EMA (Agence européenne des médicaments) est l’agence de l’Union européenne chargée de l’évaluation scientifique, de la supervision et du contrôle de la sécurité des médicaments. Un certain nombre de comités y opèrent, le rôle principal dans l’autorisation des médicaments à usage humain revenant CHMP (Comité des médicaments à usage humain).
Le CHMP se réunit une fois par mois pour évaluer les demandes d’autorisation de mise sur le marché selon une procédure centralisée, recommandant ou non la commercialisation de chaque médicament examiné. En savoir plus : L’année 2023 du point de vue de l’accès des patients aux thérapies innovantes dans l’Union européenne. Quels sont les médicaments approuvés au premier trimestre de l’EMA ?
Résumé de l’activité du CHMP au premier trimestre 2024
Les principales nouveautés du premier trimestre 2024 :
Comme prévu, la Commission européenne a accordé en février une autorisation de mise sur le marché pour Casgevy (exagamglogene autotemcel, exa-cel), la seule thérapie génique approuvée dans l’Union européenne pour les patients atteints de drépanocytose et de bêta-thalassémie. La thérapie assure la production d’hémoglobine fœtale grâce à la technologie CRISPR/Cas9, provoquant la résolution des symptômes graves après une seule administration.
Casgevy peut éliminer les crises de douleur invalidantes chez les personnes atteintes de drépanocytose, ainsi que le besoin de transfusions sanguines chroniques chez les patients atteints de bêta-thalassémie. La thérapie a été conçue pour une administration unique à vie. Étant donné que CRISPR modifie l’ADN au niveau des cellules souches, l’effet de Casgevy pourrait, en théorie, durer toute une vie. Apprenez-en davantage sur Casgevy ici : HISTOIRE. Le Royaume-Uni approuve la première thérapie d’édition génique basée sur CRISPR pour la drépanocytose et la β-thalassémie.
Thérapie à base d’ARN pour les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie grave et difficile à traiter. Elle provoque des dommages progressifs aux fibres nerveuses qui contrôlent les mouvements volontaires, jusqu’à atteindre la paralysie, y compris les muscles respiratoires, ce qui provoque à terme une insuffisance respiratoire. La survie moyenne avec la SLA est de 2 à 5 ans. Chez 2 % des patients, la maladie est causée par des mutations de l’enzyme SOD1, qui entraînent la mort neuronale. Actuellement, il n’existe qu’un seul médicament autorisé dans l’Union européenne pour les patients atteints de SLA : réluctance.
Le CHMP a recommandé une autorisation de mise sur le marché pour Qalsody en février, un oligonucléotide antisens qui se lie à l’ARN messager contenant les informations transcrites basées sur le gène SOD1. Suite à cette hybridation, la synthèse des protéines SOD1 défectueuses est bloquée, améliorant ainsi les symptômes de la SLA.
Qalsody a été évalué dans le cadre d’un essai clinique randomisé impliquant plus de 100 patients SLA positifs pour des mutations du gène SOD-1. Les patients ont été répartis au hasard en deux groupes (2:1) pour recevoir soit Qalsody, soit un placebo pendant 24 semaines. Les dommages axonaux ont été évalués en mesurant la chaîne légère des neurofilaments plasmatiques (NfL). Chez les patients recevant Qalsody, les taux de NfL ont diminué d’environ 60 % par rapport au groupe témoin. La thérapie expérimentale a également amélioré la capacité physique des patients.
En février également, le CHMP a proposé avis positif pour l’approbation de Voydey, le premier traitement oral de l’anémie résiduelle chez les patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne. Vous pouvez en savoir plus sur les recommandations formulées par le CHMP en février ici.
Nouveaux médicaments (originaux) ayant reçu un avis positif du CHMP au premier trimestre 2024 et leurs indications
La lutte contre les agents pathogènes résistants aux antibiotiques se poursuit
Les infections causées par des bactéries Gram-négatives résistantes aux antibiotiques constituent un grave problème de santé publique, causant environ 35 000 décès par an dans l’Union européenne. En mars, Le CHMP a recommandé l’autorisation d’Emblaveo, contenant de l’aztréonam et de l’avibactam, destiné à être utilisé chez les patients présentant des infections compliquées des voies intra-abdominales et urinaires, une pneumonie nosocomiale et d’autres infections causées par des bactéries aérobies à Gram négatif pour lesquelles les options thérapeutiques sont limitées. Vous pouvez lire les conclusions de la réunion du CHMP de mars ici.
En raison de ses bénéfices cliniques et de l’urgence du problème des bactéries résistantes aux antibiotiques, Emblaveo a été rapidement approuvé par la Commission européenne, dans le mois suivant la recommandation du CHMP. Son efficacité a été démontrée dans des essais cliniques de phase III REVISITER et ASSEMBLER. L’aztréonam est un antibiotique avec une structure bêta-lactame monobactame et l’avibactam est un inhibiteur de bêta-lactamase. Les bêta-lactamases sont des enzymes produites par des bactéries résistantes aux antibiotiques de la classe des bêta-lactamines. L’avibactam restaure l’activité de l’aztréonam contre les agents pathogènes qui produisent divers types de bêta-lactamases associés à des infections graves et difficiles à traiter.
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En janvier également, le CHMP a émis un avis positif pour Autorisation Exblifep (céfépime-enmétazobactam), indiqué dans les infections des voies urinaires et les pneumonies acquises suite à une hospitalisation. La Commission européenne a suivi la recommandation du CHMP, de sorte que le nouveau traitement est devenu disponible dans l’Union européenne. Vous pouvez en savoir plus sur la réunion du CHMP de janvier ici.
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