“Prix de la Fondation allemande du foie” pour une publication sur la correction génétique en tant que thérapie possible pour la maladie du stockage du fer

Hanovre – Chaque année, un travail de pionnier reçoit le prix de la Fondation allemande du foie. En 2023, le prix de la publication de la Fondation allemande du foie revient à une publication qui traite de l’utilisation de la technologie CRISPR/Cas pour réparer la mutation C282Y dans l’hémochromatose afin de traiter la maladie héréditaire à l’aide d’une correction génétique ciblée. Cette approche de recherche pourrait également être une option de traitement pour d’autres maladies congénitales causées par un seul gène défectueux.

Cette année, pour la dixième fois, la Fondation allemande du foie a décerné le prix pour une publication exceptionnelle dans le domaine de l’hépatologie et a reçu de nombreuses candidatures et suggestions pour que la publication soit récompensée par le prix. Le prix a été décerné par un comité d’experts, que le Prof. Dr. Christian Lange de Munich, Prof. Dr. Felix Stickel de Berne/CH et Prof. Dr. Andrea Tannapfel de Bochum.

« Encore une fois, le comité de sélection a eu la tâche extrêmement difficile de choisir parmi les ouvrages publiés, excellents et de haut niveau, celui que tous les examinateurs considéraient comme le meilleur. Cela a été particulièrement difficile compte tenu de la densité de travail qualitativement excellent cette année, car sans aucun doute, un travail qui méritait également un prix devait être laissé les mains vides », déclare le professeur Dr. Felix Stickel, l’un des examinateurs, la tâche du comité.

Après un examen approfondi et une discussion détaillée des travaux soumis, les examinateurs ont décidé à l’unanimité d’attribuer le travail « L’édition de base d’adénine in vivo reverts C282Y et améliore le métabolisme du fer chez les souris hémochromatosiques », publié dans Communication Nature, septembre 2022. Le premier auteur de la publication, le Dr. Alice Rovai de la faculté de médecine de Hanovre.

« Dans ce travail, nous avons réussi à utiliser un criblage très complexe de séquences d’ARNg et la transfection du vecteur le plus efficace Édition du génome le phénotype hémochromatique de Hfe^tm.1.1Nca-Pour corriger les souris dans une large mesure et donc un preuve de concept à présenter, ce qui donne de l’espoir pour l’approche clinique. Les travaux nous sont apparus comme précurseurs, très innovants et extrêmement pertinents, tant sur le plan méthodologique qu’au regard de la large diffusion de l’hémochromatose. Ce dernier également en ce qui concerne l’application translationnelle dans d’autres maladies monogénétiques et celles dans lesquelles les effecteurs génétiques jouent un rôle central », explique le Pr Dr. Felix Stickel la décision des experts.

Le prix a été décerné le 1er juillet 2023 lors du 19e Symposium HepNet par le Prof. Dr. Elke Roeb, présidente du conseil d’administration de la Fondation. Le prix a été fourni par Gilead Sciences GmbH, un partenaire de la Fondation allemande du foie.

Publication : Alice Rovai, BoMee Chung, Qingluan Hu, Sebastian Hook, Qinggong Yuan, Tibor Kempf, Florian Schmidt, Dirk Grimm, Steven R. Talbot, Lars Steinbrück, Jasper Götting, Jens Bohne, Simon A. Krooss, Michael Ott : ”In l’édition de base d’adénine in vivo rétablit le C282Y et améliore le métabolisme du fer chez les souris hémochromatosiques », Communication Nature, 5 septembre 2022 ; 13(1):5215. doi : 10.1038/s41467-022-32906-9.

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Fondation allemande du foie

La Fondation allemande du foie s’occupe du foie, des maladies du foie et de leurs traitements. Il vise à améliorer les soins aux patients grâce au financement de la recherche, à la mise en réseau de la recherche et aux projets scientifiques. Grâce à un travail intensif de relations publiques, la fondation sensibilise le public aux maladies du foie afin qu’elles puissent être reconnues et guéries plus tôt. La Fondation allemande du foie propose également des informations et des conseils sur des questions médicales. Sur le site Internet, vous trouverez de nombreuses informations et images pour les personnes concernées, les parties intéressées, les membres des groupes spécialisés et les représentants des médias : www.deutsche-leberstiftung.de.

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