après avoir reçu un avis défavorable du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA). La décision du CHMP fait suite à la soumission de données complètes qui n’ont pas suffisamment démontré le bénéfice clinique du médicament. la société reste déterminée à sécuriser l’accès à ce traitement pour les jeunes patients atteints de cancer.
Un responsable de la société a exprimé sa profonde déception, reconnaissant l’impact sur la communauté du neuroblastome.
« Nous sommes profondément déçus par l’avis du CHMP, surtout après les efforts considérables et les données substantielles que nous avons soumis pour soutenir le bénéfice clinique », a déclaré le responsable. « Compte tenu de l’crucial besoin médical non satisfait,nous explorons actuellement toutes les options disponibles pour rendre le médicament accessible aux patients pédiatriques. »
La société continuera à rendre le médicament disponible aux patients pédiatriques dans le cadre de programmes d’utilisation compassionnelle ou d’accès précoce et d’essais cliniques en cours, sous réserve de l’accord des autorités compétentes [[2]].
La pharmacocinétique du médicament chez les enfants a été évaluée dans une étude. Les données d’efficacité et de sécurité pour un autre médicament dans le neuroblastome réfractaire ou en rechute comprennent d’autres études.
Orphelia Pharma a demandé un réexamen de l’avis négatif du CHMP de l’EMA de novembre 2024 concernant la demande d’autorisation de mise sur le marché initiale de Kizfizo [[1]].Kizfizo doit être utilisé en association avec soit l’irinotécan, soit le topotécan, chez les enfants dont le neuroblastome ne s’est pas amélioré avec la chimiothérapie [[1]].La société développe le médicament en collaboration avec un center de cancérologie européen de premier plan depuis sept ans, spécifiquement pour répondre à ce besoin médical non satisfait d’un médicament buvable pour le traitement du neuroblastome réfractaire ou en rechute, qui touche les très jeunes enfants [[3]].
Orphelia Pharma explore de nouvelles voies pour Kizfizo après l’avis négatif du CHMP
Orphelia Pharma fait face à un revers réglementaire suite à l’avis négatif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) concernant Kizfizo, un traitement potentiel pour le neuroblastome réfractaire ou en rechute chez les enfants. Malgré cette décision, la société reste déterminée à fournir ce médicament aux jeunes patients.
Le CHMP a estimé que les données soumises ne démontraient pas suffisamment le bénéfice clinique de Kizfizo. Orphelia Pharma explore maintenant des voies réglementaires alternatives pour obtenir l’autorisation de mise sur le marché. L’entreprise souligne le besoin médical non satisfait pour un traitement oral du neuroblastome réfractaire ou en rechute chez les jeunes enfants, un cancer rare touchant environ 900 enfants chaque année dans l’Union Européenne. [[3]] Kizfizo est destiné à être utilisé en association avec l’irinotécan ou le topotécan. [[1]]
En attendant, Orphelia Pharma continuera à fournir Kizfizo aux patients pédiatriques éligibles dans le cadre de programmes d’utilisation compassionnelle ou d’accès précoce, ainsi que via des essais cliniques, sous réserve de l’approbation des autorités compétentes.[[2]]
informations Clés sur Kizfizo et le neuroblastome
| Caractéristique | description |
|————————–|—————————————————————————–|
| Maladie ciblée | Neuroblastome réfractaire ou en rechute chez les enfants |
| Médicament | Kizfizo |
| Mode d’governance | Oral |
| Association | Irinotécan ou Topotécan |
| Statut réglementaire | Avis négatif du CHMP (Novembre 2024), recherche de voies alternatives |
| Développement | Collaboration avec un centre de cancérologie européen de premier plan (7 ans) |
FAQ
Q: Pourquoi le CHMP a-t-il émis un avis négatif sur Kizfizo ?
R: Le CHMP a jugé que les données soumises ne démontraient pas suffisamment le bénéfice clinique du médicament.
Q: Quelles sont les prochaines étapes pour Orphelia Pharma ?
R: La société explore des voies réglementaires alternatives pour rendre Kizfizo accessible aux patients.
Q: Kizfizo sera-t-il disponible pour les patients avant une approbation complète ?
R: Oui, dans le cadre de programmes d’utilisation compassionnelle ou d’accès précoce et d’études cliniques.
Q: Quel est le type de cancer traité par Kizfizo ?
R: Le neuroblastome réfractaire ou en rechute chez les enfants. [[1]]