Plus jamais “Boy in the Bubble” !

Berlin– L’approvisionnement en médicaments à base d’immunoglobulines pour les personnes atteintes de déficiences immunitaires doit enfin être rendu à l’épreuve des crises – les patients sont toujours inquiets pour leur approvisionnement. C’était le sujet de la conférence de presse de la World PI Week de l’initiative “Boy in the Bubble – Pro Antibodies – Contra Infections : Identifier et traiter les malformations immunitaires congénitales !”

Les personnes atteintes de maladies d’immunodéficience dépendent d’un apport constant d’anticorps (immunoglobulines), qui ne peuvent être produits qu’à partir de plasma sanguin humain. Sans ces immunoglobulines, même une infection banale peut mettre la vie en danger, car le système immunitaire du patient est très faible ou inexistant. Sans médicaments contenant des immunoglobulines, ces personnes devraient vivre en isolement, comme David Vetter dans les années 1970. Le garçon, qui souffre d’un déficit immunitaire sévère, a vécu sa vie de seulement 13 ans, complètement isolé dans une bulle en plastique. Grâce aux immunoglobulines, cela n’est plus nécessaire aujourd’hui, mais la situation d’approvisionnement est précaire depuis des mois et il y a beaucoup trop peu de médicaments contenant des immunoglobulines. Et la situation de l’approvisionnement restera tendue à l’avenir, étant donné la situation incertaine de l’approvisionnement d’une part et le besoin croissant de ces médicaments vitaux d’autre part. Afin d’attirer l’attention sur cela et d’appeler les politiciens à contrer efficacement et durablement ce goulot d’étranglement de l’approvisionnement, l’initiative Boy-in-the-Bubble montre maintenant lors d’un événement en direct sur la prairie du Reichstag à quoi ressemble la vie sans immunoglobulines isolée dans un bulle en plastique serait. Le fondateur de l’initiative est le professeur Volker Wahn, ancien chef de la section d’immunologie infectieuse de la clinique de pédiatrie spécialisée en pneumologie et immunologie à la Charité de Berlin, en coopération avec l’organisation de patients dsai, FIND-ID, immundefekt. de, BPI et CSL.

“L’époque où de nombreuses personnes immunodéprimées étaient isolées est heureusement révolue”, déclare le professeur Volker Wahn, “car les immunoglobulines nécessaires de toute urgence peuvent désormais être isolées du plasma sanguin humain et transformées en produits pharmaceutiques. De cette façon, de nombreux patients peuvent mener une vie largement normale ». Il précise: Le manque de disponibilité de médicaments contenant des immunoglobulines n’est pas seulement dans la pandémie de COVID pour les médecins traitants, mais plutôt dans la gestion de la pénurie que dans la thérapie de pointe. Les intervalles de doses sont étirés, les dosages réduits afin de pouvoir offrir quelque chose pour tout le monde. “Les organisations de patients, les sociétés médicales et le réseau de médecins FIND-ID attirent depuis longtemps l’attention sur la situation d’approvisionnement difficile – sans succès ! Il est donc nécessaire d’innover et d’entendre enfin les médecins et les patients sur la gravité de leur situation de soins – les politiques doivent agir !”, a déclaré Wahn.

Les immunoglobulines ne peuvent être produites qu’à partir de plasma humain – elles sont trop complexes pour être reproduites artificiellement. Cependant, la matière première du plasma sanguin est rare, la pandémie de COVID-19 rend cette pénurie perceptible à ce jour, et une solution permanente à la pénurie n’est pas en vue en raison des matières premières limitées. “La préparation d’immunoglobulines à partir de plasma en un médicament prêt à l’emploi est exigeante et prend jusqu’à un an”, explique Simone Naruhn de CSL Plasma. “De plus, une enquête actuelle de forsa montre qu’en Allemagne, il y a beaucoup trop peu de connaissances sur la possibilité d’un don de plasma, il y a donc un manque de donneurs et donc aussi de plasma de matière première.”

Pour les patients, cela a signifié une anxiété constante au sujet de leur thérapie vitale pendant des mois. Dans le cas des immunoglobulines, un goulot d’étranglement de matière première devient un goulot d’étranglement d’approvisionnement qui conduit à des goulots d’étranglement d’approvisionnement comme aucun autre médicament. Par conséquent, la particularité des immunoglobulines doit être prise en compte. Gabriele Gründl de la dsai (association de patients pour les immunodéficiences congénitales) rapporte les efforts vains pour attirer l’attention des politiciens sur les goulots d’étranglement récurrents de l’approvisionnement : “Il n’y a pas de plan B pour les personnes atteintes de déficiences immunitaires – elles sont dépendantes des immunoglobulines vitales sans aucune alternative . Contrairement à l’insuline pour diabétiques, par exemple, les immunoglobulines ne peuvent pas être fabriquées artificiellement. La politique de santé a le devoir d’assurer à tout moment un approvisionnement suffisant en plasma. Nous n’arrêtons pas de nous battre pour cela. L’effort conjoint de toutes les institutions impliquées au niveau national et européen doit se poursuivre à plein régime et les politiques doivent agir durablement !

