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“En examinant le tableau d’ensemble de toutes ces protéines possibles fonctionnant de concert, si nous impactons l’une d’entre elles, amyloïde ou l’une des autres de manière isolée, quel impact clinique sommes-nous susceptibles d’avoir ? Nous voyons dans les essais maintenant que le degré d’impact est cliniquement significatif, c’est important, mais ce n’est certainement pas le tableau d’ensemble. Nous devons examiner le contexte plus large de ces protéines et comment elles peuvent interagir ensemble.
En raison de la pathologie complexe de la maladie d’Alzheimer (MA), essayer de comprendre le véritable impact d’une thérapie a été un défi que de nombreux acteurs du domaine ont travaillé sans relâche à résoudre. Aujourd’hui, il existe des centaines d’essais en cours évaluant des agents pour la maladie, tous à différents stades de développement, dans l’espoir de créer une boîte à outils d’options modificatrices de la maladie. Après plusieurs années d’approches et d’études infructueuses, le domaine a finalement percé en 2021 avec l’approbation de l’aducanumab (Aduhelm ; Biogen) ; cependant, plusieurs ont continué à se demander s’il s’agissait de résultats vraiment significatifs et bénéfiques.
Des questions subsistent quant au temps dont les thérapies ont besoin pour montrer un effet cliniquement significatif, ainsi que si les patients doivent être traités avant l’apparition des symptômes. L’expansion des biomarqueurs a permis une discussion plus libre sur les possibilités d’une nouvelle conception d’essai et l’inclusion de patients plus tôt dans l’évolution de leur maladie ; cependant, certaines de ces techniques posent toujours des problèmes d’accès et de coût. Récemment, l’Association Alzheimer a formé un groupe d’experts pour identifier les mesures cognitives et fonctionnelles largement utilisées dans le développement de médicaments, et la véritable signification cliniquement bénéfique d’un ralentissement significatif de la progression de la MA.
Dans une interview avec NeurologieEn direct®, chercheur principal Ronald C. Peterson, MD, PhD, directeur du Centre de recherche sur la maladie d’Alzheimer à la Mayo Clinic, a fourni une perspective sur les leçons tirées des essais anti-amyloïdes et leur impact sur la définition d’un bénéfice cliniquement significatif. De plus, il a commenté la nature complexe de la maladie et comment elle ne sera pas gérée avec un seul traitement approuvé.
