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Tests de thérapie génique contre la polyarthrite rhumatoïde

by Nouvelles

2025-02-24 18:23:00

La polyarthrite rhumatoïde est une maladie inflammatoire auto-immune qui se produit environ trois fois plus fréquemment chez les femmes que les hommes. Il affecte principalement les articulations, qui deviennent généralement gonflées et douloureuses. Il s’agit d’une pathologie chronique, pour laquelle il n’y a pas de remède définitive. Les thérapies actuellement disponibles visent à réduire l’inflammation et les symptômes qui suivent, dans le but d’améliorer la qualité de vie des patients. Mais différents types de thérapies géniques sont à l’étude visant à contrer les mécanismes auto-immunes, c’est-à-dire ceux pour lesquels le système immunitaire attaque les tissus des articulations provoquant la maladie.

Le nombre de polyarthrite rhumatoïde

Selon les données de l’istituto superriore di Sanità, mise à jour en février 2023, on estime qu’en Italie, il y a entre 200 000 et 300 000 patients atteints de polyarthrite rhumatoïde, environ 0,5% de la population. La pathologie peut se présenter à tout âge, mais dans la plupart des cas, elle survient entre 40 et 60 ans. L’évolution de la maladie change beaucoup d’individu à l’individu, mais très souvent, elle se caractérise par l’alternance des phases aiguës et des moments où les symptômes sont presque absents. En plus des articulations, la polyarthrite rhumatoïde peut également affecter plusieurs organes internes, avec une inflammation par exemple de la membrane qui couvre le cœur (péricardite), les vaisseaux sanguins (vascularite), la membrane pulmonaire (pleurite), les glandes déchirantes et salivaires.

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Thérapies déjà utilisées contre la polyarthrite rhumatoïde

Les traitements déjà disponibles pour la polyarthrite rhumatoïde visent à réduire l’inflammation afin de limiter les dommages aux articulations ainsi que l’invalidité qui peut atteindre. Il existe actuellement deux principales catégories de médicaments: les symptômes et ceux visant à modifier le cours de la maladie. Les premiers comprennent des médicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens (tels que le kétoprofène, l’ibuprofène et ainsi de suite) et la cortisone.

La deuxième catégorie est plutôt constituée par les soi-disant médicaments anti-répétitions anti-répétitions au cours de la maladie (la maladie modifiant les médicaments anti-rhumatismauxDmard), dont le miotrexate est l’un des plus utilisés. Ce sont des médicaments qui permettent généralement de réduire considérablement les troubles et d’améliorer la fonctionnalité des articulations, même si elles peuvent prendre quelques mois avant de manifester leur efficacité. De plus, ils peuvent provoquer des effets secondaires tels que la diarrhée, l’habitant, les maux de tête et peuvent avoir des effets sur la fonction hépatique.

Enfin, ces dernières années, les médicaments biologiques SO appelés ont émergé, qui ont la cible des cellules spécifiques du système immunitaire. Habituellement, ils sont utilisés dans le cas où les médicaments traditionnels ne sont pas efficaces, seuls ou en co-administration avec ce dernier.

La promesse des thérapies géniques

Comme indiqué par un article De Medscape qui prend le point sur ce front de la recherche – à considérer toujours au début et entièrement expérimental – différentes thérapies génétiques pour la polyarthrite rhumatoïde pendant la phase d’étude aux États-Unis sont basées sur la technique d’édition génétique CRISPR / CAS9. Il s’agit, en général, d’un système qui vous permet de modifier le génome d’une cellule en coupant l’ADN en correspondance par une séquence spécifique, dans le but d’éliminer ou de remplacer un certain fragment.

Un exemple de l’utilisation de cette technique dans le contexte de la polyarthrite rhumatoïde est une thérapie conçue pour modifier un allèle du gène HLA-RB1 qui augmente le risque d’apparition de formes graves de la maladie. En pratique, il explique à nouveau Medscapequi a interviewé l’un des scientifiques impliqués dans le projet, il s’agirait de prendre des cellules souches de la moelle osseuse des patients malades, de modifier l’allèle en question via CRISPR / CAS9, puis de réinfluence les cellules conçues chez le même patient . Ce dernier, à maturation et à spécialiser, devrait alors générer des cellules du système immunitaire non autonomes et qui remplacent lentement ceux non modifiés. La première étude clinique pourrait commencer l’année prochaine.

Et Un autre exemple Au lieu de cela, il concerne l’utilisation de CRISPR / CAS9 pour créer des cellules capables de détecter les niveaux de cytokines pro-inflammatoires produites par le corps pour déclencher une libération proportionnelle de molécules qui contrastent l’inflammation. Les cellules, alors allouées sur un cartilage spécial et un support implanté, deviendront une sorte de “thermomètre” interne capable d’activer la réponse thérapeutique qu’à l’étendue nécessaire et lorsqu’il sert réellement. Dans ce cas, l’approche est étudiée sur des modèles animaux et est en fait conçue pour le traitement de l’arthrose – une maladie non de nature auto-immune et donc différente de la polyarthrite rhumatoïde, avec laquelle il partage cependant l’aspect inflammatoire, comme expliquer le auteurs de la recherche.

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Les dernières études d’emploi contre la polyarthrite rhumatoïde et l’arthrose vont à l’épaississement de la recherche dans le domaine des thérapies avancées dans le domaine rhumatologique. Par exemple, l’utilisation expérimentale des thérapies cellulaires CAR-T contre le lupus érythémateux systémique chez les adultes et chez certains enfants est également récent.

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