Quand ce n’est pas la sclérose en plaques Le cas de la neuromyélite optique

Pendant longtemps, certaines pathologies rares impliquant le système immunitaire ont été traitées comme s’il s’agissait de la sclérose en plaques ou de ses premières manifestations. Grâce aux recherches menées au cours des dernières décennies, nous savons aujourd’hui que ce n’est pas le cas : même si certains mécanismes sont similaires, certaines caractéristiques permettent de distinguer les différentes maladies et des médicaments spécifiques commencent également à être disponibles. De la nécessité de pouvoir reconnaître et distinguer l’idée de consacrer du temps et de l’espace à ces maladies, et en particulier à la neuromyélite optique (Nmosd), est née lors du congrès européen sur la sclérose en plaques (Ectrims), en cours à Copenhague. .

Un spectre de maladies

Plus qu’une simple pathologie, lorsque nous parlons de Nmosd, nous faisons référence à une variété de manifestations : Problèmes de vision Douleur intense Perte de la fonction vésicale/intestinale Sensations cutanées anormales (par exemple picotements, picotements ou sensibilité au chaud/froid) Impact sur la coordination. La cause est une activation inappropriée du système immunitaire qui affecte les tissus sains et les cellules du système nerveux central. Chez environ trois quarts des patients, cela est dû à la présence d’anticorps anti-AQP4 qui se lient à la protéine du même nom et activent ainsi un signal qui détruit les cellules du nerf optique, de la moelle épinière et du cerveau. “La prise en charge optimale du Nmosd consiste avant tout à éviter l’apparition de rechutes, qui se caractérisent par une nouvelle apparition de symptômes neurologiques ou une aggravation de symptômes existants, qui ont tendance à être graves et récurrents : même une seule rechute peut entraîner des handicaps irréversibles, entraînant une réduction de l’autonomie et de la qualité de vie des personnes affectées », a-t-il déclaré. Eléonora Cocoprofesseur titulaire de neurologie à l’Université de Cagliari et directeur de l’unité du Centre régional de sclérose en plaques, ASL Cagliari/Université de Cagliari.

Biomarqueurs

“La présence d’anticorps anti-AQP4 permet un diagnostic rapide mais aussi de suivre l’évolution de la maladie et la réponse aux traitements”, a-t-il expliqué à Ectrims. Nasrin Asgaride l’Université du Danemark du Sud. “Cependant, nous devons également considérer ceux qui ne possèdent pas ce marqueur et mener davantage de recherches pour affiner nos connaissances sur ce marqueur et sur d’autres marqueurs de cette maladie dont nous ne savons pas encore grand-chose.”

Les drogues

« Nous devons tirer les leçons des erreurs que nous avons commises ces dernières années. Et aujourd’hui que nous disposons de plus de connaissances et d’outils, nous devons traiter chaque patient de la meilleure façon possible », a-t-il souligné. Jeffrey L. Bennett de l’Université du Colorado à Ectrims. Aujourd’hui, il existe peu de médicaments approuvés par la FDA et l’EMA pour le Nmsod, en Italie Aifa n’en a approuvé que deux, et dans la plupart des cas, on utilise un médicament qui n’a pas été spécifiquement étudié pour cette pathologie, le rituximab. “Mais de nombreuses stratégies sont à l’étude, avec plus de 10 thérapies différentes en cours d’essais, dont une basée sur des cellules Car-T modifiées”, a déclaré Bennett.

Une nouvelle autorisation

En Italie, l’Aifa vient d’autoriser le remboursement d’un médicament spécifique pour ce spectre de troubles, le ravulizumab : le premier inhibiteur du complément C5 à action prolongée pour le traitement de cette maladie rare. « Les patients italiens et leurs médecins disposent désormais d’un traitement innovant à action prolongée, capable de réduire le risque de rechute dans une mesure jamais atteinte jusqu’à présent : l’étude de phase 3 a en effet mis en évidence l’absence de rechute pendant une moyenne de 73 semaines avec une administration du médicament toutes les huit semaines. Un résultat important qui offre aux patients une nouvelle option thérapeutique pour gérer la maladie », a-t-il déclaré. Carlo Pozzilliprofesseur titulaire au Département de neurosciences humaines, Université La Sapienza et directeur du Centre de sclérose en plaques, Hôpital S. Andrea de Rome.

L’avis des patients

“C’est une excellente nouvelle pour les personnes en Italie qui souffrent de neuromyélite optique, une maladie qui n’est pas encore curable mais qui aujourd’hui, grâce aux progrès de la recherche médico-scientifique, peut être affrontée avec plus de confiance” – a-t-il commenté. Mario Alberto Battagliamembre fondateur et vice-président de l’Association italienne de neuromyélite ottique et directeur général de l’Association italienne de la sclérose en plaques. « L’engagement doit désormais se poursuivre, ou plutôt s’intensifier, sur le front du traitement en rendant disponible le meilleur médicament pour l’état clinique de chaque personne dans les régions et les autorités sanitaires avec le NHS, ainsi que sur l’exactitude et la rapidité du diagnostic dans les centres cliniques reconnus. des points de référence et d’accompagnement des patients dans tous les domaines sanitaires et sociaux”.