2024-01-17 18:57:47
Pour la première fois au monde, trois jeunes patients souffrant de maladies auto-immunes graves ont été traités avec des Car T, des cellules génétiquement modifiées du système immunitaire habituellement utilisées dans le traitement des maladies oncologiques. Les médecins de l’Hôpital Bambino Gesù de Rome ont expérimenté cette application innovante de la thérapie génique dans le domaine pédiatrique et ont récemment présenté leurs résultats à Padoue, dans le cadre des travaux du Centre National 3 pour le développement de la thérapie génique prévu par le Pnrr.
Car-T contre les lymphomes améliore la survie
de Anna Lisa Bonfranceschi
Les petits patients
Les trois patients impliqués dans l’essai souffraient de formes graves de maladies auto-immunes, pathologies dans lesquelles le système immunitaire attaque par erreur les tissus du corps du patient, affectant potentiellement n’importe quelle partie du corps, y compris les organes vitaux tels que les reins et les poumons, les articulations, la peau, les vaisseaux sanguins et d’autres tissus. En particulier, 2 patients sont de jeunes filles italiennes souffrant de lupus érythémateux disséminé, une maladie chronique pouvant attaquer les reins, les poumons et le système nerveux central, qui dans les deux cas était réfractaire aux thérapies immunosuppressives. Le troisième est un enfant ukrainien de 12 ans qui souffre de dermatomyosite, une maladie inflammatoire auto-immune rare qui touche la peau et les muscles squelettiques.
Lupus érythémateux systémique, avec les nouveaux symptômes thérapeutiques sous contrôle et moins de cortisone
par Irma D’Aria
Le terapie Car T
La thérapie cellulaire Car T, comme nous l’avons dit, est habituellement réservée au traitement des pathologies néoplasiques. Elle consiste à modifier génétiquement les lymphocytes T prélevés chez le patient, afin qu’ils attaquent plus efficacement un antigène spécifique présent sur les cellules tumorales. Dans le cas des leucémies lymphoblastiques aiguës et des lymphomes non hodgkiniens, la cible est représentée par l’antigène CD19, exprimé par les cellules de ces tumeurs. Cependant, le même antigène est également présent sur les lymphocytes B du système immunitaire. Pour cette raison, on a pensé ces dernières années à expérimenter également les CAR T dans le traitement de maladies auto-immunes telles que le lupus et la dermatomyosite, dans lesquelles les lymphocytes B jouent un rôle crucial dans l’apparition de la maladie.
Dans la littérature scientifique récente, 5 cas de patients adultes atteints de Lupus érythémateux traités avec succès grâce à la thérapie cellulaire CAR-T sont décrits. Dans le domaine pédiatrique, cependant, cette thérapie n’avait jamais été testée jusqu’à présent. Celle de l’Enfant Jésus est donc une première au niveau mondial, et les résultats – assurent les médecins concernés – se sont révélés jusqu’à présent tout à fait satisfaisants.
Tumeurs, l’EMA lance une revue du Car-T : “Risque de néoplasmes secondaires”
Les résultats
En fait, les trois patients traités ont bénéficié de bénéfices significatifs et durables au fil du temps. Plusieurs mois après le traitement par cellules CAR-T, conformément à ce qui a été observé chez les patients adultes décrits dans la littérature, ils sont tous en rémission de la maladie et ne prennent plus de médicaments immunosuppresseurs. « Ce sont des données absolument pertinentes – souligne-t-il Fabrizio De Benedetti, chef du domaine de recherche d’immunologie, rhumatologie et maladies infectieuses de l’hôpital pour enfants Bambino Gesù – Les 3 patients avaient répondu de manière insatisfaisante aux thérapies immunosuppressives agressives, nécessaires en raison de la gravité de leur maladie, et avaient en même temps développé un côté important effets. Les résultats obtenus avec les cellules CAR-T nous encouragent à poursuivre dans le sens d’un essai clinique qui pourrait inclure un plus grand nombre de patients pédiatriques souffrant de diverses maladies auto-immunes dans lesquelles les lymphocytes B jouent un rôle fondamental dans le développement.
Les résultats du traitement de ces premiers patients avaient déjà été présentés à Rotterdam, à l’occasion du dernier congrès européen de rhumatologie pédiatrique, et plus récemment ils ont été discutés à Padoue, dans le cadre des travaux du Centre National 3 pour le développement de thérapie génique prévue par le Pnrr. « La thérapie génique représente un défi et une opportunité uniques pour les systèmes de santé mondiaux – souligne-t-il. Tiziano Onesti, président de Bambino Gesù – Cela nous permet d’offrir des réponses concrètes aux patients qui, jusqu’à récemment, étaient sans espoir, en abordant les maladies génétiques et les pathologies cliniques graves de manière personnalisée et ciblée. De plus, la thérapie génique promet de libérer les patients des maladies chroniques, d’améliorer leur qualité de vie et de réduire les coûts à long terme associés à la gestion des maladies chroniques. Cette révolution médicale offre non seulement espoir et guérison, mais aussi la possibilité de renforcer la durabilité des systèmes de santé, en libérant des ressources pour améliorer la santé globale et promouvoir de nouvelles découvertes médicales.
#Pour #première #fois #trois #enfants #atteints #maladies #autoimmunes #traités #avec #thérapie #Car
1705512262