Christian Wieszner, directeur général de CSL Behring Allemagne, évoque également la situation future de l’approvisionnement : « Si la matière première plasma n’est pas disponible en quantités suffisantes, nous ne pouvons pas non plus produire suffisamment de médicaments. Et l’écart entre la demande et l’offre continuera de se creuser, car la demande de médicaments contenant des immunoglobulines augmente de huit pour cent par an, comme l’a déterminé l’Institut Paul Ehrlich. , mais aussi parce que des options de traitement avec des immunoglobulines sont recherchées pour d’autres maladies jusqu’ici incurables, dans lesquelles celles-ci seraient alors utilisées. “Dans ce contexte”, déclare Wieszner, “il existe un besoin pour une position spéciale sécurisée pour les immunoglobulines dans notre système de santé !”

docteur Christian Rybak, spécialiste des sciences de la vie, de la santé et du droit social et qui s’est longuement penché sur le sujet, ajoute : “Outre le fait qu’il faut beaucoup plus d’efforts qu’avant pour motiver les gens à donner du plasma, les rares ceux contenant des immunoglobulines souffrent Les médicaments sont également toujours soumis à des contraintes réglementaires considérables et injustifiées, ce qui signifie que la pénurie qui existe déjà est encore plus grande. Rybak. Celles-ci comprenaient, entre autres, la suppression des accords de rabais sur les immunoglobulines et la promotion des importations, mais aussi l’exclusion de l’obligation de substituer ces préparations dans les pharmacies, qui n’est pas fondée sur des raisons médicales. Le législateur a reconnu le rôle particulier et l’importance des immunoglobulines en excluant partiellement certaines immunoglobulines du moratoire prolongé sur les prix. Cependant, cette règle n’est pas cohérente. Enfin et surtout, on ne sait pas non plus pourquoi cela ne devrait s’appliquer qu’à certaines immunoglobulines nouvelles ou approuvées après le 31 décembre 2018. Conclusion de Rybak : “Cette solution ne rend pas justice aux goulots d’étranglement actuels en matière de livraison et d’approvisionnement.” Bon nombre de ces mesures pourraient être mises en œuvre immédiatement dans le cadre de la loi sur la lutte contre les goulots d’étranglement et l’amélioration de l’approvisionnement en médicaments (ALBVVG). Il existe de nombreuses façons de modifier les conditions-cadres afin de désamorcer la situation actuelle des immunoglobulines et de rendre l’approvisionnement en immunoglobulines à l’épreuve du futur et à l’épreuve des crises, poursuit Rybak.

Sur les maladies d’immunodéficience :
Les maladies d’immunodéficience sont des maladies rares, mais elles sont nombreuses, donc au final un grand nombre de patients ont besoin de médicaments indispensables à leur survie. En Allemagne, environ 5 000 personnes vivent avec un tel déficit immunitaire, généralement congénital. Leur système immunitaire est très faible ou inexistant parce qu’ils ne peuvent pas produire ou trop peu d’anticorps (immunoglobulines) qui pourraient les protéger contre les infections – des infections qui ne sont pas un problème pour les personnes en bonne santé. Dans le cas de déficiences immunitaires sévères, même un simple rhume peut mettre la vie en danger.

Beaucoup de personnes touchées sont maintenant découvertes dans la petite enfance grâce à des programmes de dépistage appropriés, mais trop de personnes souffrent encore pendant des années et des décennies avant que leur diagnostic ne soit posé.

Les défauts immunitaires peuvent être acquis en tant que défauts immunitaires dits secondaires, par exemple dans le contexte du cancer. Ces patients sont également dépendants de l’approvisionnement en médicaments contenant des immunoglobulines.

Garçon dans la bulle
Une initiative du professeur Volker Wahn, immundefekt.de, avec l’aimable soutien de dsai, BPI, CSL et FindID, Alpha-1 et GBS CIDP.

Le dossier de presse numérique avec des informations complémentaires et une sélection de photos imprimables peut être trouvé à l’adresse :