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QurAlis est devenue la dernière biotechnologie à rejoindre un espace de sclérose latérale amyotrophique (SLA) en constante expansion avec un essai de phase I pour une thérapie conçue pour restaurer la fonction des motoneurones.
Le 6 avril, QurAlis, basé à Cambridge, Massachusetts a annoncé qu’il avait dosé le premier patient de l’essai de phase I ANQUR (NCT05633459) de son principal candidat QRL-201, l’oligonucléotide antisens (ASO).
QRL-201 est conçu pour restaurer l’expression de la protéine STATHMIN-2, impliquée dans la réparation neuronale et la stabilité axonale. STATHMIN-2 est fortement exprimé dans les motoneurones, mais les patients atteints de SLA connaissent souvent des diminutions significatives de la protéine.
QurAlis entre dans un paysage actif de développement de médicaments pour la SLA au milieu d’une période tumultueuse. Plus tôt cette semaine, Cytokinetics a interrompu son programme ALS de phase III après qu’un comité de surveillance des données a déterminé que reldesemtiv avait échoué à une analyse intermédiaire.
Pendant ce temps, les principaux acteurs de la SLA Biogène et Brainstorm Cell Therapeutics ont clôturé le mois de mars avec des nouvelles prometteuses. Le 22 mars, un comité consultatif (AdCom) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a recommandé à une écrasante majorité une approbation accélérée du médicament tofersen pour la SLA de Biogen en raison de son impact sur un biomarqueur de substitution. Moins d’une semaine plus tard, la FDA a annulé une décision antérieure et a choisi d’organiser un AdCom pour la thérapie par cellules souches SLA de BrainStorm, NurOwn.
L’essor des ASO
Alors que le monde pharmaceutique se concentre de plus en plus sur la médecine de précision, l’intérêt pour les ASO comme QRL-201 a rapidement pris de l’ampleur. Les ASO comme QRL-201 fonctionnent en se liant à l’ARN afin de bloquer ou de modifier la production de protéines spécifiques.
De nombreux chercheurs considèrent les ASO comme une option de traitement solide pour les maladies rares et ultra-rares compte tenu de leur capacité à cibler des mutations génétiques spécifiques. Cependant, l’augmentation des investissements dans les OLS a également suscité des inquiétudes quant à leurs coûts potentiels élevés, qui pourraient avoir des répercussions considérables sur l’accès aux soins de santé et l’équité. Certains chercheurs préconisent une plus grande flexibilité réglementaire, ce qui permettrait aux promoteurs de développer des ASO pouvant cibler une variété de maladies similaires.
Alors que le premier patient de l’étude de phase I QRL-201 a été dosé au Centre hospitalier de l’Université de Montréal (CHUM), au Canada, QurAlis a déclaré que l’étude de sécurité sera également menée sur d’autres sites aux États-Unis, au Royaume-Uni, en Belgique et aux Pays-Bas. , Italie, Allemagne et Irlande. L’ANQUR a une date d’achèvement estimée à mai 2025, selon la liste des essais.
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