Syndrome de Lowe : Essai clinique sur un médicament contre le psoriasis

Un médicament en phase avancée d’expérimentation pour le psoriasis sera bientôt évalué chez des patients atteints de la rare syndrome de Lowe, une dysfonction rénale pour laquelle il n’existe pas de thérapies.

L’essai clinique évaluera la sécurité et l’efficacité de la molécule pour cette maladie rare. Il démarrera prochainement dans un hôpital pédiatrique grâce à un accord entre une entreprise biotechnologique et une fondation, qui a financé les études sur le médicament et a mis à disposition son équipe de transfert technologique pour la signature de l’accord.

Parmi les différents symptômes qui caractérisent la syndrome dite “oculo-cérébrale-rénale” – cataracte congénitale, tonicité musculaire réduite à la naissance et déficience intellectuelle de degré variable – il y a l’incapacité du rein à réabsorber les protéines et les solutés, ce qui peut évoluer vers l’insuffisance rénale et mettre sérieusement en danger la survie.

La molécule en question, appelée piclidenoson, a été identifiée grâce à des années de travail d’une équipe de recherche. Après avoir approfondi les mécanismes à la base de la syndrome, l’équipe a identifié une cible moléculaire précise sur laquelle agir pour prévenir la détérioration progressive des reins. À partir d’un ensemble de près de 1300 composés, ils ont sélectionné les plus adaptés, arrivant à identifier le Piclidenoson et confirmant son action thérapeutique dans des modèles cellulaires et animaux. L’entreprise pharmaceutique a décidé de tester sa propre molécule, en phase avancée d’expérimentation sur une maladie comme le psoriasis, également sur cette rare syndrome.

« Pour ceux qui ont dédié leur vie à la recherche de base, explorant avec rigueur les mécanismes complexes qui régulent le fonctionnement de nos cellules, il est profondément émouvant de voir des années de travail “traduites” en une possible opportunité thérapeutique qui pourrait améliorer la vie d’enfants, de jeunes et de familles entières. Il n’est pas du tout évident que l’étude d’un processus biologique fondamental conduise nécessairement à une application clinique, mais notre expérience démontre que c’est possible. Ce résultat réaffirme,une fois de plus,l’importance d’un soutien constant et durable à la recherche de base,sans laquelle de tels objectifs ne seraient pas atteignables. »

L’étude clinique durera un an et impliquera initialement cinq patients. La collaboration avec une association italienne de la syndrome de Lowe sera également fondamentale.

FAQ: Syndrome de Lowe et le Nouveau Traitement Potentiel

Voici une série de questions et réponses pour mieux comprendre le syndrome de Lowe et le potentiel nouveau traitement.

Qu’est-ce que le syndrome de Lowe ?

Le syndrome de Lowe est une maladie génétique rare qui affecte plusieurs organes, notamment les yeux, le cerveau et les reins.

Quels sont les symptômes du syndrome de Lowe ?

Les symptômes incluent la cataracte congénitale, une faible tonicité musculaire, une déficience intellectuelle de degré variable et des problèmes rénaux.

Pourquoi le syndrome de Lowe est-il si grave ?

L’incapacité des reins à réabsorber les protéines et les solutés peut conduire à une insuffisance rénale et menacer la survie.

Quelle est la molécule en cours d’évaluation ?

La molécule est le piclidenoson.

Pour quelle pathologie le piclidenoson a-t-il été initialement développé ?

Pour le psoriasis.

Comment le piclidenoson pourrait-il aider les patients atteints du syndrome de Lowe ?

Il cible une cible moléculaire spécifique pour potentiellement prévenir la détérioration des reins.

Où aura lieu l’essai clinique ?

Dans un hôpital pédiatrique.

combien de temps durera l’essai clinique ?

Un an.

Combien de patients participeront initialement à l’essai clinique ?

Cinq patients.

Qui sont les partenaires de cette étude ?

Une entreprise biotechnologique,une fondation et une association italienne de la syndrome de Lowe.

Pourquoi ce traitement potentiel est-il crucial ?

Car il n’existe actuellement aucun traitement pour le syndrome de Lowe.

Qu’est-ce que la recherche de base a apporté à ce projet ?

Elle a permis d’identifier la cible moléculaire et de sélectionner le piclidenoson.

Tableau Récapitulatif : Le Nouveau Traitement Potentiel pour le Syndrome de Lowe

| Aspect | Détail |

|—|—|

| Maladie cible | Syndrome de lowe |

| Molécule | piclidenoson |

| But du traitement | Prévenir la détérioration rénale |

| Phase de développement | Essai clinique en phase initiale |

| Nombre de patients | 5 (initialement) |

| Durée de l’essai | 1 an |

| Partenaires | Entreprise biotechnologique, fondation, association italienne |

| Pathologie d’origine du médicament | Psoriasis |