Sauver des vies humaines : utiliser la thérapie génique et la chirurgie fœtale pour guérir les maladies de l’utérus

Sauver des vies humaines : utiliser la thérapie génique et la chirurgie fœtale pour guérir les maladies de l’utérus

Si l’UCSF est connue pour avoir donné naissance au domaine de la chirurgie fœtale, l’UC Berkeley, située à quelques minutes en voiture de l’autre côté du Bay Bridge, est célèbre dans les cercles biomédicaux pour avoir été pionnière Édition génétique CRISPR, l’outil de manipulation d’ADN le plus puissant jamais inventé. Quoi [Pediatric and fetal surgeon Tippi] MacKenzie envisage – l’avenir auquel elle se prépare maintenant – la convergence de ces technologies dans un tout nouveau domaine de la médecine dédié à la guérison des maladies avant la naissance : la chirurgie du génome fœtal. Il s’agit d’une intervention chirurgicale sans scalpel ni suture, juste une seringue poussant des particules contenant du CRISPR dans la veine qui relie la personne enceinte au fœtus. Une fois à l’intérieur des cellules du fœtus, les ciseaux moléculaires de CRISPR coupent la chaîne d’ADN problématique, stoppant ainsi une maladie génétique catastrophique avant qu’elle ne se déclare réellement. En cas de succès, cela changerait fondamentalement et pour toujours la pratique des soins fœtaux et maternels.

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Cette perspective alléchante a récemment conduit les National Institutes of Health à commencer à financer des projets qui ouvrent la voie aux essais cliniques. Obtenir l’autorisation de la Food and Drug Administration pour tester une thérapie fœtale est un défi énorme, encore plus lorsqu’il s’agit d’une technologie émergente comme CRISPR. Pourtant, si quelqu’un peut le faire, ont déclaré les scientifiques à STAT, c’est bien MacKenzie.

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2024-04-29 07:16:52
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